Az Acoramidis (AG10) nyílt biztonsági vizsgálata a tünetekkel járó ATTR résztvevők körében
2023. szeptember 5. frissítette: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Az Acoramidis (AG10) nyílt kiterjesztési és biztonsági megfigyelési vizsgálata tüneti transzthyretin amiloid kardiomiopátiában szenvedő résztvevőknél, akik befejezték a 3. fázisú ATTRIbute-CM vizsgálatot (AG10-301)
Az Acoramidis (AG10) nyílt kiterjesztési és biztonsági megfigyelési vizsgálata tüneti transzthyretin amiloid kardiomiopátiában szenvedő résztvevőknél, akik befejezték a 3. fázisú ATTRIbute-CM vizsgálatot (AG10-301)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a prospektív, többközpontú, nyílt vizsgálatnak az elsődleges célja az acoramidis hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a szívelégtelenség háttérterápiájának összefüggésében. Kiválasztott másodlagos hatékonysági végpontok és feltáró farmakokinetikai, farmakodinámiás/biomarker végpontok is értékelhetők. Minden résztvevő, aki elvégzi a 30 hónapos vak vizsgálati kezelést és a 30. hónapos értékelést a 3. fázisú ATTRIbute-CM vizsgálat (AG10-301) kettős vak kezelési időszakáról, részt vehet ebben az Open Label Extension (OLE) vizsgálatban. acoramidis. Az AG10-304 vizsgálat 1. napi látogatása lehet ugyanaz a nap, mint az AG10-301 vizsgálat 30. havi látogatása. Ilyen körülmények között a vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) utolsó adagja az AG10-301-es vizsgálatban a 30. hónapos vizit napját megelőző éjszaka, az AG10-304-es vizsgálatban az acoramidis első adagja az AG10-304-es vizsgálat során lesz. 1. napi látogatás az alapállapot-értékelések befejezése után.
Jelenleg a tafamidis bizonyos régiókban engedélyezett az ATTR-CM kezelésére. A vizsgálat során a résztvevők nem részesülhetnek tafamidisszel vagy bármely más ATTR-CM-specifikus jóváhagyott vagy vizsgálati kezeléssel, illetve az ATTR-CM-hez nem rendeltetésszerűen vagy nem vényköteles kiegészítőként alkalmazott terápiákkal. Ha a résztvevők tiltott gyógyszeres kezelést választanak, felkérhetik őket, hogy hagyják abba az acoramidis-kezelést, és megkérhetik őket, hogy hagyják abba a vizsgálatot, illetve vonják vissza a vizsgálatot. Ilyen körülmények között a résztvevőket felkérik, hogy végezzenek egy korai felmondási látogatást, valamint egy utólagos látogatást a megszakítás/visszavonás előtt.
A résztvevők nem vehetnek részt újabb intervenciós klinikai vizsgálatban (az AG10-301 vizsgálat kivételével) az adagolást megelőző 30 napon belül és az AG10-304 vizsgálat alatt. Azokat a résztvevőket, akik úgy döntenek, hogy részt vesznek egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban, felkérhetik, hogy lépjenek ki az acoramidisből és/vagy a vizsgálatból. Ilyen esetekben a résztvevőket felkérik egy korai felmondási látogatásra és egy nyomon követési látogatásra. A megfigyelési és/vagy nyilvántartási vizsgálatokban való részvételt meg kell beszélni a Medical Monitorral.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
389
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Ausztrália, 2010
- Saint Vincent's Hospital Sydney
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Ausztrália, 3128
- Box Hill Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
Limburg
-
Genk, Limburg, Belgium, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg
-
-
West Vlaanderen
-
Brugge, West Vlaanderen, Belgium, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazília, 90620-001
- Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
-
-
Sao Paulo
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazília, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
São Paulo, Sao Paulo, Brazília, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
-
-
-
Prague
-
Praha 2, Prague, Csehország, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Praha 4, Prague, Csehország, 140 21
- Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
-
-
South Moravian
-
Brno, South Moravian, Csehország, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
-
-
-
Palle Juul-Jensens
-
Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Dánia, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Egyesült Királyság, NW3 2PF
- National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
-
London, England, Egyesült Királyság, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology Ltd
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60201
- Northshore University Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21237
- MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center at Hutchinson
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- New York University Langone Health
-
Rosedale, New York, Egyesült Államok, 11422
- Laurelton Heart Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Health System - Duke Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Roanoke, Virginia, Egyesült Államok, 24014
- Roanoke Heart Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
- Providence Sacred Heart Children's Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Görögország, 11528
- Alexandra General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
Tel Aviv
-
Ramat Gan, Tel Aviv, Izrael, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
- Saint Boniface Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4P IE4
- Toronto Heart Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Montréal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
- L' Institut de Cardiologie de Montréal
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
-
-
-
Gyeonggi-Do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Koreai Köztársaság, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Gyeonggi-Do, Koreai Köztársaság, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Arezzo, Olaszország, 52100
- Ospedale San Donato
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Olaszország, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
-
Florence
-
Firenze, Florence, Olaszország, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
-
-
-
Lisboa
-
Lisbon, Lisboa, Portugália, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28027
- Clinica Universidad de Navarra Madrid
-
Valencia, Spanyolország, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
Balearic Islands
-
Palma De Mallorca, Balearic Islands, Spanyolország, 7198
- Hospital Son Llàtzer
-
-
La Coruña
-
Santiago De Compostela, La Coruña, Spanyolország, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanyolország, 31008
- Clinica Universidad De Navarra
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, 7
- Mater Misericordiae University Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Papatoetoe, Auckland, Új Zéland, 2025
- Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
-
-
Waikato
-
Hamilton, Waikato, Új Zéland, 3240
- Waikato Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Befejezte a 30 hónapos vak vizsgálati kezelést az AG10-301 vizsgálatban és az AG10-301 vizsgálat 30. hónapos látogatását, beleértve az értékeléseket és eljárásokat.
- Legyen képes megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot, amelyet a vizsgálati eljárások megkezdése előtt be kell szerezni.
- A fogamzóképes korú női résztvevőknek, akik heteroszexuális életet folytatnak, bele kell állapodniuk egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába, kezdve a beiratkozással és az utolsó adag acoramidis bevétele után 30 napig. Az orális fogamzásgátlót használó női résztvevőknek bele kell állniuk egy további fogamzásgátló módszer használatába. Bár nem tekinthető rendkívül hatékonynak, a kettős korlátos módszer elfogadható. Annak a férfi résztvevőnek, aki szexuálisan aktív fogamzóképes nővel, és nem esett át vazektómián, bele kell egyeznie a kettős akadályú fogamzásgátlási módszer alkalmazásába.
Kizárási kritériumok:
- Akut miokardiális infarktus, akut koronária szindróma vagy koszorúér-revaszkularizáció az 1. napi stroke előtt 90 napon belül, vagy tranziens ischaemiás roham (TIA) az 1. napot megelőző 90 napon belül.
- Hemodinamikai instabilitása van, ami a vizsgáló megítélése szerint túl nagy kockázatot jelentene a vizsgálatban való részvételre.
- Szív- és/vagy májátültetésen esett át, vagy szerepel a szívátültetési listán az 1. napot megelőző egy évben
- szívmechanikai segédeszközt (CMAD) ültettek be, vagy CMAD beültetését tervezik
- Az AG10-301 vizsgálat során bármikor megerősítette a könnyű lánc (AL) amiloidózis diagnózisát.
- Becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) a vesebetegség étrendjének módosításával (MDRD) < 15 ml/perc/1,73 m2 az AG10-301 vizsgálat 27. hónapjában, vagy bármely későbbi központi laborértéken az 1. napot megelőzően.
- Az acoramidisszel, metabolitjaival vagy a készítmény segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység.
