Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost lotion QRX003 u subjektů s Nethertonovým syndromem

11. dubna 2024 aktualizováno: Quoin Pharmaceuticals

Multicentrická, randomizovaná, vozidlem řízená, dvojitě zaslepená, paralelní srovnávací studie lotion QRX003 u subjektů s Nethertonovým syndromem

Tato studie byla navržena tak, aby určila bezpečnost, snášenlivost a účinnost QRX003 lotion 2%, 4% u subjektů s Nethertonovým syndromem (NS) ve srovnání s vehikulem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Spojené státy, 02169
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 72218

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjektem je muž nebo netěhotná žena ve věku alespoň 18 let.
  • Ženy musí být po menopauze, chirurgicky sterilní nebo musí používat účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a 3 měsíce po ukončení léčby. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test z moči (UPT) při návštěvě 1/screeningu a návštěvě 2/základní hodnoty.
  • Subjekt má klinickou diagnózu NS a souhlasí s genetickým testováním při návštěvě 1/screeningu pro potvrzení diagnózy NS, pokud subjekt nemá výsledky testu potvrzující mutaci SPINK5.
  • Subjekt má NS léze v ošetřované oblasti (tj. paže nebo dolní končetiny).
  • Subjekt je v dobrém celkovém zdravotním stavu a bez jakéhokoli chorobného stavu nebo fyzického stavu, které by mohly zhoršit hodnocení NS nebo vystavit subjekt nepřijatelnému riziku účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt je těhotný, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie.
  • Subjekt má jakoukoli kožní patologii v ošetřované oblasti nebo stav, který by mohl interferovat s hodnocením testovaného předmětu nebo vyžaduje použití rušivé topické, systémové nebo chirurgické terapie.
  • Subjekt má QT korigovaný podle Fridericie ≥ 450 ms u mužů nebo ≥ 470 ms u žen
  • Subjekt má aktivní rakovinu jakéhokoli typu s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže mimo léčebnou oblast.
  • Subjekt má diabetes jakéhokoli typu, kromě diabetes mellitus nezávislého na inzulínu, který je přiměřeně kontrolován.
  • Subjekt má známky aktivní infekce během screeningu nebo vážné infekce během 30 dnů před návštěvou 2/základní stav.
  • Subjekt má známý virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy B nebo C nebo aktivní nebo latentní tuberkulózu.
  • Subjekt použil ultrafialovou fototerapii v ošetřované oblasti během 4 týdnů před návštěvou 2/základní stav.
  • Subjekt použil systémovou léčbu na předpis pro NS během 4 týdnů před návštěvou 2/základní stav.
  • Subjekt používá systémovou biologickou léčbu NS.
  • Subjekt použil topickou léčbu na předpis v ošetřované oblasti během 2 týdnů před návštěvou 2/základní stav.
  • Subjekt použil jakékoli topické jemné zvlhčovače/změkčovadla v ošetřované oblasti během 24 hodin před návštěvou 2/základní linie.
  • Subjekt je v současné době zařazen do studie zkoumajícího léčiva, biologické látky nebo zařízení.
  • Subjekt použil zkoumaný lék, biologickou léčbu nebo léčbu zařízením během 30 dnů před návštěvou 2/základní stav.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lotion pro vozidla
Subjekty budou aplikovat testovací článek jednou denně ráno (QAM) po dobu 12 týdnů
Lék: Vozidlo
Lotion pro vozidla
Experimentální: QRX003-2% QAM
Subjekty budou aplikovat testovací článek jednou denně ráno (QAM) po dobu 12 týdnů
Lék: QRX003-2% lotion
QRX003Topical Lotion obsahující 2 % účinné látky (inhibitor serinové proteázy)
Experimentální: QRX003-4% QAM
Subjekty budou aplikovat testovací článek jednou denně ráno (QAM) po dobu 12 týdnů
Lék: QRX003-4% lotion QAM
QRX003Topical Lotion obsahující 4 % účinné látky (inhibitor serinové proteázy)
Experimentální: QRX003-4% BID
Subjekty budou aplikovat testovaný předmět dvakrát denně BID po dobu 12 týdnů
Lék: QRX003-4% lotion BID
QRX003Topical Lotion obsahující 4 % účinné látky (inhibitor serinové proteázy)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Efficacy Endpoints-1-point IGA
Časové okno: Až do 16. týdne
Podíl subjektů se snížením o 1 bod na Globálním hodnocení výzkumníka (IGA) oproti výchozímu stavu. IGA hodnotí celkovou závažnost NS subjektu na základě 5-bodové škály, kde 0 = jasný, 1 = téměř jasný, 2 = mírný, 3 = střední a 4 = závažný.
Až do 16. týdne
Efficacy Endpoints-2-point IGA
Časové okno: Až do 16. týdne
Podíl subjektů s 2bodovým snížením IGA oproti výchozí hodnotě.
Až do 16. týdne
Efficacy Endpoints-NS Sign
Časové okno: Až do 16. týdne
Změna od základní linie v každém jednotlivém NS znamení (erytém a šupinatění). Závažnost každého znaku NS je hodnocena na 5bodové škále.
Až do 16. týdne
Koncové body účinnosti-BSA
Časové okno: Až do 16. týdne
Změna od základní hodnoty v celkové ploše povrchu těla (BSA) ovlivněná NS v ošetřované oblasti
Až do 16. týdne
Efficacy Endpoints-WI-NRS score
Časové okno: Až do 16. týdne
Změna od základní hodnoty ve skóre nejhoršího svědění-numerického hodnocení (WI-NRS). Závažnost svědění se hodnotí na 11bodové stupnici, kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 představuje „nejhorší svědění, jaké si lze představit“.
Až do 16. týdne
Koncové body účinnosti-TSQM
Časové okno: Až do 16. týdne
Hodnocení spokojenosti subjektu s léčbou na základě dotazníku spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM). TSQM měří míru spokojenosti nebo nespokojenosti subjektu s léčbou. Složené skóre se může pohybovat od 0 do 100; vyšší skóre znamená větší spokojenost.
Až do 16. týdne
Koncové body účinnosti – záchranná terapie
Časové okno: Až do 16. týdne
Podíl subjektů vyžadujících záchrannou terapii
Až do 16. týdne
Bezpečnostní koncové body-AE
Časové okno: Až do 16. týdne
Jakékoli místní a systémové AE (nežádoucí příhody)/závažné AE
Až do 16. týdne
Bezpečnostní koncové body-LSR
Časové okno: Až do 16. týdne
Počet subjektů s přítomností následujících LSR (lokálních kožních reakcí): edém, exkoriace, mokvání/vezikulace/krusty a eroze při jakékoli studijní návštěvě.
Až do 16. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Quoin Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL-QRX003-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Klinické studie na QRX003-2% lotion

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit