- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05521438
Segurança, tolerabilidade e eficácia da loção QRX003 em indivíduos com síndrome de Netherton
11 de abril de 2024 atualizado por: Quoin Pharmaceuticals
Um estudo de comparação multicêntrico, randomizado, controlado por veículo, duplo-cego e paralelo da loção QRX003 em indivíduos com síndrome de Netherton
Este estudo foi desenhado para determinar a segurança, tolerabilidade e eficácia da loção QRX003 2%, 4% em indivíduos com Síndrome de Netherton (NS) em comparação com o veículo
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: TI Clinical Research
- Número de telefone: 147 858-571-1800
- E-mail: clinicalresearch@therapeuticsinc.com
Estude backup de contato
- Nome: Oleg G Khatsenko
- Número de telefone: 166 858-571-1800
- E-mail: okhatsenko@therapeuticsinc.com
Locais de estudo
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Recrutamento
- Site #1
-
Contato:
- Oleg G Khatsenko
- Número de telefone: 166 858-571-1800
- E-mail: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
- Recrutamento
- Site #4
-
Contato:
- Oleg G Khatsenko
- Número de telefone: 166 858-571-1800
- E-mail: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Massachusetts
-
Quincy, Massachusetts, Estados Unidos, 02169
- Recrutamento
- Site #5
-
Contato:
- Oleg G Khatsenko
- Número de telefone: 166 858-571-1800
- E-mail: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Site #3
-
Contato:
- Oleg G Khatsenko
- Número de telefone: 166 858-571-1800
- E-mail: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 72218
- Recrutamento
- Site #2
-
Contato:
- Oleg G Khatsenko
- Número de telefone: 166 858-571-1800
- E-mail: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito é um homem ou uma mulher não grávida com pelo menos 18 anos de idade.
- As mulheres devem estar na pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade, durante o estudo e por 3 meses após a conclusão do tratamento. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez de urina (UPT) negativo na Visita 1/Triagem e Visita 2/Baseline.
- O sujeito tem um diagnóstico clínico de NS e concorda com o teste genético na Visita 1/Triagem para confirmação do diagnóstico de NS se o sujeito não tiver resultados de teste confirmando uma mutação SPINK5.
- O sujeito tem lesões NS na área de tratamento (ou seja, braços ou pernas).
- O sujeito está com boa saúde geral e livre de qualquer estado de doença ou condição física que possa prejudicar a avaliação de NS ou expor o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo.
Critério de exclusão:
- O sujeito está grávida, amamentando ou planeja engravidar durante o estudo.
- O sujeito tem qualquer patologia de pele na Área de Tratamento ou condição que possa interferir na avaliação do artigo de teste ou requer o uso de terapia tópica, sistêmica ou cirúrgica interferente.
- O indivíduo tem QT corrigido por Fridericia ≥ 450 ms para homens ou ≥ 470 ms para mulheres
- O sujeito tem câncer ativo de qualquer tipo, exceto câncer de pele não melanoma fora da Área de Tratamento.
- O sujeito tem diabetes de qualquer tipo, exceto diabetes mellitus não dependente de insulina que é razoavelmente controlado.
- O sujeito tem evidência de infecção ativa durante a triagem ou infecção grave dentro de 30 dias antes da Visita 2/Baseline.
- O sujeito tem vírus da imunodeficiência humana conhecido, vírus da hepatite B ou C ou tuberculose ativa ou latente.
- O sujeito usou fototerapia ultravioleta na área de tratamento dentro de 4 semanas antes da visita 2/linha de base.
- O sujeito usou tratamento de prescrição sistêmica para NS dentro de 4 semanas antes da Visita 2/linha de base.
- O sujeito usou terapia biológica sistêmica para NS.
- O sujeito usou tratamento tópico prescrito na Área de Tratamento dentro de 2 semanas antes da Visita 2/Linha de Base.
- O sujeito usou qualquer hidratante/emoliente tópico brando na Área de Tratamento dentro de 24 horas antes da Visita 2/Linha de base.
- O sujeito está atualmente inscrito em um estudo de medicamento, biológico ou dispositivo experimental.
- O sujeito usou um medicamento experimental, biológico ou tratamento de dispositivo dentro de 30 dias antes da Visita 2/linha de base.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Loção para veículos
Os indivíduos aplicarão o artigo de teste uma vez ao dia pela manhã (QAM) por 12 semanas
|
Loção para veículos
|
Experimental: QRX003-2%QAM
Os participantes aplicarão o artigo de teste uma vez ao dia pela manhã (QAM) durante 12 semanas
|
QRX003Loção tópica contendo 2% de fármaco ativo (inibidor de serina protease)
|
Experimental: QRX003-4%QAM
Os participantes aplicarão o artigo de teste uma vez ao dia pela manhã (QAM) durante 12 semanas
|
QRX003 Loção tópica contendo 4% de medicamento ativo (inibidor de serina protease)
|
Experimental: QRX003-4% LANCE
Os participantes aplicarão o artigo de teste duas vezes ao dia BID durante 12 semanas
|
QRX003 Loção tópica contendo 4% de medicamento ativo (inibidor de serina protease)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Parâmetros de Eficácia - IGA de 1 ponto
Prazo: Até a semana 16
|
Proporção de sujeitos com redução de 1 ponto na Avaliação Global do Investigador (IGA) a partir da linha de base.
O IGA avalia a gravidade geral da NS de um indivíduo com base em uma escala de 5 pontos em que 0 = claro, 1 = quase claro, 2 = leve, 3 = moderado e 4 = grave.
|
Até a semana 16
|
Parâmetros de Eficácia - IGA de 2 pontos
Prazo: Até a semana 16
|
Proporção de indivíduos com redução de 2 pontos no IGA desde a linha de base.
|
Até a semana 16
|
Endpoints de Eficácia-NS Sign
Prazo: Até a semana 16
|
Mudança da linha de base em cada sinal NS individual (eritema e descamação).
A gravidade de cada sinal NS é graduada em uma escala de 5 pontos.
|
Até a semana 16
|
Pontos finais de eficácia-BSA
Prazo: Até a semana 16
|
Alteração da linha de base na área de superfície corporal total (BSA) afetada por NS na área de tratamento
|
Até a semana 16
|
Pontos finais de eficácia-WI-NRS pontuação
Prazo: Até a semana 16
|
Mudança da linha de base na pontuação da Escala de Avaliação Numérica de Pior Coceira (WI-NRS).
A gravidade da coceira é graduada em uma escala de 11 pontos, onde 0 representa "sem coceira" e 10 representa "pior coceira imaginável".
|
Até a semana 16
|
Endpoints de Eficácia-TSQM
Prazo: Até a semana 16
|
Avaliação da satisfação do sujeito com o tratamento com base no Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM).
O TSQM mede o nível de satisfação ou insatisfação de um sujeito com o tratamento.
As pontuações compostas podem variar de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor satisfação.
|
Até a semana 16
|
Pontos Finais de Eficácia-Terapia de Resgate
Prazo: Até a semana 16
|
Proporção de indivíduos que requerem terapia de resgate
|
Até a semana 16
|
Endpoints de segurança-EAs
Prazo: Até a semana 16
|
Quaisquer EAs locais e sistêmicos (Eventos adversos)/EAs graves
|
Até a semana 16
|
Endpoints de segurança-LSR
Prazo: Até a semana 16
|
Número de indivíduos com presença das seguintes LSRs (reações cutâneas locais): edema, escoriações, exsudação/vesiculação/crostas e erosões em qualquer visita do estudo.
|
Até a semana 16
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de junho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
30 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CL-QRX003-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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