Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet för QRX003-lotion hos personer med Nethertons syndrom

11 april 2024 uppdaterad av: Quoin Pharmaceuticals

En multicenter, randomiserad, fordonskontrollerad, dubbelblind, parallell jämförelsestudie av QRX003 lotion hos personer med Nethertons syndrom

Denna studie har utformats för att fastställa säkerheten, tolererbarheten och effekten av QRX003 lotion 2 %, 4 % hos patienter med Nethertons syndrom (NS) jämfört med vehikel

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Förenta staterna, 02169
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 72218

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonen är en man eller icke-gravid kvinna som är minst 18 år gammal.
  • Kvinnor måste vara postmenopausala, kirurgiskt sterila eller använda en effektiv preventivmetod under hela studien och i 3 månader efter avslutad behandling. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt uringraviditetstest (UPT) vid besök 1/screening och besök 2/baslinje.
  • Försökspersonen har en klinisk diagnos av NS och samtycker till genetisk testning vid besök 1/Screening för bekräftelse av NS-diagnos om försökspersonen inte har testresultat som bekräftar en SPINK5-mutation.
  • Patienten har NS-lesioner i behandlingsområdet (d.v.s. armar eller underben).
  • Försökspersonen är vid god allmän hälsa och fri från något sjukdomstillstånd eller fysiskt tillstånd som kan försämra utvärderingen av NS eller utsätta försökspersonen för en oacceptabel risk genom att delta i studien.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonen är gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studien.
  • Försökspersonen har någon hudpatologi i behandlingsområdet eller tillstånd som kan störa utvärderingen av testartikeln eller kräver användning av interfererande topikal, systemisk eller kirurgisk terapi.
  • Försökspersonen har Fridericia-korrigerad QT ≥ 450 ms för män eller ≥ 470 ms för kvinnor
  • Försökspersonen har aktiv cancer av alla slag, exklusive icke-melanom hudcancer utanför behandlingsområdet.
  • Personen har diabetes av alla slag, förutom icke-insulinberoende diabetes mellitus som är rimligt kontrollerad.
  • Försökspersonen har tecken på aktiv infektion under screening, eller allvarlig infektion inom 30 dagar före besök 2/baslinje.
  • Personen har känt humant immunbristvirus, hepatit B- eller C-virus eller aktiv eller latent tuberkulos.
  • Försökspersonen har använt ultraviolett fototerapi inom behandlingsområdet inom 4 veckor före besök 2/baslinje.
  • Försökspersonen har använt systemisk receptbelagd behandling för NS inom 4 veckor före besök 2/Baseline.
  • Försökspersonen har använt systemisk biologisk terapi för NS.
  • Försökspersonen har använt lokal receptbelagd behandling i behandlingsområdet inom 2 veckor före besök 2/baslinje.
  • Försökspersonen har använt några aktuella milda fuktkrämer/mjukgörande medel i behandlingsområdet inom 24 timmar före besök 2/baslinje.
  • Försökspersonen är för närvarande inskriven i en läkemedels-, biologisk- eller enhetsstudie.
  • Försökspersonen har använt ett prövningsläkemedel, biologiskt läkemedel eller apparatbehandling inom 30 dagar före besök 2/baslinje.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lotion för fordon
Försökspersonerna kommer att applicera testartikeln en gång dagligen på morgonen (QAM) i 12 veckor
Läkemedel: Fordon
Lotion för fordon
Experimentell: QRX003-2 % QAM
Försökspersonerna kommer att applicera testartikeln en gång dagligen på morgonen (QAM) i 12 veckor
Läkemedel: QRX003-2% Lotion
QRX003 Topical Lotion som innehåller 2 % aktivt läkemedel (serinproteashämmare)
Experimentell: QRX003-4 % QAM
Försökspersonerna kommer att applicera testartikeln en gång dagligen på morgonen (QAM) i 12 veckor
Läkemedel: QRX003-4% Lotion QAM
QRX003 Topical Lotion som innehåller 4 % aktivt läkemedel (serinproteashämmare)
Experimentell: QRX003-4 % BUD
Försökspersonerna kommer att tillämpa testartikeln två gånger dagligen BID i 12 veckor
Läkemedel: QRX003-4% Lotion BID
QRX003 Topical Lotion som innehåller 4 % aktivt läkemedel (serinproteashämmare)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitetsslutpunkter-1-punkts IGA
Tidsram: Fram till vecka 16
Andel försökspersoner med 1-poängsreduktion på Investigator's Global Assessment (IGA) från Baseline. IGA bedömer den övergripande svårighetsgraden av en försökspersons NS baserat på en 5-gradig skala där 0 = klar, 1 = nästan klar, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår.
Fram till vecka 16
Effektivitetsändpunkter-2-punkts IGA
Tidsram: Fram till vecka 16
Andel försökspersoner med 2-punktsreduktion i IGA från Baseline.
Fram till vecka 16
Effektivitetsändpunkter-NS-tecken
Tidsram: Fram till vecka 16
Ändra från Baseline i varje enskilt NS-tecken (erytem och skalning). Allvarligheten av varje NS-tecken graderas på en 5-gradig skala.
Fram till vecka 16
Effektivitetsändpunkter-BSA
Tidsram: Fram till vecka 16
Förändring från Baseline i total kroppsyta (BSA) som påverkas av NS i behandlingsområdet
Fram till vecka 16
Efficacy Endpoints-WI-NRS-poäng
Tidsram: Fram till vecka 16
Ändra från Baseline i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) poäng. Klådans svårighetsgrad graderas på en 11-gradig skala där 0 representerar "ingen klåda" och 10 representerar "värsta klåda man kan tänka sig".
Fram till vecka 16
Effektivitetsändpunkter-TSQM
Tidsram: Fram till vecka 16
Bedömning av patientnöjdhet med behandling utifrån Behandlingsnöjdhetsenkäten för medicinering (TSQM). TSQM mäter en patients nivå av tillfredsställelse eller missnöje med behandlingen. Sammansatta poäng kan variera från 0 till 100; högre poäng tyder på bättre tillfredsställelse.
Fram till vecka 16
Effektiva slutpunkter-Räddningsterapi
Tidsram: Fram till vecka 16
Andel försökspersoner som behöver räddningsterapi
Fram till vecka 16
Safety Endpoints-AEs
Tidsram: Fram till vecka 16
Eventuella lokala och systemiska biverkningar (biverkningar)/allvarliga biverkningar
Fram till vecka 16
Safety Endpoints-LSR
Tidsram: Fram till vecka 16
Antal försökspersoner med närvaro av följande LSR (Lokala hudreaktioner): ödem, excoriationer, sipprar/vesikulering/skorpbildning och erosioner vid varje studiebesök.
Fram till vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

30 augusti 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-QRX003-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nethertons syndrom

Kliniska prövningar på QRX003-2% Lotion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera