Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, tollerabilità ed efficacia della lozione QRX003 nei soggetti con sindrome di Netherton

11 aprile 2024 aggiornato da: Quoin Pharmaceuticals

Uno studio comparativo multicentrico, randomizzato, controllato dal veicolo, in doppio cieco, parallelo della lozione QRX003 in soggetti con sindrome di Netherton

Questo studio è stato progettato per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della lozione QRX003 2%, 4% in soggetti con sindrome di Netherton (NS) rispetto al veicolo

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Stati Uniti, 02169
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 72218

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto è un maschio o una femmina non gravida di almeno 18 anni di età.
  • Le femmine devono essere in post-menopausa, chirurgicamente sterili o utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite, per la durata dello studio e per 3 mesi dopo il completamento del trattamento. Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza sulle urine (UPT) negativo alla Visita 1/Screening e alla Visita 2/Baseline.
  • Il soggetto ha una diagnosi clinica di NS e acconsente al test genetico alla Visita 1/Screening per la conferma della diagnosi di NS se il soggetto non ha risultati del test che confermano una mutazione SPINK5.
  • Il soggetto ha lesioni NS nell'area di trattamento (cioè braccia o parte inferiore delle gambe).
  • - Il soggetto è in buona salute generale e privo di qualsiasi stato di malattia o condizione fisica che potrebbe compromettere la valutazione di NS o esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è in gravidanza, in allattamento o sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
  • Il soggetto presenta qualsiasi patologia cutanea nell'area di trattamento o condizione che potrebbe interferire con la valutazione dell'articolo di prova o richiede l'uso di una terapia topica, sistemica o chirurgica interferente.
  • Il soggetto ha un QT corretto secondo Fridericia ≥ 450 ms per i maschi o ≥ 470 ms per le femmine
  • Il soggetto ha un cancro attivo di qualsiasi tipo escluso il cancro della pelle non melanoma al di fuori dell'area di trattamento.
  • Il soggetto ha il diabete di qualsiasi tipo, ad eccezione del diabete mellito non insulino-dipendente che è ragionevolmente controllato.
  • - Il soggetto ha evidenza di infezione attiva durante lo screening o infezione grave entro 30 giorni prima della Visita 2/Baseline.
  • Il soggetto ha conosciuto il virus dell'immunodeficienza umana, il virus dell'epatite B o C o la tubercolosi attiva o latente.
  • Il soggetto ha utilizzato la fototerapia ultravioletta all'interno dell'area di trattamento entro 4 settimane prima della visita 2/basale.
  • - Il soggetto ha utilizzato un trattamento di prescrizione sistemica per NS entro 4 settimane prima della Visita 2/Baseline.
  • Il soggetto ha utilizzato la terapia biologica sistemica per la NS.
  • Il soggetto ha utilizzato un trattamento topico prescritto nell'area di trattamento entro 2 settimane prima della visita 2/basale.
  • Il soggetto ha utilizzato blande creme idratanti/emollienti per uso topico nell'area di trattamento entro 24 ore prima della visita 2/basale.
  • Il soggetto è attualmente arruolato in uno studio sperimentale su farmaci, biologici o dispositivi.
  • - Il soggetto ha utilizzato un farmaco sperimentale, un farmaco biologico o un trattamento del dispositivo nei 30 giorni precedenti la Visita 2/Baseline.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lozione per veicoli
I soggetti applicheranno l'articolo di prova una volta al giorno al mattino (QAM) per 12 settimane
Droga: Veicolo
Lozione per veicoli
Sperimentale: QRX003-2%QAM
I soggetti applicheranno l'articolo di prova una volta al giorno al mattino (QAM) per 12 settimane
Droga: QRX003-2% Lozione
QRX003Lozione topica contenente il 2% di farmaco attivo (inibitore della serina proteasi)
Sperimentale: QRX003-4%QAM
I soggetti applicheranno l'articolo di prova una volta al giorno al mattino (QAM) per 12 settimane
Droga: QRX003-4% Lozione QAM
QRX003Lozione topica contenente il 4% di farmaco attivo (inibitore della serina proteasi)
Sperimentale: QRX003-4% OFFERTA
I soggetti applicheranno l'articolo di prova due volte al giorno BID per 12 settimane
Droga: QRX003-4% Lozione OFFERTA
QRX003Lozione topica contenente il 4% di farmaco attivo (inibitore della serina proteasi)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint di efficacia-1 punto IGA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Proporzione di soggetti con riduzione di 1 punto sulla valutazione globale dell'investigatore (IGA) rispetto al basale. L'IGA valuta la gravità complessiva della SN di un soggetto sulla base di una scala a 5 punti dove 0 = chiaro, 1 = quasi chiaro, 2 = lieve, 3 = moderato e 4 = grave.
Fino alla settimana 16
Endpoint di efficacia-IGA a 2 punti
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Proporzione di soggetti con riduzione di 2 punti dell'IGA rispetto al basale.
Fino alla settimana 16
Endpoint di efficacia-segno NS
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale in ogni singolo segno NS (eritema e desquamazione). La gravità di ciascun segno NS è classificata su una scala a 5 punti.
Fino alla settimana 16
Endpoint di efficacia-BSA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nell'area totale della superficie corporea (BSA) interessata da NS nell'area di trattamento
Fino alla settimana 16
Punteggio endpoint di efficacia-WI-NRS
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nel punteggio WI-NRS (Worst Itch-Numeric Rating Scale). La gravità del prurito è classificata su una scala a 11 punti dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 rappresenta "il peggior prurito immaginabile".
Fino alla settimana 16
Endpoint di efficacia-TSQM
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Valutazione della soddisfazione del soggetto rispetto al trattamento basata sul Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM). Il TSQM misura il livello di soddisfazione o insoddisfazione di un soggetto rispetto al trattamento. I punteggi compositi possono variare da 0 a 100; punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione.
Fino alla settimana 16
Endpoint di efficacia-terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Percentuale di soggetti che richiedono terapia di salvataggio
Fino alla settimana 16
Endpoint di sicurezza-AE
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Eventuali eventi avversi locali e sistemici (eventi avversi)/gravi eventi avversi
Fino alla settimana 16
Endpoint di sicurezza-LSR
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Numero di soggetti con presenza delle seguenti LSR (reazioni cutanee locali): edema, escoriazioni, stillicidio/vescicolazione/croste ed erosioni a ogni visita di studio.
Fino alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-QRX003-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Netherton

Prove cliniche su QRX003-2% Lozione

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Thailand

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi