Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der QRX003-Lotion bei Patienten mit Netherton-Syndrom

11. April 2024 aktualisiert von: Quoin Pharmaceuticals

Eine multizentrische, randomisierte, fahrzeugkontrollierte, doppelblinde, parallele Vergleichsstudie zur QRX003-Lotion bei Patienten mit Netherton-Syndrom

Diese Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von QRX003-Lotion 2 %, 4 % bei Patienten mit Netherton-Syndrom (NS) im Vergleich zum Vehikel zu bestimmen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02169
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 72218

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist ein Mann oder eine nicht schwangere Frau im Alter von mindestens 18 Jahren.
  • Frauen müssen für die Dauer der Studie und für 3 Monate nach Abschluss der Behandlung postmenopausal, chirurgisch steril sein oder eine wirksame Methode der Empfängnisverhütung anwenden. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen bei Visit 1/Screening und Visit 2/Baseline einen negativen Urin-Schwangerschaftstest (UPT) haben.
  • Das Subjekt hat eine klinische Diagnose von NS und stimmt Gentests bei Besuch 1/Screening zur Bestätigung der NS-Diagnose zu, wenn das Subjekt keine Testergebnisse hat, die eine SPINK5-Mutation bestätigen.
  • Das Subjekt hat NS-Läsionen im Behandlungsbereich (d. h. Arme oder Unterschenkel).
  • Das Subjekt befindet sich in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand und ist frei von Krankheitszuständen oder körperlichen Zuständen, die die Bewertung von NS beeinträchtigen oder das Subjekt durch die Studienteilnahme einem inakzeptablen Risiko aussetzen könnten.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist schwanger, stillt oder plant, während der Studie schwanger zu werden.
  • Das Subjekt hat eine Hautpathologie im Behandlungsbereich oder einen Zustand, der die Bewertung des Testartikels beeinträchtigen könnte oder die Verwendung einer störenden topischen, systemischen oder chirurgischen Therapie erfordert.
  • Das Subjekt hat eine Fridericia-korrigierte QT von ≥ 450 ms für Männer oder ≥ 470 ms für Frauen
  • Das Subjekt hat aktiven Krebs jeglicher Art, mit Ausnahme von Nicht-Melanom-Hautkrebs außerhalb des Behandlungsbereichs.
  • Das Subjekt hat Diabetes jeglicher Art, mit Ausnahme von nicht insulinabhängigem Diabetes mellitus, der angemessen kontrolliert wird.
  • Das Subjekt hat Hinweise auf eine aktive Infektion während des Screenings oder eine schwere Infektion innerhalb von 30 Tagen vor Besuch 2/Baseline.
  • Das Subjekt hat ein bekanntes humanes Immunschwächevirus, Hepatitis B- oder C-Virus oder aktive oder latente Tuberkulose.
  • Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 2/Baseline innerhalb des Behandlungsbereichs eine UV-Phototherapie angewendet.
  • Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 2 / Baseline eine systemische verschreibungspflichtige Behandlung für NS angewendet.
  • Das Subjekt hat eine systemische biologische Therapie für NS verwendet.
  • Der Proband hat innerhalb von 2 Wochen vor Besuch 2/Basislinie eine topische verschreibungspflichtige Behandlung im Behandlungsbereich angewendet.
  • Das Subjekt hat im Behandlungsbereich innerhalb von 24 Stunden vor Besuch 2/Basislinie topische milde Feuchtigkeitscremes/Weichmacher verwendet.
  • Der Proband ist derzeit in eine Studie zu Prüfpräparaten, Biologika oder Geräten eingeschrieben.
  • Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen vor Besuch 2 / Baseline ein Prüfpräparat, ein Biologikum oder eine Gerätebehandlung verwendet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fahrzeug-Lotion
Die Probanden wenden den Testartikel einmal täglich morgens (QAM) für 12 Wochen an
Arzneimittel: Fahrzeug
Fahrzeug-Lotion
Experimental: QRX003-2 % QAM
Die Probanden wenden den Testartikel 12 Wochen lang einmal täglich morgens (QAM) an
Arzneimittel: QRX003-2% Lotion
QRX003Topische Lotion mit 2 % Wirkstoff (Serinprotease-Inhibitor)
Experimental: QRX003-4 % QAM
Die Probanden wenden den Testartikel 12 Wochen lang einmal täglich morgens (QAM) an
Arzneimittel: QRX003-4% Lotion QAM
QRX003Topische Lotion mit 4 % Wirkstoff (Serinprotease-Inhibitor)
Experimental: QRX003-4 % GEBOT
Die Probanden wenden den Testartikel 12 Wochen lang zweimal täglich BID an
Arzneimittel: QRX003-4 % Lotion-Gebot
QRX003Topische Lotion mit 4 % Wirkstoff (Serinprotease-Inhibitor)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeitsendpunkte-1-Punkt-IGA
Zeitfenster: Bis Woche 16
Anteil der Probanden mit 1-Punkt-Reduktion auf der Investigator's Global Assessment (IGA) von Baseline. Die IGA bewertet den Gesamtschweregrad des NS eines Probanden auf der Grundlage einer 5-Punkte-Skala, wobei 0 = klar, 1 = fast klar, 2 = leicht, 3 = mäßig und 4 = schwer ist.
Bis Woche 16
Wirksamkeitsendpunkte – 2-Punkt-IGA
Zeitfenster: Bis Woche 16
Anteil der Probanden mit 2-Punkte-Reduktion der IGA gegenüber dem Ausgangswert.
Bis Woche 16
Wirksamkeitsendpunkte-NS-Zeichen
Zeitfenster: Bis Woche 16
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in jedem einzelnen NS-Zeichen (Erythem und Schuppung). Der Schweregrad jedes NS-Zeichens wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet.
Bis Woche 16
Wirksamkeitsendpunkte-BSA
Zeitfenster: Bis Woche 16
Veränderung der von NS betroffenen Gesamtkörperoberfläche (BSA) im Behandlungsbereich gegenüber dem Ausgangswert
Bis Woche 16
Wirksamkeitsendpunkte-WI-NRS-Score
Zeitfenster: Bis Woche 16
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl der Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS). Der Schweregrad des Juckreizes wird auf einer 11-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 "kein Juckreiz" und 10 "stärkster vorstellbarer Juckreiz" bedeutet.
Bis Woche 16
Wirksamkeitsendpunkte-TSQM
Zeitfenster: Bis Woche 16
Bewertung der Patientenzufriedenheit mit der Behandlung basierend auf dem Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente (TSQM). Der TSQM misst die Zufriedenheit oder Unzufriedenheit einer Person mit der Behandlung. Zusammengesetzte Punktzahlen können zwischen 0 und 100 liegen; Höhere Werte weisen auf eine höhere Zufriedenheit hin.
Bis Woche 16
Wirksamkeitsendpunkte – Rettungstherapie
Zeitfenster: Bis Woche 16
Anteil der Probanden, die eine Rettungstherapie benötigen
Bis Woche 16
Sicherheitsendpunkte-AEs
Zeitfenster: Bis Woche 16
Alle lokalen und systemischen UEs (Nebenwirkungen)/schwerwiegende UEs
Bis Woche 16
Sicherheitsendpunkte-LSR
Zeitfenster: Bis Woche 16
Anzahl der Probanden mit Vorliegen der folgenden LSRs (Lokale Hautreaktionen): Ödeme, Exkoriationen, Nässen/Vesikulation/Verkrustung und Erosionen bei jedem Studienbesuch.
Bis Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL-QRX003-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Netherton-Syndrom

Klinische Studien zur QRX003-2% Lotion

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mali

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren