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Offene Sicherheitsstudie zu Acoramidis (AG10) bei symptomatischen ATTR-Teilnehmern (AG10)

9. Oktober 2025 aktualisiert von: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Eine offene Verlängerungs- und Sicherheitsüberwachungsstudie zu Acoramidis (AG10) bei Teilnehmern mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie, die die Phase-3-ATTRibute-CM-Studie (AG10-301) abgeschlossen haben

Offene Verlängerungs- und Sicherheitsüberwachungsstudie zu Acoramidis (AG10) bei Teilnehmern mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie, die die Phase-3-ATTRibute-CM-Studie (AG10-301) abgeschlossen haben

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel dieser prospektiven, multizentrischen, offenen Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Acoramidis im Zusammenhang mit einer Hintergrundtherapie bei Herzinsuffizienz. Ausgewählte sekundäre Wirksamkeitsendpunkte und explorative pharmakokinetische, pharmakodynamische/Biomarker-Endpunkte können ebenfalls bewertet werden. Alle Teilnehmer, die eine 30-monatige verblindete Studienbehandlung und die 30-monatigen Bewertungen der doppelblinden Behandlungsphase der Phase-3-ATTRibute-CM-Studie (AG10-301) abgeschlossen haben, können für die Teilnahme an dieser Open-Label-Extension-Studie (OLE) von in Frage kommen acoramidis. Der Besuch an Tag 1 in Studie AG10-304 kann derselbe Tag sein wie der Besuch in Monat 30 in Studie AG10-301. Unter diesen Umständen wird die letzte Dosis des Prüfpräparats (IMP) in der Studie AG10-301 in der Nacht vor dem Tag des Besuchs im Monat 30 verabreicht, und die erste Dosis von Acoramidis in der Studie AG10-304 wird während der Studie AG10-304 verabreicht Besuch am Tag 1 nach Abschluss der Ausgangsbewertungen.

Derzeit ist Tafamidis in einigen Regionen für die Behandlung von ATTR-CM zugelassen. Die Teilnehmer dürfen zu keinem Zeitpunkt der Studie mit Tafamidis oder anderen ATTR-CM-spezifischen zugelassenen oder Prüfbehandlungen oder Therapien behandelt werden, die off-label oder als nicht verschreibungspflichtige Ergänzungen für ATTR-CM verwendet werden. Wenn sich die Teilnehmer für die Behandlung mit einem verbotenen Medikament entscheiden, werden sie möglicherweise aufgefordert, Acoramidis abzusetzen, und sie können aufgefordert werden, die Studie abzubrechen/zu beenden. Unter diesen Umständen werden die Teilnehmer gebeten, einen Besuch bei vorzeitiger Beendigung und einen Folgebesuch vor dem Abbruch/Abbruch durchzuführen.

Die Teilnehmer dürfen innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung und während der gesamten Studie AG10-304 nicht an einer anderen interventionellen klinischen Studie (mit Ausnahme der Studie AG10-301) teilnehmen. Teilnehmer, die sich für die Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie entscheiden, können aufgefordert werden, sich von acoramidis und/oder der Studie zurückzuziehen. In solchen Fällen werden die Teilnehmer gebeten, einen Besuch bei vorzeitiger Beendigung und einen Folgebesuch durchzuführen. Die Teilnahme an Beobachtungs- und/oder Registerstudien sollte mit dem Medical Monitor besprochen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

389

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgien, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • West Vlaanderen
      • Bruges, West Vlaanderen, Belgien, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
  • Dänemark
    • Palle Juul-Jensens
      • Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Griechenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Irland
    • Dublin
      • Dublin, Dublin, Irland, 7
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Israel, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Arezzo
      • Arezzo, Arezzo, Italien, 52100
        • Ospedale San Donato
    • Florence
      • Florence, Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italien, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • Saint Boniface Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P IE4
        • Toronto Heart Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • L' Institut de Cardiologie de Montréal
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Neuseeland
    • Auckland
      • Papatoetoe, Auckland, Neuseeland, 2025
        • Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
    • Waikato Region
      • Hamilton, Waikato Region, Neuseeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Niederlande
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
  • Spanien
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 7198
        • Hospital Son Llatzer
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Südkorea
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Südkorea, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-do, Südkorea, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Tschechien
    • Prague
      • Prague, Prague, Tschechien, 140 21
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
      • Prague, Prague, Tschechien, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
    • South Moravian
      • Brno, South Moravian, Tschechien, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
        • Northshore University Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21237
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rosedale, New York, Vereinigte Staaten, 11422
        • Laurelton Heart Specialists
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center at Hutchinson
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Health System - Duke Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health System
      • Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24014
        • Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Sacred Heart Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abgeschlossene 30 Monate der verblindeten Studienbehandlung in Studie AG10-301 und der Studie AG10-301 Monat 30 Besuch, einschließlich Bewertungen und Verfahren.
  2. In der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen, die vor Beginn des Studienverfahrens eingeholt werden muss.
  3. Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter, die heterosexuellen Verkehr haben, müssen zustimmen, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden, die mit der Registrierung beginnt und 30 Tage nach der letzten Dosis von acoramidis fortgesetzt wird. Teilnehmerinnen, die orale Kontrazeptiva anwenden, müssen einer zusätzlichen Verhütungsmethode zustimmen. Eine Doppelbarrierenmethode wird zwar nicht als sehr effektiv angesehen, ist jedoch akzeptabel. Ein männlicher Teilnehmer, der mit einer Frau im gebärfähigen Alter sexuell aktiv ist und sich keiner Vasektomie unterzogen hat, muss einer Doppelbarrierenmethode zur Empfängnisverhütung zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Akuter Myokardinfarkt, akutes Koronarsyndrom oder koronare Revaskularisation innerhalb von 90 Tagen vor Tag 1 Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke (TIA) innerhalb von 90 Tagen vor Tag 1.
  2. Hat eine hämodynamische Instabilität, die nach Einschätzung des Prüfarztes ein zu großes Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen würde.
  3. Hatte innerhalb des Jahres vor Tag 1 eine Herz- und/oder Lebertransplantation oder steht auf der Herztransplantationsliste
  4. Wurde ein kardiales mechanisches Unterstützungsgerät (CMAD) implantiert oder ist für die Implantation eines CMAD geplant
  5. Hat zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie AG10-301 die Diagnose einer Leichtketten-Amyloidose (AL) bestätigt.
  6. Hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) durch Modifikation der Diät für Nierenerkrankungen (MDRD) Formel < 15 ml / min / 1,73 m2 im 27. Monat der Studie AG10-301 oder bei jedem nachfolgenden zentralen Laborwert vor Tag 1.
  7. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Acoramidis, seine Metaboliten oder Hilfsstoffe der Formulierung.
  8. Am Ende der Studie AG10-301 oder am Tag 1 der Studie AG10-304 (oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie) nimmt der Teilnehmer verbotene Medikamente ein.
  9. Frauen, die schwanger sind oder stillen. Ein negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Tag-1-Besuch und bei jedem Studienbesuch ist für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter erforderlich.
  10. Hat nach Einschätzung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors einen klinisch wichtigen anhaltenden medizinischen Zustand oder eine Laboranomalie oder einen Zustand, der die Sicherheit des Teilnehmers gefährden, sein Teilnahmerisiko erhöhen oder die Studie beeinträchtigen könnte.
  11. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie (mit Ausnahme der Studie AG10-301) innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung. Die Teilnahme an Beobachtungs- und/oder Registerstudien sollte mit dem Medical Monitor besprochen werden.
  12. Hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers oder medizinischen Monitors die Einhaltung des Studienprotokolls ausschließen würde, wie z. B. eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch, Alkoholismus oder einer psychiatrischen Erkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AG10
Offene Studie: Alle Teilnehmer erhalten während dieser Studie AG10.
Arzneimittel: Acoramidis (AG10)
Acoramidis (AG10) zweimal täglich
Andere Namen:
  • AG10
  • ALXN 2060

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: 60 Monate
Inzidenz jedes behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisses, gemessen über 60 Monate oder Studienabschluss
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Gesamtmortalität und die kardiovaskuläre Mortalität
Zeitfenster: 60 Monate
Bewertung der Gesamtmortalität und der kardiovaskulären Mortalität während des Studienzeitraums
60 Monate
Bewertung der Wirkung von Acoramidis auf den 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: 60 Monate
Änderung der während des 6MWT während des Studienzeitraums zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert
60 Monate
Bewertung der Wirkung von Acoramidis auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität Kardiomyopathie-Fragebogen von Kansas City
Zeitfenster: 60 Monate
Änderung der Gesamtpunktzahl im Kardiomyopathie-Fragebogen von Kansas City gegenüber dem Ausgangswert während des Studienzeitraums [Skala wird von 0 bis 100 bewertet, wobei 0 = schlecht, 100 = ausgezeichnet]
60 Monate
Bewerten Sie die Wirkung von Acoramidis auf die Häufigkeit kardiovaskulärer Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: 60 Monate
kardiovaskulär bedingte Krankenhausaufenthalte während des Studienzeitraums beurteilen
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG10-304
  • 2020-005643-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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