Otwarte badanie bezpieczeństwa Acoramidis (AG10) u objawowych uczestników ATTR (AG10)
9 października 2025 zaktualizowane przez: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Otwarte rozszerzenie i monitorowanie bezpieczeństwa badania Acoramidis (AG10) u uczestników z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny, którzy ukończyli badanie III fazy ATTRibute-CM (AG10-301)
Otwarte rozszerzenie i monitorowanie bezpieczeństwa badania Acoramidis (AG10) u uczestników z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny, którzy ukończyli badanie III fazy ATTRibute-CM (AG10-301)
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Głównym celem tego prospektywnego, wieloośrodkowego, otwartego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji acoramidis w kontekście podstawowej terapii niewydolności serca. Można również ocenić wybrane drugorzędowe punkty końcowe skuteczności i rozpoznawcze farmakokinetyczne, farmakodynamiczne/biomarkerowe punkty końcowe. Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli 30-miesięczny zaślepiony proces leczenia i dokonali oceny w 30. miesiącu okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby fazy 3 ATTRibute-CM (AG10-301), mogą kwalifikować się do udziału w tym otwartym rozszerzonym badaniu (OLE) dotyczącym akoramidy. Wizyta w dniu 1 w badaniu AG10-304 może być tego samego dnia co wizyta w 30 miesiącu w badaniu AG10-301. W tych okolicznościach ostatnia dawka badanego produktu leczniczego (IMP) w badaniu AG10-301 zostanie podana w noc poprzedzającą dzień wizyty w 30. miesiącu, a pierwsza dawka acoramidisu w badaniu AG10-304 zostanie podana podczas badania AG10-304 Wizyta pierwszego dnia po zakończeniu oceny wyjściowej.
Obecnie tafamidis jest zatwierdzony do leczenia ATTR-CM w niektórych regionach. W żadnym momencie badania uczestnicy nie mogą być leczeni tafamidisem ani żadnymi innymi zatwierdzonymi lub eksperymentalnymi metodami leczenia specyficznymi dla ATTR-CM ani terapiami stosowanymi poza wskazaniami lub jako suplementy dostępne bez recepty dla ATTR-CM. Jeśli uczestnicy wybiorą leczenie zabronionym lekiem, mogą zostać poproszeni o przerwanie przyjmowania acoramidisu i mogą zostać poproszeni o przerwanie/wycofanie się z badania. W takich okolicznościach uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie wcześniejszej wizyty kończącej oraz wizyty kontrolnej przed przerwaniem/wycofaniem.
Uczestnikom nie wolno uczestniczyć w innym interwencyjnym badaniu klinicznym (z wyjątkiem badania AG10-301) w ciągu 30 dni przed podaniem dawki i przez cały czas trwania badania AG10-304. Uczestnicy, którzy zdecydują się wziąć udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, mogą zostać poproszeni o wycofanie się z acoramidis i/lub badania. W takich przypadkach uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie wcześniejszej wizyty końcowej i wizyty kontrolnej. Udział w badaniach obserwacyjnych i/lub rejestrowych należy omówić z Monitorem Medycznym.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
389
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Saint Vincent's Hospital Sydney
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Box Hill Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
Limburg
-
Genk, Limburg, Belgia, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg
-
-
West Vlaanderen
-
Bruges, West Vlaanderen, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90620-001
- Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
-
-
-
Prague
-
Prague, Prague, Czechy, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Prague, Prague, Czechy, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
South Moravian
-
Brno, South Moravian, Czechy, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
-
-
-
Palle Juul-Jensens
-
Aarhus N, Palle Juul-Jensens, Dania, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grecja, 11528
- Alexandra General Hospital of Athens
-
-
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Hiszpania, 7198
- Hospital Son Llatzer
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Hiszpania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Hiszpania, 28027
- Clinica Universidad de Navarra Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
Provincie Groningen
-
Groningen, Provincie Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
Utrecht
-
Utrecht, Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Dublin
-
Dublin, Dublin, Irlandia, 7
- Mater Misericordiae University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
Tel Aviv
-
Ramat Gan, Tel Aviv, Izrael, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
- Saint Boniface Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4P IE4
- Toronto Heart Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
- L' Institut de Cardiologie de Montréal
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Papatoetoe, Auckland, Nowa Zelandia, 2025
- Middlemore Clinical Trials - Middlemore Hospital
-
-
Waikato Region
-
Hamilton, Waikato Region, Nowa Zelandia, 3240
- Waikato Hospital
-
-
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
- Northshore University Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21237
- MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University Langone Health
-
Rosedale, New York, Stany Zjednoczone, 11422
- Laurelton Heart Specialists
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Montefiore Medical Center at Hutchinson
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Health System - Duke Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
- Roanoke Heart Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
- Providence Sacred Heart Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Arezzo
-
Arezzo, Arezzo, Włochy, 52100
- Ospedale San Donato
-
-
Florence
-
Florence, Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Włochy, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
- National Amyloidosis Centre, Division of Medicine - Royal Free
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology Ltd
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończono 30-miesięczną ślepą próbę leczenia w badaniu AG10-301 i wizytę w badaniu AG10-301 Miesiąc 30, w tym oceny i procedury.
- Mieć umiejętność zrozumienia i podpisania pisemnego formularza świadomej zgody, który należy uzyskać przed rozpoczęciem procedur badania.
- Kobiety w wieku rozrodczym, które podejmują stosunki heteroseksualne, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, począwszy od rejestracji i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki acoramidisu. Uczestniczki stosujące doustne środki antykoncepcyjne muszą wyrazić zgodę na zastosowanie dodatkowej metody antykoncepcji. Chociaż metoda podwójnej bariery nie jest uważana za wysoce skuteczną, jest dopuszczalna. Uczestnik płci męskiej, który jest aktywny seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym i nie przeszedł wazektomii, musi wyrazić zgodę na stosowanie podwójnej bariery antykoncepcyjnej.
Kryteria wyłączenia:
- Ostry zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy lub rewaskularyzacja wieńcowa w ciągu 90 dni przed udarem pierwszego dnia lub przemijający atak niedokrwienny (TIA) w ciągu 90 dni przed pierwszym dniem.
- Ma niestabilność hemodynamiczną, która w ocenie Badacza stwarzałaby zbyt duże ryzyko udziału w badaniu.
- Miał przeszczep serca i/lub wątroby lub znajduje się na liście przeszczepów serca w ciągu roku poprzedzającego Dzień 1
- Miał wszczepione mechaniczne urządzenie wspomagające pracę serca (CMAD) lub planuje się wszczepienie CMAD
- Potwierdzono rozpoznanie amyloidozy łańcuchów lekkich (AL) w dowolnym czasie podczas badania AG10-301.
- Oszacował wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) na podstawie wzoru modyfikacji diety na choroby nerek (MDRD) < 15 ml/min/1,73 m2 w 27. miesiącu badania AG10-301 lub dowolnej kolejnej wartości z laboratorium centralnego przed 1. dniem.
- Znana nadwrażliwość na acoramidis, jego metabolity lub substancje pomocnicze preparatu.
- Pod koniec badania AG10-301 lub w dniu 1 badania AG10-304 (lub w jakimkolwiek momencie badania) uczestnik przyjmuje zabronione leki.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty w dniu 1. i podczas każdej wizyty w ramach badania jest wymagany w przypadku uczestniczek mogących zajść w ciążę.
- W ocenie Badacza lub Monitora Medycznego ma jakiekolwiek istotne klinicznie trwające schorzenie lub nieprawidłowości laboratoryjne lub stan, który może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zwiększyć ryzyko uczestnictwa lub zakłócić badanie.
- Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym (z wyjątkiem badania AG10-301) w ciągu 30 dni przed dawkowaniem. Udział w badaniach obserwacyjnych i/lub rejestrowych należy omówić z Monitorem Medycznym.
- Ma jakikolwiek stan, który w opinii Badacza lub Monitora Medycznego wykluczałby zgodność z protokołem badania, taki jak historia nadużywania substancji, alkoholizmu lub stanu psychicznego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AG10
Badanie otwarte wszyscy uczestnicy otrzymają AG10 podczas tego badania.
|
Acoramidis (AG10) dwa razy dziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Częstość występowania każdego zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem mierzona w ciągu 60 miesięcy lub zakończenia badania
|
60 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocenić śmiertelność ogólną i śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Ocena śmiertelności ogólnej i śmiertelności z przyczyn sercowo-naczyniowych w okresie badania
|
60 miesięcy
|
|
Ocena wpływu acoramidisu na 6-minutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana dystansu pokonanego w stosunku do linii bazowej podczas 6MWT w okresie badania
|
60 miesięcy
|
|
Ocena wpływu acoramidisu na jakość życia związaną ze zdrowiem Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City Ogólny wynik w okresie badania [skala punktowana jest od 0-100, gdzie 0=słaby, 100=doskonały]
|
60 miesięcy
|
|
Oceń wpływ acoramidisu na częstość hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
ocenić hospitalizację związaną z CV w okresie badania
|
60 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 października 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
15 kwietnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
15 maja 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
14 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Niedobory proteostazy
- Neuropatie amyloidowe
- Amyloidoza, rodzinna
- Amyloidoza
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Neuropatie amyloidowe, rodzinne
- Attriby
Inne numery identyfikacyjne badania
- AG10-304
- 2020-005643-22 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .