Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label veiligheidsonderzoek van Acoramidis (AG10) bij symptomatische ATTR-deelnemers

5 september 2023 bijgewerkt door: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Een open-label extensie- en veiligheidsmonitoringsonderzoek van Acoramidis (AG10) bij deelnemers met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie die de fase 3 ATTRIbute-CM-studie (AG10-301) hebben voltooid

Open-label extensie- en veiligheidsmonitoringsonderzoek van Acoramidis (AG10) bij deelnemers met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie die de fase 3 ATTRIbute-CM-studie (AG10-301) hebben voltooid

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze prospectieve open-label studie in meerdere centra is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van acoramidis in de context van achtergrondtherapie voor hartfalen. Geselecteerde secundaire werkzaamheidseindpunten en verkennende farmacokinetische, farmacodynamische/biomarkereindpunten kunnen ook worden beoordeeld. Alle deelnemers die 30 maanden geblindeerde studiebehandeling en de maand 30-beoordelingen van de dubbelblinde behandelingsperiode van de fase 3 ATTRIbute-CM-studie (AG10-301) voltooien, kunnen in aanmerking komen om deel te nemen aan deze Open Label Extension (OLE)-studie van acoramidis. Het bezoek van dag 1 in onderzoek AG10-304 kan dezelfde dag zijn als het bezoek van maand 30 in onderzoek AG10-301. Onder deze omstandigheden zal de laatste dosis Investigational Medicinal Product (IMP) in Studie AG10-301 de avond vóór de dag van het bezoek van Maand 30 zijn en zal de eerste dosis acoramidis in Studie AG10-304 tijdens Studie AG10-304 zijn. Bezoek op dag 1 nadat de basisbeoordelingen zijn voltooid.

Momenteel is tafamidis in sommige regio's goedgekeurd voor de behandeling van ATTR-CM. Deelnemers mogen op geen enkel moment tijdens het onderzoek worden behandeld met tafamidis of andere ATTR-CM-specifieke goedgekeurde of onderzoeksbehandelingen, of therapieën die off-label worden gebruikt of als niet-receptplichtige supplementen voor ATTR-CM. Als deelnemers kiezen voor een behandeling met een verboden medicijn, kan hen worden gevraagd om te stoppen met acoramidis en kan hen worden gevraagd om te stoppen met/zich terug te trekken uit het onderzoek. Onder deze omstandigheden zullen deelnemers worden gevraagd om een ​​vroegtijdig beëindigingsbezoek af te leggen, en een vervolgbezoek voorafgaand aan stopzetting/terugtrekking.

Het is deelnemers niet toegestaan ​​deel te nemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek (met uitzondering van onderzoek AG10-301) binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering en tijdens onderzoek AG10-304. Deelnemers die ervoor kiezen om deel te nemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek, kan worden gevraagd zich terug te trekken uit acoramidis en/of het onderzoek. In dergelijke gevallen zullen deelnemers worden gevraagd om een ​​bezoek voor vroegtijdige beëindiging en een vervolgbezoek af te leggen. Deelname aan observationele en/of registratiestudies dient te worden besproken met de Medische Monitor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

389

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australië, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australië, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australië, 3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • België
    • Limburg
      • Genk, Limburg, België, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, België, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazilië, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • Saint Boniface Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P IE4
        • Toronto Heart Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • L' Institut de Cardiologie de Montréal
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Denemarken
    • Palle Juul-Jensens
      • Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Griekenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griekenland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 7
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Israël, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italië
      • Arezzo, Italië, 52100
        • Ospedale San Donato
      • Pavia, Italië, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italië, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
    • Florence
      • Firenze, Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
  • Korea, republiek van
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Korea, republiek van, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Korea, republiek van, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Papatoetoe, Auckland, Nieuw-Zeeland, 2025
        • Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nieuw-Zeeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Portugal
    • Lisboa
      • Lisbon, Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Valencia, Spanje, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Balearic Islands
      • Palma De Mallorca, Balearic Islands, Spanje, 7198
        • Hospital Son Llàtzer
    • La Coruña
      • Santiago De Compostela, La Coruña, Spanje, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Tsjechië
    • Prague
      • Praha 2, Prague, Tsjechië, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 4, Prague, Tsjechië, 140 21
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
    • South Moravian
      • Brno, South Moravian, Tsjechië, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, NW3 2PF
        • National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
        • NorthShore University Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21237
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center at Hutchinson
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rosedale, New York, Verenigde Staten, 11422
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Health System - Duke Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health System
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24014
        • Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Sacred Heart Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooid 30 maanden van de geblindeerde onderzoeksbehandeling in Studie AG10-301 en de Studie AG10-301 Maand 30 bezoek inclusief beoordelingen en procedures.
  2. In staat zijn om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier te begrijpen en te ondertekenen, dat moet worden verkregen voordat de onderzoeksprocedures worden gestart.
  3. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd die heteroseksuele omgang hebben, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken, te beginnen met inschrijving en gedurende 30 dagen na de laatste dosis acoramidis. Vrouwelijke deelnemers die orale anticonceptiva gebruiken, moeten ermee instemmen een aanvullende anticonceptiemethode te gebruiken. Hoewel het niet als zeer effectief wordt beschouwd, is een methode met dubbele barrière acceptabel. Een mannelijke deelnemer die seksueel actief is met een vrouw die zwanger kan worden en geen vasectomie heeft ondergaan, moet ermee instemmen een anticonceptiemethode met dubbele barrière te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Acuut myocardinfarct, acuut coronair syndroom of coronaire revascularisatie binnen 90 dagen voorafgaand aan dag 1 beroerte of voorbijgaande ischemische aanval (TIA) binnen 90 dagen voorafgaand aan dag 1.
  2. Heeft hemodynamische instabiliteit, die naar het oordeel van de onderzoeker een te groot risico zou vormen voor deelname aan het onderzoek.
  3. Heeft een hart- en/of levertransplantatie gehad of staat op de harttransplantatielijst in het jaar voorafgaand aan Dag 1
  4. Heeft implantatie gehad van een cardiaal mechanisch hulpapparaat (CMAD) of staat gepland voor implantatie van een CMAD
  5. Heeft op enig moment tijdens studie AG10-301 de diagnose van amyloïdose in de lichte keten (AL) bevestigd.
  6. Heeft geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) door aanpassing van dieet voor nierziekte (MDRD) formule < 15 ml/min/1,73 m2 in maand 27 van onderzoek AG10-301 of bij een volgende centrale laboratoriumwaarde voorafgaand aan dag 1.
  7. Bekende overgevoeligheid voor acoramidis, zijn metabolieten of formuleringshulpstoffen.
  8. Aan het einde van onderzoek AG10-301 of op dag 1 van onderzoek AG10-304 (of enig moment tijdens het onderzoek) gebruikt de deelnemer verboden medicatie.
  9. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven. Een negatieve urine-zwangerschapstest bij het bezoek op dag 1 en bij elk studiebezoek is vereist voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd.
  10. Heeft naar het oordeel van de onderzoeker of medische monitor een klinisch belangrijke aanhoudende medische aandoening of laboratoriumafwijking of aandoening die de veiligheid van de deelnemer in gevaar kan brengen, het risico van deelname kan vergroten of het onderzoek kan verstoren.
  11. Deelname aan een andere interventionele klinische studie (met uitzondering van studie AG10-301) binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering. Deelname aan observationele en/of registratiestudies dient te worden besproken met de Medische Monitor.
  12. Heeft een aandoening die naar de mening van de onderzoeker of medische monitor naleving van het onderzoeksprotocol zou verhinderen, zoals een voorgeschiedenis van middelenmisbruik, alcoholisme of een psychiatrische aandoening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AG10
Open-label studie alle deelnemers zullen AG10 krijgen tijdens deze studie.
Geneesmiddel: Acoramidis (AG10)
Acoramidis (AG10) tweemaal daags
Andere namen:
  • AG10
  • ALXN 2060

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 60 maanden
Incidentie van elke tijdens de behandeling optredende bijwerkingen gemeten over 60 maanden of voltooiing van het onderzoek
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer sterfte door alle oorzaken en cardiovasculaire sterfte
Tijdsspanne: 60 maanden
Beoordeling van sterfte door alle oorzaken en CV sterfte tijdens de studieperiode
60 maanden
Evalueer het effect van acoramidis op de 6-minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: 60 maanden
Verandering ten opzichte van de basislijn in afgelegde afstand tijdens de 6MWT tijdens de studieperiode
60 maanden
Evalueer het effect van acoramidis op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
Tijdsspanne: 60 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Totale score tijdens de onderzoeksperiode [schaal wordt gescoord van 0-100, waarbij 0=Slecht, 100=Uitstekend]
60 maanden
Evalueer het effect van acoramidis op de frequentie van CV-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 60 maanden
CV-gerelateerde ziekenhuisopname tijdens de studieperiode beoordelen
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

15 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

15 mei 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG10-304

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acoramidis (AG10)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren