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Étude ouverte d'innocuité d'Acoramidis (AG10) chez des participants symptomatiques à l'ATTR

5 septembre 2023 mis à jour par: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Une étude ouverte d'extension et de surveillance de l'innocuité d'Acoramidis (AG10) chez des participants atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique ayant terminé l'essai ATTRibute-CM de phase 3 (AG10-301)

Étude ouverte d'extension et de surveillance de l'innocuité d'Acoramidis (AG10) chez des participants atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique ayant terminé l'essai ATTRIbute-CM de phase 3 (AG10-301)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude prospective multicentrique en ouvert est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'acoramidis dans le contexte d'un traitement de fond de l'insuffisance cardiaque. Des paramètres d'efficacité secondaires sélectionnés et des critères d'évaluation pharmacocinétiques, pharmacodynamiques/biomarqueurs exploratoires peuvent également être évalués. Tous les participants qui terminent 30 mois de traitement d'étude en aveugle et les évaluations du 30e mois de la période de traitement en double aveugle de l'essai de phase 3 ATTRibute-CM (AG10-301) peuvent être éligibles pour participer à cette étude d'extension en ouvert (OLE) de acoramidis. La visite du jour 1 dans l'étude AG10-304 peut être le même jour que la visite du mois 30 dans l'étude AG10-301. Dans ces circonstances, la dernière dose de médicament expérimental (IMP) dans l'étude AG10-301 sera la veille du jour de la visite du mois 30 et la première dose d'acoramidis dans l'étude AG10-304 sera pendant l'étude AG10-304 Visite du jour 1 une fois les évaluations de base terminées.

Actuellement, le tafamidis est approuvé pour le traitement de l'ATTR-CM dans certaines régions. Les participants ne sont pas autorisés à être traités avec du tafamidis ou tout autre traitement approuvé ou expérimental spécifique à l'ATTR-CM, ou des thérapies utilisées hors AMM ou comme suppléments sans ordonnance pour l'ATTR-CM à tout moment de l'étude. Si les participants choisissent un traitement avec un médicament interdit, on peut leur demander d'arrêter l'acoramidis et on peut leur demander d'arrêter/de se retirer de l'étude. Dans ces circonstances, les participants seront invités à effectuer une visite de fin anticipée et une visite de suivi avant l'interruption/le retrait.

Les participants ne sont pas autorisés à participer à un autre essai clinique interventionnel (à l'exception de l'étude AG10-301) dans les 30 jours précédant l'administration et tout au long de l'étude AG10-304. Les participants qui choisissent de participer à un autre essai clinique interventionnel peuvent être invités à se retirer d'acoramidis et/ou de l'étude. Dans de tels cas, les participants seront invités à effectuer une visite de fin anticipée et une visite de suivi. La participation à des études d'observation et/ou de registre doit être discutée avec le moniteur médical.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

389

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australie, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australie, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australie, 3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgique
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgique, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Belgique, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brésil, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
      • São Paulo, Sao Paulo, Brésil, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • Saint Boniface Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P IE4
        • Toronto Heart Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • L' Institut de Cardiologie de Montréal
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Corée, République de
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Corée, République de, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Corée, République de, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Danemark
    • Palle Juul-Jensens
      • Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28027
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Valencia, Espagne, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Balearic Islands
      • Palma De Mallorca, Balearic Islands, Espagne, 7198
        • Hospital Son Llatzer
    • La Coruña
      • Santiago De Compostela, La Coruña, Espagne, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Grèce
    • Attica
      • Athens, Attica, Grèce, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, 7
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Israël, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italie
      • Arezzo, Italie, 52100
        • Ospedale San Donato
      • Pavia, Italie, 27100
        • Fondazione Irccs Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italie, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
    • Florence
      • Firenze, Florence, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
  • Le Portugal
    • Lisboa
      • Lisbon, Lisboa, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
  • Nouvelle-Zélande
    • Auckland
      • Papatoetoe, Auckland, Nouvelle-Zélande, 2025
        • Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nouvelle-Zélande, 3240
        • Waikato Hospital
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, NW3 2PF
        • National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
      • London, England, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd
  • Tchéquie
    • Prague
      • Praha 2, Prague, Tchéquie, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Praha 4, Prague, Tchéquie, 140 21
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
    • South Moravian
      • Brno, South Moravian, Tchéquie, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60201
        • NorthShore University Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21237
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Montefiore Medical Center at Hutchinson
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rosedale, New York, États-Unis, 11422
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Health System - Duke Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health System
      • Roanoke, Virginia, États-Unis, 24014
        • Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Sacred Heart Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A terminé 30 mois du traitement de l'étude en aveugle dans l'étude AG10-301 et la visite du 30e mois de l'étude AG10-301, y compris les évaluations et les procédures.
  2. Avoir la capacité de comprendre et de signer un formulaire de consentement éclairé écrit, qui doit être obtenu avant le début des procédures d'étude.
  3. Les participantes en âge de procréer qui ont des rapports hétérosexuels doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace en commençant par l'inscription et en continuant pendant 30 jours après la dernière dose d'acoramidis. Les participantes utilisant des contraceptifs oraux doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception supplémentaire. Bien qu'elle ne soit pas considérée comme très efficace, une méthode à double barrière est acceptable. Un participant masculin qui est sexuellement actif avec une femme en âge de procréer et qui n'a pas subi de vasectomie doit accepter d'utiliser une méthode de contraception à double barrière.

Critère d'exclusion:

  1. Infarctus aigu du myocarde, syndrome coronarien aigu ou revascularisation coronarienne dans les 90 jours précédant le jour 1 AVC ou accident ischémique transitoire (AIT) dans les 90 jours précédant le jour 1.
  2. A une instabilité hémodynamique qui, de l'avis de l'investigateur, poserait un trop grand risque pour la participation à l'étude.
  3. A subi une transplantation cardiaque et / ou hépatique ou figure sur la liste des transplantations cardiaques au cours de l'année précédant le jour 1
  4. A eu l'implantation d'un dispositif d'assistance mécanique cardiaque (CMAD) ou est prévue pour l'implantation d'un CMAD
  5. A confirmé le diagnostic d'amylose à chaîne légère (AL) à tout moment au cours de l'étude AG10-301.
  6. A estimé le débit de filtration glomérulaire (eGFR) par la formule de modification du régime alimentaire pour les maladies rénales (MDRD) < 15 mL/min/1,73 m2 au mois 27 de l'étude AG10-301 ou à toute valeur ultérieure du laboratoire central avant le jour 1.
  7. Hypersensibilité connue à l'acoramidis, à ses métabolites ou aux excipients de formulation.
  8. À la fin de l'étude AG10-301 ou au jour 1 de l'étude AG10-304 (ou à tout moment pendant l'étude), le participant prend des médicaments interdits.
  9. Les femmes enceintes ou qui allaitent. Un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite du jour 1 et à chaque visite d'étude est requis pour les participantes en âge de procréer.
  10. Au jugement de l'investigateur ou du moniteur médical, a une condition médicale continue cliniquement importante ou une anomalie ou condition de laboratoire qui pourrait compromettre la sécurité du participant, augmenter son risque de participation ou interférer avec l'étude.
  11. Participation à un autre essai clinique interventionnel (à l'exception de l'étude AG10-301) dans les 30 jours précédant l'administration. La participation à des études d'observation et/ou de registre doit être discutée avec le moniteur médical.
  12. A une condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, empêcherait le respect du protocole d'étude, comme des antécédents de toxicomanie, d'alcoolisme ou de maladie psychiatrique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AG10
Étude en ouvert tous les participants recevront AG10 au cours de cette étude.
Médicament: Acoramidis (AG10)
Acoramidis (AG10) deux fois par jour
Autres noms:
  • AG10
  • ALXN2060

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérance]
Délai: 60 mois
Incidence de chaque événement indésirable lié au traitement mesuré sur 60 mois ou à la fin de l'étude
60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la mortalité toutes causes et la mortalité cardiovasculaire
Délai: 60 mois
Évaluation de la mortalité toutes causes confondues et de la mortalité CV pendant la période d'étude
60 mois
Évaluer l'effet de l'acoramidis sur le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: 60 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue pendant le 6MWT pendant la période d'étude
60 mois
Évaluer l'effet de l'acoramidis sur la qualité de vie liée à la santé Questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City
Délai: 60 mois
Changement par rapport au départ dans le score global du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City pendant la période d'étude [l'échelle est notée de 0 à 100, où 0 = faible, 100 = excellent]
60 mois
Évaluer l'effet de l'acoramidis sur la fréquence des hospitalisations liées au CV
Délai: 60 mois
évaluer l'hospitalisation liée au CV pendant la période d'étude
60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

15 avril 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2021

Première publication (Réel)

3 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AG10-304

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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