Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie bezpečnosti Acoramidis (AG10) u symptomatických účastníků ATTR

5. září 2023 aktualizováno: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Otevřená studie rozšíření a monitorování bezpečnosti Acoramidis (AG10) u účastníků se symptomatickou transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií, kteří dokončili fázi 3 studie ATTRibute-CM (AG10-301)

Otevřená rozšiřující a bezpečnostní monitorovací studie Acoramidis (AG10) u účastníků se symptomatickou transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií, kteří dokončili fázi 3 studie ATTRibute-CM (AG10-301)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této prospektivní multicentrické, otevřené studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost acoramidis v kontextu základní terapie srdečního selhání. Mohou být také hodnoceny vybrané sekundární koncové body účinnosti a průzkumné farmakokinetické, farmakodynamické/biomarkerové koncové body. Všichni účastníci, kteří absolvují 30 měsíců zaslepené studijní léčby a hodnocení měsíce 30 dvojitě zaslepeného léčebného období fáze 3 studie ATTRibute-CM (AG10-301), mohou mít nárok na účast v této studii Open Label Extension (OLE). acoramidis. Návštěva 1. dne ve studii AG10-304 může být stejný den jako návštěva 30. měsíce ve studii AG10-301. Za těchto okolností bude poslední dávka Investigational Medicinal Product (IMP) ve studii AG10-301 noc před dnem návštěvy v měsíci 30 a první dávka acoramidis ve studii AG10-304 bude během studie AG10-304. Návštěva 1. den po dokončení základního hodnocení.

V současné době je tafamidis v některých regionech schválen pro léčbu ATTR-CM. Účastníkům není dovoleno být léčeni tafamidisem nebo jakoukoli jinou schválenou nebo testovanou léčbou specifickou pro ATTR-CM nebo terapiemi používanými mimo označení nebo jako volně prodejné doplňky pro ATTR-CM kdykoli během studie. Pokud si účastníci zvolí léčbu zakázanou medikací, mohou být požádáni, aby přerušili léčbu acoramidis, a mohou být požádáni, aby studii ukončili/odstoupili ze studie. Za těchto okolností budou účastníci požádáni, aby dokončili návštěvu předčasného ukončení a následnou návštěvu před přerušením/odstoupením.

Účastníkům není povoleno účastnit se jiné intervenční klinické studie (s výjimkou studie AG10-301) během 30 dnů před podáním dávky a v průběhu studie AG10-304. Účastníci, kteří se rozhodnou zúčastnit se jiného intervenčního klinického hodnocení, mohou být požádáni, aby z acoramidis a/nebo studie odstoupili. V takových případech budou účastníci požádáni, aby absolvovali návštěvu předčasného ukončení a následnou návštěvu. Účast na observačních a/nebo registračních studiích by měla být projednána s lékařským monitorem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

