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Orale N-acetilcisteina per la retinite pigmentosa (NAC Attack)

11 aprile 2024 aggiornato da: Johns Hopkins University

NAC Attack, uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, parallelo, in doppia maschera, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'N-acetilcisteina orale in pazienti con retinite pigmentosa

La retinite pigmentosa (RP) è una degenerazione retinica ereditaria causata da uno dei numerosi errori nel codice genetico. Tali errori sono chiamati mutazioni. Le mutazioni causano la degenerazione dei fotorecettori dei bastoncelli, responsabili della visione in condizioni di scarsa illuminazione, con conseguente cecità notturna. Dopo che i fotorecettori dei bastoncelli sono stati eliminati, si verifica una graduale degenerazione dei fotorecettori dei coni, con conseguente graduale restringimento della visione laterale che alla fine causa la visione a tunnel. Lo stress ossidativo contribuisce alla degenerazione del cono. La N-acetilcisteina (NAC) riduce lo stress ossidativo e nei modelli animali di RP ha rallentato la degenerazione dei coni. In uno studio clinico di fase I in pazienti con RP, la NAC assunta mensilmente per 6 mesi ha causato alcuni piccoli miglioramenti in due diversi test della vista, suggerendo che la somministrazione a lungo termine di NAC potrebbe rallentare la degenerazione del cono nella RP. NAC Attack è una sperimentazione clinica condotta presso molte istituzioni negli Stati Uniti, in Canada, in Messico e in Europa, progettata per determinare se l'assunzione di NAC per diversi anni fornisce benefici ai pazienti con RP.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La retinite pigmentosa (RP) è una malattia in cui una delle numerose mutazioni diverse causa in modo differenziato la degenerazione dei fotorecettori dei bastoncelli risparmiando i fotorecettori dei coni. La perdita dei fotorecettori a bastoncino si traduce in una scarsa visione in condizioni di scarsa illuminazione (cecità notturna), ma non influisce sulla maggior parte delle attività della vita quotidiana, inclusa la lettura o la guida. Tuttavia, dopo che la maggior parte dei fotorecettori dei bastoncelli viene eliminata, i fotorecettori dei coni iniziano a morire, con conseguente graduale restringimento dei campi visivi che nel tempo causa disabilità visiva.

I bastoncelli superano i coni in un rapporto di 95:5 e quindi dopo la degenerazione dei bastoncelli indotta da mutazione, la maggior parte delle cellule nella retina esterna è stata eliminata, riducendo notevolmente l'utilizzo di ossigeno. Tuttavia, l'apporto di ossigeno rimane invariato, determinando un grande eccesso di ossigeno nei tessuti che circondano i coni. Ciò si traduce in un danno ossidativo progressivo che contribuisce alla degenerazione lentamente progressiva dei fotorecettori del cono. L'N-acetilcisteina (NAC) è un potente antiossidante approvato per il sovradosaggio da paracetamolo. Il NAC somministrato per via orale in un modello murino di RP ha ridotto il danno ossidativo ai coni e ha promosso il mantenimento della funzione e la sopravvivenza dei coni. In uno studio clinico di fase I in pazienti con RP, la somministrazione orale di NAC per 6 mesi è stata ben tollerata e ha portato a un piccolo ma statisticamente significativo miglioramento dell'acuità visiva e della sensibilità alla luce nella retina. Ciò suggerisce che la somministrazione a lungo termine di NAC può promuovere la sopravvivenza e il mantenimento della funzione dei coni. NAC Attack è uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo che determinerà se la NAC orale fornisce benefici ed è sicura nei pazienti con RP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

438

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Gulnar Hafiz, MD, MPH
  • Numero di telefono: 4105020768
  • Email: ghafiz1@jhmi.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Dagmar Wehling, COA, CCRP
  • Numero di telefono: 4105027621
  • Email: dwehlin1@jhu.edu