- Az AG10-301 vizsgálat végén vagy az AG10-304 vizsgálat 1. napján (vagy a vizsgálat során bármikor) a résztvevő tiltott gyógyszeres kezelés alatt áll.
- Terhes vagy szoptató nőstények. Negatív vizelet terhességi tesztet kell végezni az 1. napos vizit alkalmával és minden vizsgálati látogatáskor a fogamzóképes korú női résztvevők számára.
- A vizsgáló vagy az orvosi megfigyelő megítélése szerint bármilyen klinikailag fontos folyamatban lévő egészségügyi állapota vagy laboratóriumi eltérése vagy állapota van, amely veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát, növelheti a részvételből adódó kockázatát vagy megzavarhatja a vizsgálatot.
- Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban (az AG10-301 vizsgálat kivételével) az adagolást megelőző 30 napon belül. A megfigyelési és/vagy nyilvántartási vizsgálatokban való részvételt meg kell beszélni a Medical Monitorral.
- Bármilyen olyan állapota van, amely a vizsgáló vagy az orvosi megfigyelő véleménye szerint kizárná a vizsgálati protokollnak való megfelelést, például a kórelőzményében szereplő szerhasználat, alkoholizmus vagy pszichiátriai állapot.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AG10
A nyílt elrendezésű vizsgálat minden résztvevője AG10-et kap a vizsgálat során.
|
Acoramidis (AG10) naponta kétszer
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: 60 hónap
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulási gyakorisága 60 hónap vagy a vizsgálat befejezése után mérve
|
60 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje az összes okból bekövetkező halálozást és a szív- és érrendszeri mortalitást
Időkeret: 60 hónap
|
Az összes okú halálozás és a CV mortalitás felmérése a vizsgálati időszakban
|
60 hónap
|
|
Értékelje az acoramidis hatását a 6 perces séta tesztre (6MWT)
Időkeret: 60 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest a megtett távolságban a 6MWT alatt a vizsgálati időszakban
|
60 hónap
|
|
Az acoramidis egészséggel összefüggő életminőségre gyakorolt hatásának értékelése Kansas City Cardiomyopathia Kérdőív
Időkeret: 60 hónap
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Kansas City Cardiomyopathia Kérdőívben a teljes pontszám a vizsgálati időszakban [skála 0-100, ahol 0 = gyenge, 100 = kiváló]
|
60 hónap
|
|
Értékelje az acoramidis hatását a CV-vel összefüggő kórházi kezelés gyakoriságára
Időkeret: 60 hónap
|
értékelje a CV-vel kapcsolatos kórházi kezelést a vizsgálati időszak alatt
|
60 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. október 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. április 15.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. május 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 30.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 5.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AG10-304
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Acoramidis (AG10)
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyVisszavontTransztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid polineuropathia
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyBefejezve
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAktív, nem toborzóTüneti transzthyretin amiloid kardiomiopátiaJapán
-
Alexion PharmaceuticalsCelerionBefejezve
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyBefejezveSzívbetegségek | Amiloidózis | Cardiomyopathiák | Transtiretin amiloidózis | Amiloid kardiomiopátiaEgyesült Államok, Hollandia, Írország, Kanada, Olaszország, Spanyolország, Belgium, Új Zéland, Izrael, Ausztrália, Portugália, Brazília, Lengyelország, Csehország, Dánia, Görögország, Koreai Köztársaság, Egyesült Királyság
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyVisszavontTransztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid polineuropathiaEgyesült Államok
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyBefejezveCsaládi ATTR-CM (ATTRm-CM vagy FAC) | Vad típusú ATTR-CM (ATTRwt-CM)Egyesült Államok
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAktív, nem toborzóAmiloid kardiomiopátiaEgyesült Államok
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyCelerionBefejezveAmiloid kardiomiopátia, transztiretinnel kapcsolatosEgyesült Államok