389

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Austrálie, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Austrálie, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrálie, 3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgie
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgie, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Belgie, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Brazílie
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazílie, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
  • Dánsko
    • Palle Juul-Jensens
      • Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, 7
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Itálie
      • Arezzo, Itálie, 52100
        • Ospedale San Donato
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
    • Florence
      • Firenze, Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Izrael, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • Saint Boniface Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P IE4
        • Toronto Heart Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Montréal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • L' Institut de Cardiologie de Montréal
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Korejská republika
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Korejská republika, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Korejská republika, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Papatoetoe, Auckland, Nový Zéland, 2025
        • Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nový Zéland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Portugalsko
    • Lisboa
      • Lisbon, Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, NW3 2PF
        • National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
      • London, England, Spojené království, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • NorthShore University Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21237
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center at Hutchinson
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rosedale, New York, Spojené státy, 11422
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Health System - Duke Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health System
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
        • Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Children's Hospital
  • Česko
    • Prague
      • Praha 2, Prague, Česko, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Praha 4, Prague, Česko, 140 21
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
    • South Moravian
      • Brno, South Moravian, Česko, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Balearic Islands
      • Palma De Mallorca, Balearic Islands, Španělsko, 7198
        • Hospital Son Llatzer
    • La Coruña
      • Santiago De Compostela, La Coruña, Španělsko, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončili 30 měsíců léčby zaslepené studie ve studii AG10-301 a návštěvu ve studii AG10-301 měsíc 30 včetně hodnocení a postupů.
  2. Mít schopnost porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas, který je nutné získat před zahájením studijních postupů.
  3. Ženy ve fertilním věku, které mají heterosexuální styk, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce, počínaje zápisem a pokračující po dobu 30 dnů po poslední dávce acoramidis. Ženy účastnící se perorální antikoncepce musí souhlasit s použitím další metody antikoncepce. I když to není považováno za vysoce účinné, metoda s dvojitou bariérou je přijatelná. Mužský účastník, který je sexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku a neprodělal vasektomii, musí souhlasit s použitím dvoubariérové ​​metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní infarkt myokardu, akutní koronární syndrom nebo koronární revaskularizace během 90 dnů před 1. dnem cévní mozkové příhody nebo tranzitorní ischemická ataka (TIA) během 90 dnů před 1. dnem.
  2. Má hemodynamickou nestabilitu, která by podle úsudku zkoušejícího představovala příliš velké riziko pro účast ve studii.
  3. Prodělal(a) transplantaci srdce a/nebo jater nebo je na seznamu transplantací srdce během roku před 1. dnem
  4. Má implantaci srdečního mechanického pomocného zařízení (CMAD) nebo je naplánována na implantaci CMAD
  5. Potvrdil diagnózu amyloidózy lehkého řetězce (AL) kdykoli během studie AG10-301.
  6. Má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) úpravou stravy pro onemocnění ledvin (MDRD) podle vzorce < 15 ml/min/1,73 m2 v 27. měsíci studie AG10-301 nebo při jakékoli následné centrální laboratorní hodnotě před 1. dnem.
  7. Známá přecitlivělost na acoramidis, jeho metabolity nebo pomocné látky přípravku.
  8. Na konci studie AG10-301 nebo v den 1 studie AG10-304 (nebo kdykoli během studie) je účastník na zakázané medikaci.
  9. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící. Negativní těhotenský test z moči při návštěvě 1. dne a při každé studijní návštěvě je vyžadován u žen ve fertilním věku.
  10. Podle úsudku zkoušejícího nebo lékařského monitoru má jakýkoli klinicky významný probíhající zdravotní stav nebo laboratorní abnormalitu nebo stav, který by mohl ohrozit bezpečnost účastníka, zvýšit jeho riziko z účasti nebo narušit studii.
  11. Účast v jiné intervenční klinické studii (s výjimkou studie AG10-301) během 30 dnů před podáním dávky. Účast na observačních a/nebo registračních studiích by měla být projednána s lékařským monitorem.
  12. Má jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru bránil dodržování protokolu studie, jako je anamnéza zneužívání návykových látek, alkoholismus nebo psychiatrický stav.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AG10
Otevřená studie, všichni účastníci obdrží během této studie AG10.
Lék: Acoramidis (AG10)
Acoramidis (AG10) dvakrát denně
Ostatní jména:
  • AG10
  • ALXN 2060

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 60 měsíců
Výskyt všech nežádoucích příhod souvisejících s léčbou měřených během 60 měsíců nebo dokončení studie
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte mortalitu ze všech příčin a kardiovaskulární mortalitu
Časové okno: 60 měsíců
Hodnocení mortality ze všech příčin a KV mortality během období studie
60 měsíců
Vyhodnoťte účinek acoramidis na 6minutový test chůze (6MWT)
Časové okno: 60 měsíců
Změna od základní linie ve vzdálenosti ušlé během 6MWT během studijního období
60 měsíců
Vyhodnoťte účinek acoramidis na kvalitu života související se zdravím Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
Časové okno: 60 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kardiomyopatie v Kansas City Celkové skóre během období studie [škála je hodnocena od 0 do 100, kde 0 = špatná, 100 = výborná]
60 měsíců
Vyhodnoťte vliv acoramidis na frekvenci hospitalizací souvisejících s KV
Časové okno: 60 měsíců
hodnotit hospitalizaci související s KV během období studie
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG10-304

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Acoramidis (AG10)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit