Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af QRX003 lotion hos personer med Netherton syndrom

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen er en mand eller ikke-gravid kvinde på mindst 18 år.
• Kvinderne skal være postmenopausale, kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og i 3 måneder efter afslutning af behandlingen. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ uringraviditetstest (UPT) ved Besøg 1/Screening og Besøg 2/Baseline.
• Forsøgspersonen har en klinisk diagnose af NS og accepterer genetisk testning ved Besøg 1/Screening for bekræftelse af NS-diagnose, hvis forsøgspersonen ikke har testresultater, der bekræfter en SPINK5-mutation.
• Forsøgspersonen har NS-læsioner i behandlingsområdet (dvs. arme eller underben).
• Forsøgspersonen er i et generelt godt helbred og fri for enhver sygdomstilstand eller fysisk tilstand, der kan forringe evalueringen af ​​NS eller udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
• Forsøgspersonen har en hudpatologi i behandlingsområdet eller tilstand, der kan forstyrre evalueringen af ​​testartiklen eller kræver brug af forstyrrende topisk, systemisk eller kirurgisk terapi.
• Forsøgspersonen har Fridericia-korrigeret QT ≥ 450 ms for mænd eller ≥ 470 ms for kvinder
• Forsøgspersonen har aktiv cancer af enhver type undtagen ikke-melanom hudkræft uden for behandlingsområdet.
• Personen har diabetes af enhver type, undtagen ikke-insulinafhængig diabetes mellitus, der er rimeligt kontrolleret.
• Forsøgspersonen har tegn på aktiv infektion under screening eller alvorlig infektion inden for 30 dage før besøg 2/baseline.
• Personen har kendt human immundefektvirus, hepatitis B- eller C-virus eller aktiv eller latent tuberkulose.
• Forsøgspersonen har brugt ultraviolet fototerapi inden for behandlingsområdet inden for 4 uger før besøg 2/baseline.
• Forsøgspersonen har brugt systemisk receptpligtig behandling for NS inden for 4 uger før besøg 2/Baseline.
• Forsøgspersonen har brugt systemisk biologisk terapi til NS.
• Forsøgspersonen har brugt topisk receptpligtig behandling i behandlingsområdet inden for 2 uger før besøg 2/Baseline.
• Forsøgspersonen har brugt alle aktuelle milde fugtighedscremer/blødgørende midler i behandlingsområdet inden for 24 timer før besøg 2/baseline.
• Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt en lægemiddel-, biologisk- eller enhedsundersøgelse.
• Forsøgspersonen har brugt et forsøgslægemiddel, biologisk eller udstyrsbehandling inden for 30 dage før besøg 2/baseline.