Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

QRX003 Lotionin turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Quoin Pharmaceuticals

Monikeskus, satunnaistettu, ajoneuvoohjattu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisvertailututkimus QRX003-emulsiosta potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

Tämä tutkimus on suunniteltu määrittämään QRX003 lotionin turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus 2 %, 4 % potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä (NS) verrattuna vehikkeliin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Yhdysvallat, 02169
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 72218

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohde on vähintään 18-vuotias mies tai ei-raskaana oleva nainen.
  • Naisten on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti (UPT) vierailulla 1/seulontakäynnillä ja käynnillä 2/perustila.
  • Tutkittavalla on kliininen NS-diagnoosi ja hän suostuu geneettiseen testaukseen käynnillä 1/Seulonta NS-diagnoosin vahvistamiseksi, jos koehenkilöllä ei ole SPINK5-mutaation vahvistavia testituloksia.
  • Koehenkilöllä on NS-vaurioita hoitoalueella (eli käsivarsissa tai sääreissä).
  • Koehenkilön yleinen terveydentila on hyvä, eikä hänellä ole mitään sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka voisi heikentää NS:n arviointia tai altistaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi hyväksyttävälle riskille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
  • Tutkittavalla on mikä tahansa ihopatologia hoitoalueella tai tila, joka voi häiritä testituotteen arviointia tai edellyttää häiritsevän paikallisen, systeemisen tai kirurgisen hoidon käyttöä.
  • Koehenkilön Fridericia-korjattu QT on ≥ 450 ms miehillä tai ≥ 470 ms naisilla
  • Kohdeella on aktiivinen syöpä minkä tahansa tyyppinen, ei-melanooma-ihosyöpä hoitoalueen ulkopuolella lukuun ottamatta.
  • Potilaalla on minkä tahansa tyyppinen diabetes, paitsi insuliinista riippumaton diabetes mellitus, joka on kohtuullisesti hallinnassa.
  • Tutkittavalla on näyttöä aktiivisesta infektiosta seulonnan aikana tai vakavasta infektiosta 30 päivän sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.
  • Kohdeella on tiedossa ihmisen immuunikatovirus, B- tai C-hepatiittivirus tai aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi.
  • Kohde on käyttänyt ultraviolettivalohoitoa hoitoalueella 4 viikon aikana ennen käyntiä 2/perustilanne.
  • Koehenkilö on käyttänyt systeemistä reseptihoitoa NS:ään neljän viikon aikana ennen käyntiä 2/perustilanne.
  • Kohde on käyttänyt systeemistä biologista terapiaa NS:ään.
  • Koehenkilö on käyttänyt paikallista reseptihoitoa hoitoalueella 2 viikon sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.
  • Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa paikallista, mietoa kosteusvoidetta/pehmittäviä aineita hoitoalueella 24 tunnin sisällä ennen käyntiä 2/perustila.
  • Koehenkilö on tällä hetkellä mukana tutkimuslääke-, biologia- tai laitetutkimuksessa.
  • Koehenkilö on käyttänyt tutkimuslääkettä, biologista lääkettä tai laitehoitoa 30 päivän sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vehicle Lotion
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kerran päivässä aamulla (QAM) 12 viikon ajan
Lääke: Ajoneuvo
Vehicle Lotion
Kokeellinen: QRX003-2% QAM
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kerran päivässä aamulla (QAM) 12 viikon ajan
Lääke: QRX003-2% Lotion
QRX003 Topical Lotion sisältää 2 % aktiivista lääkettä (seriiniproteaasin estäjä)
Kokeellinen: QRX003-4% QAM
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kerran päivässä aamulla (QAM) 12 viikon ajan
Lääke: QRX003-4% Lotion QAM
QRX003 Topical Lotion, joka sisältää 4 % aktiivista lääkettä (seriiniproteaasin estäjä)
Kokeellinen: QRX003-4 % BID
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kahdesti päivässä BID 12 viikon ajan
Lääke: QRX003-4 % Lotion BID
QRX003 Topical Lotion, joka sisältää 4 % aktiivista lääkettä (seriiniproteaasin estäjä)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuuspäätepisteet-1-piste IGA
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on 1 pisteen alennus IGA-tutkimuksessa lähtötasosta. IGA arvioi potilaan NS:n yleisen vakavuuden 5 pisteen asteikolla, jossa 0 = selkeä, 1 = melkein selvä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea.
Viikolle 16 asti
Tehokkuuspäätepisteet-2-piste IGA
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden IGA:ssa oli 2 pisteen lasku lähtötasosta.
Viikolle 16 asti
Tehokkuuspäätepisteet-NS-merkki
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Muutos lähtötasosta jokaisessa yksittäisessä NS-merkissä (punoitus ja hilseily). Kunkin NS-merkin vakavuus luokitellaan 5 pisteen asteikolla.
Viikolle 16 asti
Tehokkuuspäätepisteet-BSA
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Muutos lähtötilanteesta kokonaiskehon pinta-alassa (BSA), johon NS vaikuttaa hoitoalueella
Viikolle 16 asti
Tehokkuuspäätepisteet-WI-NRS-pisteet
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Muutos lähtötasosta pahimman kutina-numeerisen arviointiasteikon (WI-NRS) pisteissä. Kutina vaikeusaste on 11 pisteen asteikolla, jossa 0 tarkoittaa "ei kutinaa" ja 10 tarkoittaa "pahinta kuviteltavissa olevaa kutinaa".
Viikolle 16 asti
Tehokkuuspäätepisteet-TSQM
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Tutkittavien hoitotyytyväisyyden arviointi lääkehoidon tyytyväisyyskyselyn (TSQM) perusteella. TSQM mittaa henkilön tyytyväisyyttä tai tyytymättömyyttä hoitoon. Yhdistelmäpisteet voivat vaihdella 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat parempaa tyytyväisyyttä.
Viikolle 16 asti
Tehokkuuspäätepisteet-pelastusterapia
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Pelastushoitoa tarvitsevien potilaiden osuus
Viikolle 16 asti
Turvallisuuspäätepisteet-AE
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Kaikki paikalliset ja systeemiset haittavaikutukset (haittatapahtumat)/vakavat haittavaikutukset
Viikolle 16 asti
Turvallisuuspäätepisteet-LSR
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joilla on seuraavat LSR:t (paikalliset ihoreaktiot): turvotus, ekscoriaatiot, tihkuminen/vesikulaatio/kuortuminen ja eroosiot millä tahansa tutkimuskäynnillä.
Viikolle 16 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Quoin Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL-QRX003-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset QRX003-2% Lotion

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa