Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral N-acetylcystein til Retinitis Pigmentosa (NAC Attack)

12. juni 2026 opdateret af: Johns Hopkins University

NAC Attack, en fase III, multicenter, randomiseret, parallel, dobbeltmaskeret, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​oral N-acetylcystein hos patienter med retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) er en arvelig nethindegeneration forårsaget af en af ​​flere fejl i den genetiske kode. Sådanne fejl kaldes mutationer. Mutationerne forårsager degeneration af stavfotoreceptorer, som er ansvarlige for synet i svag belysning, hvilket resulterer i natteblindhed. Efter at stavfotoreceptorer er elimineret, forekommer gradvis degeneration af keglefotoreceptorer, hvilket resulterer i gradvis indsnævring af sidesynet, som til sidst forårsager tunnelsyn. Oxidativ stress bidrager til kegledegeneration. N-acetylcystein (NAC) reducerer oxidativ stress og i dyremodeller af RP bremsede det kegledegeneration. I et fase I klinisk forsøg med patienter med RP, forårsagede NAC taget månedligt i 6 måneder nogle små forbedringer i to forskellige synstest, hvilket tyder på, at langvarig administration af NAC kan bremse kegledegeneration i RP. NAC Attack er et klinisk forsøg, der udføres på mange institutioner i USA, Canada, Mexico og Europa, designet til at afgøre, om det giver gavn for patienter med RP at tage NAC i flere år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retinitis Pigmentosa (RP) er en sygdom, hvor en af ​​flere forskellige mutationer forskelligt forårsager degeneration af stavfotoreceptorer, mens keglefotoreceptorer skånes. Tabet af stavfotoreceptorer resulterer i dårligt syn i svag belysning (natteblindhed), men påvirker ikke de fleste aktiviteter i dagligdagen, herunder læsning eller kørsel. Men efter at de fleste stavfotoreceptorer er elimineret, begynder keglefotoreceptorer at dø, hvilket resulterer i gradvis indsnævring af synsfelter, som over tid forårsager synshandicap.

Stængerne overstiger keglerne med et forhold på 95:5, og efter mutationsinduceret degeneration af stængerne er størstedelen af ​​cellerne i den ydre nethinde blevet elimineret, hvilket markant reducerer iltudnyttelsen. Iltforsyningen er dog uændret, hvilket resulterer i et stort overskud af vævsilt, der omgiver kegler. Dette resulterer i progressiv oxidativ skade, der bidrager til langsomt fremadskridende degeneration af keglefotoreceptorer. N-acetylcystein (NAC) er en stærk antioxidant, der er godkendt til acetaminophen overdosis. Oralt administreret NAC i en musemodel af RP reducerede oxidativ skade på kegler og fremmede vedligeholdelse af funktion og overlevelse af kegler. I et fase I klinisk forsøg med patienter med RP blev oral administration af NAC i 6 måneder veltolereret og resulterede i en lille, men statistisk signifikant forbedring i synsstyrke og lysfølsomhed i nethinden. Dette tyder på, at langvarig administration af NAC kan fremme overlevelse og opretholdelse af keglers funktion. NAC Attack er et fase III, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret forsøg, der vil afgøre, om oral NAC giver fordel og er sikker hos patienter med RP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

485

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University, The Research Institute of the McGill University Health Center
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige
        • University College London, Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California - Davis, Department of Ophthalmology & Vision Science
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
        • University of Southern California, Keck School of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California - San Francisco, Department of Ophthalmology
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94303
        • Stanford University, Byers Eye Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida - Jacksonville, UF Health Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University, Emory Eye Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60208
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute- Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Harvard University, Mass. Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Ophthalmology
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma, Dean McGee Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Scheie Eye Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37211
        • Vanderbilt University, Vanderbilt Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah, Moran Eye Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington, Department of Ophthalmology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin - Madison, McPherson Eye Research Institute
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Holland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6500 HB
        • Radboud University, Radboud University Medical Centre
    • Northern Holland
      • Amsterdam, Northern Holland, Holland, 1105 AZ
        • University of Amsterdam, Amsterdam Medical Center
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, CH-4031
        • Universitätsspital Basel, Eye Clinic
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 72076
        • University of Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • Østrig
    • Styria
      • Graz, Styria, Østrig, 8036
        • Medical University of Graz, Department of Ophthalmology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Generel

  • Evne og vilje til at give informeret samtykke
  • Alder ≥ 18 og ≤ 65 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular
  • Evne og vilje til at overholde undersøgelsesprotokollen og til at deltage i alle undersøgelsesbesøg og vurderinger efter investigators vurdering
  • For kandidater i den fødedygtige alder: villighed til at bruge en præventionsmetode
  • Aftale om ikke at tage andre kosttilskud end vitamin A

Okulære inklusionskriterier

  • Begge øjne skal udvise RP-fænotypen med tegn på tab af nattesyn, gradvis indsnævring af synsfelter og opretholdelse af synsstyrke;
  • Derudover skal et øje opfylde følgende kriterier for at indgå i undersøgelsen:
  • Graderbar EZ på en horisontal SD-OCT-scanning gennem fovea-centret med bredde ≤ 8000 µm og ≥1500 µm og med veldefineret trunkering på både nasale og temporale sider;
  • BCVA ≥ ETDRS bogstavscore på 61 (20/60 Snellen-ækvivalent);
  • Tilstrækkeligt klare okulære medier og tilstrækkelig pupiludvidelse til at tillade billeder af god kvalitet, der er tilstrækkelige til analyse og klassificering af det centrale læsecenter.

Ekskluderingskriterier:

Generelle udelukkelseskriterier

  • Aktiv cancer inden for de seneste 12 måneder, bortset fra passende behandlet carcinom in situ i livmoderhalsen, non-melanom hudcarcinom eller prostatacancer med Gleason-score ≤ 6 og stabilt prostataspecifikt antigen i > 12 måneder
  • Nyresvigt, der kræver nyretransplantation, hæmodialyse, peritonealdialyse eller forventes at kræve hæmodialyse eller peritonealdialyse under undersøgelsen
  • Leversygdom, cystisk fibrose, astma eller kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL), historie med trombocytopeni, der ikke skyldes en reversibel årsag eller anden bloddyskrasi
  • Ukontrolleret blodtryk (defineret som systolisk > 180 og/eller diastolisk > 100 mmHg i hvile) ved screening. Hvis en patients indledende måling overstiger disse værdier, kan der tages en anden aflæsning 30 minutter eller mere senere. Hvis patientens blodtryk skal kontrolleres med antihypertensiv medicin, kan patienten blive berettiget, hvis medicin tages kontinuerligt i mindst 30 dage.
  • Anamnese med anden sygdom, fund af fysisk undersøgelse eller kliniske laboratoriefund, der giver begrundet mistanke om, at oral NAC kan være kontraindiceret, eller at opfølgning kan bringes i fare
  • Cerebrovaskulær ulykke eller myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter screening
  • Deltagelse i en undersøgelse, der involverer behandling med et hvilket som helst lægemiddel eller udstyr inden for 6 måneder efter screening
  • Tre pårørende er allerede tilmeldt studiet
  • Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsesbehandlingsperioden. Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke har haft tubal ligering, skal have en uringraviditetstest ved screening.
  • Kendt historie med allergi over for NAC
  • Efter at have taget NAC i enhver form inden for de sidste 4 måneder
  • Fenylketonuri
  • Fruktose intolerance
  • Glucose-galactose malabsorption
  • Sucrase-isomaltase insufficiens
  • Unormal laboratorieværdi, herunder værdien af ​​alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller bilirubin, der er større end 1,5 x den øvre grænse for normalen
  • Ethvert større unormalt fund på blodkemi, hæmatologi og nyrefunktions laboratorietest, som efter stedsforsker og/eller studieformand gør, at kandidaten ikke er egnet til at deltage i forsøget
  • HIV eller hepatitis B infektion

Okulære udelukkelseskriterier

  • Beviser for keglestangsdystrofi eller mønsterdystrofi, herunder fokale områder med atrofi eller pigmentforandringer i den centrale makula
  • Cystoide rum, der involverer fovea, reducerer synet væsentligt
  • Grøn stær eller anden synsnervesygdom, der forårsager tab af synsfelt eller nedsat synsstyrke
  • Intraokulært tryk >27 mm Hg fra to målinger. Hvis en patients indledende måling overstiger 27 mm Hg, skal der foretages en anden aflæsning.
  • Enhver retinal sygdom, bortset fra RP, der forårsager reduktion i synsfelt eller synsstyrke
  • Enhver tidligere makulær laser fotokoagulation
  • Intraokulær kirurgi inden for 3 måneder før screening
  • Høj nærsynethed med sfærisk ækvivalent brydningsfejl > 8 dioptrier. Hvis et øje har fået foretaget kataraktoperation eller refraktiv operation, er en præoperativ brydningsfejl sfærisk ækvivalent > 8 dioptrier en udelukkelse
  • Enhver samtidig øjentilstand, der kan påvirke fortolkningen af ​​resultaterne
  • Historie om uveitis i begge øjne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1 - N-acetylcystein
Dette er interventionsgruppen. Patienter i denne gruppe vil få 1800 mg N-acetylcystein i form af 3 brusetabletter på 600 mg opløst i vand 2 gange dagligt i 45 måneder.
Medicin: N-acetylcystein
Efter randomisering vil deltagerne få ca. 10 måneders forsyning af studielægemidlet (intervention), med instruktioner om at tage 3 brusetabletter i vand to gange dagligt. De vil vende tilbage til klinikken på M4.5 til evaluering og derefter på M9, M18, M27, M36, M40.5 og M45. Ved hvert klinikbesøg vil der ske lægemiddelafstemning. Ved hvert besøg ved Baseline, M9, M18, M27, M36, det vil sige hver 9. måned, vil deltagerne få yderligere 10 måneders forsyning af studielægemidlet.
Placebo komparator: Gruppe 2 - Placebo
Patienter i placebogruppen vil modtage identiske brusetabletter, der mangler aktivt lægemiddel.
Medicin: Placebo
Efter randomisering vil deltagerne få cirka 10 måneders forsyning af placebo med instruktioner om at tage 3 brusetabletter i vand to gange dagligt. De vil vende tilbage til klinikken på M4.5 til evaluering og derefter på M9, M18, M27, M36, M40.5 og M45. Ved hvert klinikbesøg vil der blive foretaget effekt- og sikkerhedsvurderinger, og lægemiddelafstemning vil ske. Ved baseline vil M9, M18, M27 og M36 deltagere få yderligere 10 måneders forsyning af placebo.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressiv ændring af ellipsezonens (EZ) bredde
Tidsramme: Baseline og 45 måneder
EZ er et hyperreflekterende bånd set på SD-OCT-scanninger, der svarer til fotoreceptorer med intakte indre og ydre segmenter. Hos RP-patienter på tidspunktet for dem, der deltager i dette forsøg, består EZ primært af resterende kegler med intakte indre og ydre segmenter. EZ-bredden er længden af ​​EZ på en vandret SD-OCT-scanning gennem fovea og giver et kvantitativt mål for overlevende kegler. Det primære resultatmål er den progressive ændring (tab) i EZ-bredde målt som det kumulative tab af EZ (beregnet som arealet over kurven) mellem baseline og måned (M) 45.
Baseline og 45 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnitlig makulær følsomhed målt ved mikroperimetri (MP)
Tidsramme: Baseline og 45 måneder
Makula er det funktionelle centrum af nethinden. Makulafølsomhed er et mål for følsomheden over for lys vurderet ved fokuspunkter i makulaen. Det måles ved mikroperimetri (MP), en test, hvor lysstimuli af mange forskellige intensiteter præsenteres på flere loci i makulaen, og responsen eller manglen på respons på disse stimuli registreres. Følsomhed bestemmes af den svageste lysstimulus, der detekteres på et locus. Den gennemsnitlige makulære følsomhed er gennemsnittet af følsomhedsmålingerne ved testloci og giver en kvantitativ vurdering af makulafunktionen.
Baseline og 45 måneder
Ændring i bedst korrigeret synsstyrke
Tidsramme: Baseline og 45 måneder
Synsskarphed er synet medieret af fovea (midten af ​​makula), der bruges til fine synsopgaver, herunder læsning og kørsel. For at måle den bedst korrigerede synsskarphed (BCVA) er det nødvendigt at eliminere al brydningsfejl med linser for optimalt at fokusere billeder på fovea. Dette gøres ved hjælp af en standardiseret protokol etableret i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS); den måler antallet af bogstaver læst ved 4 meter på et standardiseret diagram under standardiserede lysforhold. Da fovea består af kegler, er BCVA et mål for keglefunktion.
Baseline og 45 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ ændring af EZ-areal vurderet som området over kurven (AAC)
Tidsramme: Baseline og 45 måneder
EZ-området bestemmes ved at måle EZ-bredden af ​​flere vandrette SD-OCT-scanninger, der spænder fra den øverste til den nedre del af macula. En tegnet linje, der forbinder sammenhængende punkter, hvor EZ ender, giver et 3-dimensionelt kort over området, hvor der er fotoreceptorer med intakte indre og ydre segmenter.
Baseline og 45 måneder
Ændring i gennemsnitlig makulær følsomhed målt ved MP
Tidsramme: Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder
For at vurdere om NAC i forhold til placebo fremmer vedligeholdelse af makulær funktion, er det nødvendigt at sammenligne de to undersøgelsesgrupper over en længere periode. Det er nyttigt at bestemme, hvordan forskelle i gennemsnitlig makulær følsomhed mellem de to grupper udvikler sig over tid, og derfor er et undersøgende resultat ændring i gennemsnitlig makulær følsomhed mellem baseline og hvert tidspunkt, hvor den måles gennem hele undersøgelsen.
Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder
Ændring i BCVA
Tidsramme: Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder
For at vurdere om NAC i forhold til placebo fremmer vedligeholdelse af BCVA, er det nødvendigt at sammenligne de to undersøgelsesgrupper over en længere periode. Det er nyttigt at bestemme, hvordan forskelle i BCVA mellem de to grupper udvikler sig over tid, og derfor er et undersøgende resultat ændring i BCVA mellem baseline og hvert tidspunkt, hvor det måles gennem hele undersøgelsen.
Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder
Ændring i kegleafstand målt ved adaptiv optik-scanning laser oftalmoskopi (AOSLO)
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 27 måneder, 45 måneder
AOSLO giver en unik evne til at overvåge kegler ved enkeltcelleopløsning over tid. Efterhånden som kegledegeneration forekommer, er der reduktion i kegletæthed selv i områder, hvor EZ er intakt, og derfor giver vurdering af kegleafstand ved AOSLO en mere følsom vurdering af keglesundhed end SD-OCT-afledte EZ-målinger. Dette vil give en anatomisk vurdering af effektiviteten af ​​NAC og vil hjælpe med at evaluere gennemførligheden af ​​at bruge AOSLO-afledte resultatmål i fremtidige interventionelle undersøgelser i RP.
Baseline, 9 måneder, 27 måneder, 45 måneder
Ændring i kegleregularitet målt af AOSLO
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 27 måneder, 45 måneder
AOSLO giver en unik evne til at overvåge kegler ved enkeltcelleopløsning over tid. Efterhånden som kegledegeneration forekommer, er der reduktion i kegletæthed selv i områder, hvor EZ er intakt, og derfor giver vurdering af kegleregularitet af AOSLO en mere følsom vurdering af keglesundhed end SD-OCT-afledte EZ-målinger. Dette vil give en anatomisk vurdering af effektiviteten af ​​NAC og vil hjælpe med at evaluere gennemførligheden af ​​at bruge AOSLO-afledte resultatmål i fremtidige interventionelle undersøgelser i RP.
Baseline, 9 måneder, 27 måneder, 45 måneder
Ændring i keglereflektivitet målt af AOSLO
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 27 måneder, 45 måneder
Målinger af EZ-bredde og EZ-areal giver vurderinger af resterende kegler med intakte indre og ydre segmenter, men har ikke opløsningen til at vurdere individuel keglestruktur og tæthed. AOSLO giver en unik evne til at overvåge kegler ved enkeltcelleopløsning over tid. Efterhånden som kegledegeneration forekommer, er der en reduktion i kegledensiteten selv i områder, hvor EZ er intakt, og derfor giver vurdering af keglereflektivitet ved AOSLO en mere følsom vurdering af keglesundhed end SD-OCT-afledte EZ-målinger. Dette vil give en anatomisk vurdering af effektiviteten af ​​NAC og vil hjælpe med at evaluere gennemførligheden af ​​at bruge AOSLO-afledte resultatmål i fremtidige interventionelle undersøgelser i RP.
Baseline, 9 måneder, 27 måneder, 45 måneder
Andel af øjne med ≥ 5 loci ændring (forbedring) fra baseline med ≥ 6 decibel (dB)
Tidsramme: Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder, 45 måneder
Gennemsnitlig makulær følsomhed giver en global vurdering af makulær funktion. Ud over denne globale vurdering er det også nyttigt at vurdere ændringer på individuelle loci, som MP yder. Det er usandsynligt, at en ændring på 6 dB ved et locus skyldes tilfældigheder, fordi den er langt over test-retest-variabiliteten, og det er ca. 2 gange standardafvigelsen af ​​locus-niveauets følsomhedsændringer, som blev set hos RP-patienter behandlet med NAC for 6 måneder. En nyttig vurdering af, hvorvidt NAC giver fordel i macula hos patienter med RP, er at bestemme, om sammenlignet med øjnene hos deltagere behandlet med placebo, har en større andel af øjnene hos deltagere behandlet med NAC 5 eller flere loci med forandring (forbedring) fra baseline ≥ 6 dB ved M4,5, M9, M18, M27, M36, M40,5 og M45.
Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder, 45 måneder
Ændring i patientrapporteret resultat vurderet ved hjælp af NEI-VFQ 25
Tidsramme: Baseline, 27 måneder, 45 måneder
Det er nyttigt at få patienters perspektiv med hensyn til behandlingens indvirkning på deres daglige aktiviteter og livskvalitet. Dette leveres af National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (VFQ-25), en kort form af National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ), et selvrapporteret spørgeskema med 51 elementer. Det er scoret fra 0 til 100, der er beregnet til at være et mål for forsøgspersonens visuelle evne. En højere score betyder god synsevne, og en lavere score betyder dårlig synsevne, der har en negativ indvirkning på livskvaliteten.
Baseline, 27 måneder, 45 måneder
Sikkerheden af ​​oral NAC vurderet ved uønskede hændelser
Tidsramme: 45 måneder
Oral NAC har en god sikkerhedsprofil, men denne undersøgelse vil bruge en højere dosis NAC og en længere behandlingsperiode i en anden patientpopulation end nogen tidligere undersøgelse. Det er vigtigt at vurdere sikkerheden ved langtidsadministration af NAC 1800 mg to gange dagligt hos patienter med RP. Dette vil blive vurderet ved at bestemme forekomsten af ​​okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE'er) hos deltagere behandlet med NAC versus dem behandlet med placebo.
45 måneder
Andel af øjne med ≥ 5 loci ændring (fald) fra baseline med ≥ 6 decibel (dB)
Tidsramme: Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder, 45 måneder
Ud over at bestemme, om flere makulære loci viser forbedring ≥ 6 dB i øjne hos RP-patienter behandlet med NAC versus øjne hos RP-patienter behandlet med placebo, er det vigtigt at bestemme, om færre makulære loci viser en ændring (fald) ≥ 6 dB i øjnene af RP-patienter behandlet med NAC versus øjne af RP-patienter behandlet med placebo.
Baseline, 4,5 måneder, 9 måneder, 18 måneder, 27 måneder, 36 måneder, 40,5 måneder, 45 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Mayo Clinic
Medical University of Graz
Radboud University Medical Center
University of Pennsylvania
University College London Hospitals
McGill University
University of Miami
Northwestern University
National Eye Institute (NEI)
University of Michigan
University of Iowa
University of Wisconsin, Madison
University of Oklahoma
Emory University
Duke University
University of Florida
University of Southern California
Medical College of Wisconsin
University of California, Davis
University of Washington
University Hospital, Basel, Switzerland
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
University of Utah
University of Houston
University of Amsterdam
Retina Foundation of the Southwest
Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Universität Tübingen
Vitreo Retinal Associates, PA

Efterforskere

  • Studiestol: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University
  • Studieleder: Xiangrong Kong, Johns Hopkins University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2022

Først opslået (Faktiske)

13. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00337490
  • 2022-003023-17 (EudraCT nummer)
  • 1UG1EY033293 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 2022-501438-46-00 (Anden identifikator: Clinical Trials Application)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med NIH-retningslinjerne vil et sammenfattende, afidentificeret NAC Attack-datasæt blive gjort tilgængeligt ved indsendelse af datasættet til en regerings- eller anden sundhedsforskningsdatabase. Vi deler data på individuelt deltagerniveau (IPD) sammen med deres tilknyttede dataordbøger. Rettighederne og privatlivets fred for personer, der deltog i undersøgelsen, vil til enhver tid blive beskyttet ved at fjerne alle identifikatorer, herunder undersøgelses-id'er, der kan føre til afsløring af identiteten af ​​individuelle forskningsdeltagere fra dataene. Denne forpligtelse til privatlivsbeskyttet datadeling vil blive indarbejdet i alle niveauer af datadelingsaktiviteter. Derudover kan redigerede kliniske undersøgelsesrapporter, nethindebilleder og andre sammenfattende rapporter leveres til forskere efter godkendelse af deres anmodninger fra undersøgelsesledelsen. De anmodende forskere skal underskrive en databrugsaftale, før de får adgang til undersøgelsesrapporter eller billeder.

IPD-delingstidsramme

Dataene vil blive gjort tilgængelige 1 år efter offentliggørelsen af ​​undersøgelsens primære resultater i et afidentificeret format.

Hvor længe deler vi dataene?

IPD-delingsadgangskriterier

Delingen af ​​studiedata vil følge NIH's datadelingspolitik offentliggjort i NIH Guide den 26. februar 2003.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner