QRX003 洗剂在 Netherton 综合征患者中的安全性、耐受性和有效性

纳入标准：

• 受试者是至少 18 岁的男性或未怀孕的女性。
• 在研究期间和完成治疗后的 3 个月内，女性必须绝经后、手术绝育或使用有效的节育方法。 育龄妇女 (WOCBP) 在访问 1/筛选和访问 2/基线时必须具有阴性尿妊娠试验 (UPT)。
• 受试者具有 NS 的临床诊断，并且如果受试者没有确认 SPINK5 突变的测试结果，则同意在第 1 次访视/筛选时进行基因检测以确认 NS 诊断。
• 受试者在治疗区域（即手臂或小腿）有 NS 病变。
• 受试者总体健康状况良好，没有任何可能损害 NS 评估或使受试者因参与研究而面临不可接受的风险的疾病状态或身体状况。

排除标准：

• 受试者怀孕、哺乳或计划在研究期间怀孕。
• 受试者在治疗区域有任何皮肤病理或状况，可能会干扰测试物品的评估或需要使用干扰局部、全身或手术治疗。
• 受试者的 Fridericia 校正 QT ≥ 450 ms（男性）或 ≥ 470 ms（女性）
• 受试者在治疗区外患有任何类型的活动性癌症，但不包括非黑色素瘤皮肤癌。
• 受试者患有任何类型的糖尿病，但合理控制的非胰岛素依赖型糖尿病除外。
• 受试者在筛选期间有活动性感染的证据，或在访视 2/基线前 30 天内有严重感染的证据。
• 受试者患有已知的人类免疫缺陷病毒、乙型或丙型肝炎病毒，或活动性或潜伏性肺结核。
• 受试者在访问 2/基线之前的 4 周内在治疗区域内使用过紫外线光疗。
• 受试者在访问 2/基线之前的 4 周内使用过 NS 的全身处方治疗。
• 受试者已对 NS 使用全身生物疗法。
• 受试者在访问 2/基线前 2 周内在治疗区使用过局部处方治疗。
• 受试者在访问 2/基线之前的 24 小时内在治疗区域使用过任何局部温和保湿剂/润肤剂。
• 受试者目前正在参加研究性药物、生物制品或设备研究。
• 受试者在访问 2/基线之前的 30 天内使用过研究药物、生物制剂或设备治疗。