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Studio in aperto sulla sicurezza di Acoramidis (AG10) nei partecipanti sintomatici ATTR

5 settembre 2023 aggiornato da: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Uno studio in aperto di estensione e monitoraggio della sicurezza di Acoramidis (AG10) nei partecipanti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica che hanno completato la sperimentazione di fase 3 ATTRibute-CM (AG10-301)

Studio di estensione in aperto e monitoraggio della sicurezza di Acoramidis (AG10) in partecipanti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica che hanno completato lo studio di fase 3 ATTRibute-CM (AG10-301)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio prospettico multicentrico in aperto è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di acoramidis nel contesto di una terapia di base per l'insufficienza cardiaca. Possono essere valutati anche endpoint secondari di efficacia selezionati ed endpoint esplorativi di farmacocinetica, farmacodinamica/biomarcatori. Tutti i partecipanti che completano 30 mesi di trattamento dello studio in cieco e le valutazioni del mese 30 del periodo di trattamento in doppio cieco dello studio di fase 3 ATTRibute-CM (AG10-301) possono essere idonei a partecipare a questo studio di estensione in aperto (OLE) di acoramidis. La visita del Giorno 1 nello Studio AG10-304 può essere lo stesso giorno della visita del Mese 30 nello Studio AG10-301. In queste circostanze, l'ultima dose del medicinale sperimentale (IMP) nello Studio AG10-301 sarà la notte prima del giorno della visita del mese 30 e la prima dose di acoramidis nello Studio AG10-304 sarà durante lo Studio AG10-304 Visita del giorno 1 dopo che le valutazioni di base sono state completate.

Attualmente, il tafamidis è approvato per il trattamento dell'ATTR-CM in alcune regioni. I partecipanti non possono essere trattati con tafamidis o altri trattamenti approvati o sperimentali specifici per ATTR-CM, o terapie utilizzate off-label o come integratori senza prescrizione medica per ATTR-CM in qualsiasi momento durante lo studio. Se i partecipanti scelgono il trattamento con un farmaco proibito, potrebbe essere chiesto loro di interrompere acoramidis e potrebbe essere chiesto loro di interrompere/ritirare dallo studio. In queste circostanze, ai partecipanti verrà chiesto di completare una visita di cessazione anticipata e una visita di follow-up prima dell'interruzione/ritiro.

Ai partecipanti non è consentito partecipare a un'altra sperimentazione clinica interventistica (ad eccezione dello Studio AG10-301) nei 30 giorni precedenti la somministrazione e durante l'intero Studio AG10-304. Ai partecipanti che scelgono di partecipare a un'altra sperimentazione clinica interventistica può essere chiesto di ritirarsi da acoramidis e/o dallo studio. In tali casi, ai partecipanti verrà chiesto di completare una visita di conclusione anticipata e una visita di follow-up. La partecipazione a studi osservazionali e/o di registro dovrebbe essere discussa con il Medical Monitor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

389

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgio
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgio, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Belgio, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasile, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasile, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • Saint Boniface Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P IE4
        • Toronto Heart Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • L' Institut de Cardiologie de Montréal
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Cechia
    • Prague
      • Praha 2, Prague, Cechia, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Praha 4, Prague, Cechia, 140 21
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
    • South Moravian
      • Brno, South Moravian, Cechia, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Corea, Repubblica di
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Corea, Repubblica di, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Corea, Repubblica di, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Danimarca
    • Palle Juul-Jensens
      • Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 7
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Israele, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Arezzo, Italia, 52100
        • Ospedale San Donato
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
    • Florence
      • Firenze, Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Papatoetoe, Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nuova Zelanda, 3240
        • Waikato Hospital
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portogallo
    • Lisboa
      • Lisbon, Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, NW3 2PF
        • National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
      • London, England, Regno Unito, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Balearic Islands
      • Palma De Mallorca, Balearic Islands, Spagna, 7198
        • Hospital Son Llatzer
    • La Coruña
      • Santiago De Compostela, La Coruña, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Clínica Universidad de Navarra
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • NorthShore University Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21237
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center at Hutchinson
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rosedale, New York, Stati Uniti, 11422
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Health System - Duke Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University Of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health System
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completato 30 mesi del trattamento dello studio in cieco nello Studio AG10-301 e nella visita del Mese 30 dello Studio AG10-301 comprese le valutazioni e le procedure.
  2. Avere la capacità di comprendere e firmare un modulo di consenso informato scritto, che deve essere ottenuto prima dell'inizio delle procedure di studio.
  3. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile che intrattengono rapporti eterosessuali devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace a partire dall'arruolamento e continuando per 30 giorni dopo l'ultima dose di acoramidis. Le partecipanti di sesso femminile che utilizzano contraccettivi orali devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite aggiuntivo. Sebbene non sia considerato altamente efficace, un metodo a doppia barriera è accettabile. Un partecipante di sesso maschile che è sessualmente attivo con una donna in età fertile e non ha subito una vasectomia deve accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite a doppia barriera.

Criteri di esclusione:

  1. Infarto miocardico acuto, sindrome coronarica acuta o rivascolarizzazione coronarica entro 90 giorni prima del Giorno 1 ictus o attacco ischemico transitorio (TIA) entro 90 giorni prima del Giorno 1.
  2. Presenta instabilità emodinamica che, a giudizio dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio troppo elevato per la partecipazione allo studio.
  3. Ha subito un trapianto di cuore e/o fegato o è nell'elenco dei trapianti di cuore entro l'anno prima del giorno 1
  4. Ha avuto l'impianto di un dispositivo di assistenza meccanica cardiaca (CMAD) o è programmato per l'impianto di un CMAD
  5. - Ha confermato la diagnosi di amiloidosi da catene leggere (AL) in qualsiasi momento durante lo Studio AG10-301.
  6. Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) mediante modifica della formula della dieta per malattia renale (MDRD) < 15 mL/min/1,73 m2 al mese 27 dello studio AG10-301 o a qualsiasi successivo valore di laboratorio centrale prima del giorno 1.
  7. Ipersensibilità nota ad acoramidis, ai suoi metaboliti o agli eccipienti della formulazione.
  8. Alla fine dello Studio AG10-301 o al Giorno 1 dello Studio AG10-304 (o in qualsiasi momento durante lo studio), il partecipante assume farmaci proibiti.
  9. Donne in gravidanza o allattamento. Un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita del giorno 1 e ad ogni visita dello studio è richiesto per le partecipanti di sesso femminile in età fertile.
  10. A giudizio dello sperimentatore o del monitor medico, ha qualsiasi condizione medica in corso clinicamente importante o anomalia o condizione di laboratorio che potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante, aumentare il rischio derivante dalla partecipazione o interferire con lo studio.
  11. Partecipazione a un altro studio clinico interventistico (ad eccezione dello Studio AG10-301) entro 30 giorni prima della somministrazione. La partecipazione a studi osservazionali e/o di registro dovrebbe essere discussa con il Medical Monitor.
  12. Ha qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, precluderebbe il rispetto del protocollo di studio come una storia di abuso di sostanze, alcolismo o una condizione psichiatrica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AG10
Studio in aperto tutti i partecipanti riceveranno AG10 durante questo studio.
Droga: Acoramidis (AG10)
Acoramidis (AG10) due volte al giorno
Altri nomi:
  • AG10
  • ALXN2060

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 60 mesi
Incidenza di ogni evento avverso emergente dal trattamento misurata nell'arco di 60 mesi o completamento dello studio
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la mortalità per tutte le cause e la mortalità cardiovascolare
Lasso di tempo: 60 mesi
Valutazione della mortalità per tutte le cause e della mortalità CV durante il periodo di studio
60 mesi
Valutare l'effetto di acoramidis sul test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: 60 mesi
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa durante il 6MWT durante il periodo di studio
60 mesi
Valutare l'effetto di acoramidis sulla qualità della vita correlata alla salute Questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
Lasso di tempo: 60 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City durante il periodo di studio [la scala è valutata da 0 a 100, dove 0=Scarso, 100=Eccellente]
60 mesi
Valutare l'effetto di acoramidis sulla frequenza dei ricoveri per malattie cardiovascolari
Lasso di tempo: 60 mesi
valutare l'ospedalizzazione correlata alla CV durante il periodo di studio
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 ottobre 2021

Completamento primario (Stimato)

15 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

15 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG10-304

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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