Luoghi di studio

  • Austria
    • Styria
      • Graz, Styria, Austria, 8036
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of Graz, Department of Opthalmology
        • Contatto:
  • Canada
  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • University of Tübingen, Department für Augenheilkunde
        • Contatto:
  • Messico
    • Cdmx
      • Ciudad de mexico, Cdmx, Messico, 01120
        • Non ancora reclutamento
        • Centro Médico ABC, Department of Ophthalmology
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Juan C Ruiz, MD, PhD
          • Numero di telefono: +52 5560667852
  • Olanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6500 HB
        • Reclutamento
        • Radboud University, Radboud University Medical Centre
        • Contatto:
    • Northern Holland
      • Amsterdam, Northern Holland, Olanda, 1105 AZ
  • Regno Unito
    • England
  • Stati Uniti
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California - Davis, Department of Ophthalmology & Vision Science
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
        • Reclutamento
        • University of Southern California, Keck School of Medicine
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California - San Francisco, Department of Ophthalmology
        • Contatto:
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94303
        • Reclutamento
        • Stanford University, Byers Eye Institute
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Reclutamento
        • University of Florida - Jacksonville, UF Health Jacksonville
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University, Emory Eye Center
        • Contatto:
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Contatto:
          • Komel Safdar
    • Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Wilmer Eye Institute- Johns Hopkins University
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Non ancora reclutamento
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Non ancora reclutamento
        • University of Oklahoma, Dean McGee Eye Institute
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Scheie Eye Institute
        • Contatto:
          • Alexandra Garafalo
          • Numero di telefono: 215-662-9981
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37211
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah, Moran Eye Center
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • University of Washington, Department of Ophthalmology
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin - Madison, McPherson Eye Research Institute
        • Contatto:
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
        • Contatto:
  • Svizzera

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Generale

  • Capacità e disponibilità a fornire il consenso informato
  • Età ≥ 18 e ≤65 anni al momento della firma del modulo di consenso informato
  • Capacità e disponibilità a rispettare il protocollo dello studio e a partecipare a tutte le visite e le valutazioni dello studio a giudizio dello sperimentatore
  • Per le candidate in età fertile: disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo
  • Accordo di non assumere integratori diversi dalla vitamina A

Criteri di inclusione oculare

  • Entrambi gli occhi devono esibire il fenotipo RP con evidenza di perdita della visione notturna, graduale restringimento dei campi visivi e mantenimento dell'acuità visiva;
  • Inoltre, un occhio deve soddisfare i seguenti criteri per essere incluso nello studio:
  • EZ graduabile su una scansione SD-OCT orizzontale attraverso il centro della fovea con larghezza ≤ 8000 µm e ≥1500 µm e con troncamento ben definito su entrambi i lati nasale e temporale;
  • BCVA ≥ ETDRS punteggio lettera di 61 (20/60 Snellen equivalente);
  • Mezzo oculare sufficientemente chiaro e dilatazione pupillare adeguata per consentire immagini di buona qualità sufficienti per l'analisi e la classificazione da parte del centro di lettura centrale.

Criteri di esclusione:

Criteri generali di esclusione

  • Cancro attivo negli ultimi 12 mesi, ad eccezione di carcinoma in situ della cervice opportunamente trattato, carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma della prostata con punteggio di Gleason ≤ 6 e antigene prostatico specifico stabile per > 12 mesi
  • Insufficienza renale che richiede trapianto renale, emodialisi, dialisi peritoneale o che prevede di richiedere emodialisi o dialisi peritoneale durante lo studio
  • Malattia epatica, fibrosi cistica, asma o broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), storia di trombocitopenia non dovuta a una causa reversibile o altra discrasia ematica
  • Pressione arteriosa incontrollata (definita come sistolica > 180 e/o diastolica > 100 mmHg a riposo) allo screening. Se la misurazione iniziale di un paziente supera questi valori, è possibile eseguire una seconda lettura 30 o più minuti dopo. Se la pressione arteriosa del paziente deve essere controllata da farmaci antipertensivi, il paziente può diventare idoneo se il farmaco viene assunto ininterrottamente per almeno 30 giorni.
  • Anamnesi di altra malattia, riscontro dell'esame obiettivo o riscontro di laboratorio clinico che diano il ragionevole sospetto che la NAC orale possa essere controindicata o che il follow-up possa essere compromesso
  • Accidente cerebrovascolare o infarto del miocardio entro 6 mesi dallo screening
  • Partecipazione a uno studio sperimentale che prevede il trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo entro 6 mesi dallo screening
  • Tre parenti già iscritti allo studio
  • Gravidanza, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante il periodo di trattamento dello studio. Le donne in età fertile che non hanno avuto la legatura delle tube devono sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine allo screening.
  • Storia nota di allergia al NAC
  • Aver assunto NAC in qualsiasi forma negli ultimi 4 mesi
  • Fenilchetonuria
  • Intolleranza al fruttosio
  • Malassorbimento di glucosio-galattosio
  • Insufficienza di saccarasi-isomaltasi
  • Valore di laboratorio anormale compreso il valore di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale
  • Eventuali risultati anomali importanti nei test di laboratorio di analisi ematochimiche, ematologiche e di funzionalità renale che, a giudizio del Responsabile della sede e/o del Direttore dello studio, rendano il candidato non idoneo a partecipare alla sperimentazione
  • Infezione da HIV o epatite B

Criteri di esclusione oculare

  • Evidenza di distrofia cono-bastoncino o distrofia a pattern comprese aree focali di atrofia o alterazioni pigmentarie nella macula centrale
  • Spazi cistoidi che coinvolgono la fovea riducendo sostanzialmente la visione
  • Glaucoma o altra malattia del nervo ottico che causa perdita del campo visivo o riduzione dell'acuità visiva
  • Pressione intraoculare >27 mm Hg da due misurazioni. Se la misurazione iniziale di un paziente supera i 27 mm Hg, è necessario eseguire una seconda lettura.
  • Qualsiasi malattia retinica diversa dalla RP che causa una riduzione del campo visivo o dell'acuità visiva
  • Qualsiasi precedente fotocoagulazione laser maculare
  • Chirurgia intraoculare entro 3 mesi prima dello screening
  • Miopia elevata con errore di rifrazione equivalente sferico > 8 diottrie. Se un occhio ha subito un intervento di cataratta o di chirurgia refrattiva, un errore refrattivo preoperatorio equivalente sferico > 8 diottrie è un'esclusione
  • Qualsiasi condizione oculare concomitante che potrebbe influenzare l'interpretazione dei risultati
  • Storia di uveite in entrambi gli occhi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 - N-acetilcisteina
Questo è il gruppo di intervento. I pazienti di questo gruppo riceveranno 1800 mg di N-acetilcisteina sotto forma di 3 compresse effervescenti da 600 mg sciolte in acqua due volte al giorno per 45 mesi.
Droga: N-acetilcisteina
Dopo la randomizzazione, ai partecipanti verrà fornita una fornitura di circa 10 mesi del farmaco oggetto dello studio (intervento), con istruzioni per assumere 3 compresse effervescenti in acqua due volte al giorno. Torneranno alla clinica a M4.5 per la valutazione e poi a M9, ​​M18, M27, M36, M40.5 e M45. Ad ogni visita in clinica, si verificherà la riconciliazione del farmaco. Ad ogni visita al Baseline, M9, M18, M27, M36, ovvero ogni 9 mesi, ai partecipanti verrà fornita un'altra fornitura di 10 mesi del farmaco oggetto dello studio.
Comparatore placebo: Gruppo 2 - Placebo
I pazienti nel gruppo placebo riceveranno compresse effervescenti identiche prive di farmaco attivo.
Droga: Placebo
Dopo la randomizzazione, ai partecipanti verrà data una fornitura di circa 10 mesi di placebo, con le istruzioni per prendere 3 compresse effervescenti in acqua due volte al giorno. Torneranno alla clinica a M4.5 per la valutazione e poi a M9, ​​M18, M27, M36, M40.5 e M45. Ad ogni visita in clinica, verranno effettuate valutazioni di efficacia e sicurezza e si verificherà la riconciliazione dei farmaci. Al basale, i partecipanti M9, M18, M27 e M36 riceveranno un'altra fornitura di placebo per 10 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica progressiva della larghezza della zona ellissoidale (EZ).
Lasso di tempo: Basale e 45 mesi
L'EZ è una banda iperriflettente vista su scansioni SD-OCT che corrisponde a fotorecettori con segmenti interni ed esterni intatti. Nei pazienti RP allo stadio di coloro che partecipano a questo studio, l'EZ consiste principalmente di coni rimanenti con segmenti interni ed esterni intatti. La larghezza dell'EZ è la lunghezza dell'EZ su una scansione SD-OCT orizzontale attraverso la fovea e fornisce una misura quantitativa dei coni sopravvissuti. L'outcome primario è la variazione progressiva (perdita) dell'ampiezza dell'EZ misurata come perdita cumulativa dell'EZ (calcolata come l'area sopra la curva) tra il basale e il mese (M) 45.
Basale e 45 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della sensibilità maculare media misurata mediante microperimetria (MP)
Lasso di tempo: Basale e 45 mesi
La macula è il centro funzionale della retina. La sensibilità maculare è una misura della sensibilità alla luce valutata nei punti focali all'interno della macula. Viene misurato mediante microperimetria (MP), un test in cui vengono presentati stimoli luminosi di molte intensità diverse in più loci nella macula e viene registrata la risposta o la mancanza di risposta a tali stimoli. La sensibilità è determinata dallo stimolo luminoso più debole rilevato in un locus. La sensibilità maculare media è la media delle misurazioni della sensibilità nei loci del test e fornisce una valutazione quantitativa della funzione maculare.
Basale e 45 mesi
Cambiamento dell'acuità visiva meglio corretta
Lasso di tempo: Basale e 45 mesi
L'acuità visiva è la visione mediata dalla fovea (il centro della macula) che viene utilizzata per fini compiti visivi tra cui leggere e guidare. Per misurare l'acuità visiva meglio corretta (BCVA), è necessario eliminare tutti gli errori di rifrazione con le lenti per mettere a fuoco in modo ottimale le immagini sulla fovea. Questo viene fatto utilizzando un protocollo standardizzato stabilito nell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS); misura il numero di lettere lette a 4 metri su un grafico standardizzato in condizioni di illuminazione standardizzate. Poiché la fovea è costituita da coni, BCVA è una misura della funzione del cono.
Basale e 45 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione cumulativa dell'area EZ valutata come area sopra la curva (AAC)
Lasso di tempo: Basale e 45 mesi
L'area EZ è determinata misurando la larghezza EZ di più scansioni SD-OCT orizzontali che vanno dalla parte superiore a quella inferiore della macula. Una linea tracciata che collega punti contigui in cui termina l'EZ fornisce una mappa tridimensionale della regione in cui sono presenti fotorecettori con segmenti interni ed esterni intatti.
Basale e 45 mesi
Variazione della sensibilità maculare media misurata da MP
Lasso di tempo: Basale, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi
Per valutare se rispetto al placebo la NAC favorisce il mantenimento della funzione maculare, è necessario confrontare i due gruppi di studio su un lungo periodo di tempo. È utile determinare in che modo le differenze nella sensibilità maculare media tra i due gruppi si evolvono nel tempo e quindi un risultato esplorativo è il cambiamento nella sensibilità maculare media tra il basale e ogni punto temporale in cui viene misurata durante lo studio.
Basale, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi
Modifica del BCVA
Lasso di tempo: Basale, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi
Per valutare se rispetto al placebo la NAC promuova il mantenimento della BCVA, è necessario confrontare i due gruppi di studio su un lungo periodo di tempo. È utile determinare in che modo le differenze di BCVA tra i due gruppi si evolvono nel tempo e quindi un risultato esplorativo è il cambiamento di BCVA tra il basale e ogni punto temporale in cui viene misurato durante lo studio.
Basale, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi
Variazione della spaziatura dei coni misurata mediante oftalmoscopia laser a scansione ottica adattiva (AOSLO)
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 27 mesi, 45 mesi
AOSLO offre una capacità unica di monitorare i coni alla risoluzione di una singola cella nel tempo. Quando si verifica la degenerazione del cono, vi è una riduzione della densità del cono anche nelle aree in cui EZ è intatto e quindi la valutazione della spaziatura del cono da parte di AOSLO fornisce una valutazione più sensibile della salute del cono rispetto alle misurazioni EZ derivate da SD-OCT. Ciò fornirà una valutazione anatomica dell'efficacia della NAC e aiuterà a valutare la fattibilità dell'utilizzo di misure di esito derivate da AOSLO in futuri studi interventistici nella RP.
Basale, 9 mesi, 27 mesi, 45 mesi
Variazione della regolarità del cono misurata da AOSLO
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 27 mesi, 45 mesi
AOSLO offre una capacità unica di monitorare i coni alla risoluzione di una singola cella nel tempo. Quando si verifica la degenerazione del cono, vi è una riduzione della densità del cono anche nelle aree in cui EZ è intatto e quindi la valutazione della regolarità del cono da parte di AOSLO fornisce una valutazione più sensibile della salute del cono rispetto alle misurazioni EZ derivate da SD-OCT. Ciò fornirà una valutazione anatomica dell'efficacia della NAC e aiuterà a valutare la fattibilità dell'utilizzo di misure di esito derivate da AOSLO in futuri studi interventistici nella RP.
Basale, 9 mesi, 27 mesi, 45 mesi
Variazione della riflettività del cono misurata da AOSLO
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 27 mesi, 45 mesi
Le misurazioni della larghezza EZ e dell'area EZ forniscono valutazioni dei coni rimanenti con segmenti interni ed esterni intatti, ma non hanno la risoluzione per valutare la struttura e la densità dei singoli coni. AOSLO offre una capacità unica di monitorare i coni alla risoluzione di una singola cella nel tempo. Quando si verifica la degenerazione del cono, vi è una riduzione della densità del cono anche nelle aree in cui EZ è intatto e quindi la valutazione della riflettività del cono da parte di AOSLO fornisce una valutazione più sensibile della salute del cono rispetto alle misurazioni EZ derivate da SD-OCT. Ciò fornirà una valutazione anatomica dell'efficacia della NAC e aiuterà a valutare la fattibilità dell'utilizzo di misure di esito derivate da AOSLO in futuri studi interventistici nella RP.
Basale, 9 mesi, 27 mesi, 45 mesi
Percentuale di occhi con cambiamento (miglioramento) di ≥ 5 loci rispetto al basale di ≥ 6 decibel (dB)
Lasso di tempo: Basale, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi, 45 mesi
La sensibilità maculare media fornisce una valutazione globale della funzione maculare. Oltre a questa valutazione globale, è anche utile valutare i cambiamenti nei singoli loci offerti da MP. È improbabile che un cambiamento di 6 dB in un locus sia dovuto al caso, poiché è ben al di sopra della variabilità test-retest ed è circa 2 volte la deviazione standard dei cambiamenti di sensibilità a livello del locus che sono stati osservati nei pazienti con RP trattati con NAC per 6 mesi. Una valutazione utile del fatto che la NAC fornisca o meno un beneficio nella macula dei pazienti con RP è determinare se rispetto agli occhi dei partecipanti trattati con placebo, una percentuale maggiore di occhi dei partecipanti trattati con NAC ha 5 o più loci con cambiamento (miglioramento) dal basale ≥ 6 dB a M4.5, M9, M18, M27, M36, M40.5 e M45.
Basale, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi, 45 mesi
Variazione dell'esito riferito dal paziente valutato utilizzando NEI-VFQ 25
Lasso di tempo: Basale, 27 mesi, 45 mesi
È utile ottenere il punto di vista dei pazienti riguardo all'impatto del trattamento sulle loro attività della vita quotidiana e sulla qualità della vita. Questo è fornito dal National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (VFQ-25), una forma abbreviata del National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ), un questionario di 51 item auto-segnalato. Ha un punteggio da 0 a 100 che intende essere una misura dell'abilità visiva del soggetto. Un punteggio più alto indica una buona capacità visiva e un punteggio più basso indica una scarsa capacità visiva che ha un impatto negativo sulla qualità della vita.
Basale, 27 mesi, 45 mesi
Sicurezza della NAC orale valutata dagli eventi avversi
Lasso di tempo: 45 mesi
La NAC orale ha un buon profilo di sicurezza, ma questo studio utilizzerà una dose più elevata di NAC e un periodo di trattamento più lungo in una popolazione di pazienti diversa rispetto a qualsiasi studio precedente. È importante valutare la sicurezza della somministrazione a lungo termine di NAC 1800 mg bid nei pazienti con RP. Questo sarà valutato determinando l'incidenza di eventi avversi oculari e non oculari (EA) nei partecipanti trattati con NAC rispetto a quelli trattati con placebo.
45 mesi
La proporzione di occhi con ≥ 5 loci cambia (diminuzione) rispetto al basale di ≥ 6 decibel (dB)
Lasso di tempo: Baseline, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi, 45 mesi
Oltre a determinare se un numero maggiore di loci maculari mostra un miglioramento ≥ 6 dB negli occhi di pazienti RP trattati con NAC rispetto agli occhi di pazienti RP trattati con placebo, è importante determinare se un numero minore di loci maculari mostra un cambiamento (diminuzione) ≥ 6 dB negli occhi dei pazienti RP trattati con NAC rispetto agli occhi dei pazienti RP trattati con placebo.
Baseline, 4,5 mesi, 9 mesi, 18 mesi, 27 mesi, 36 mesi, 40,5 mesi, 45 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Collaboratori

Mayo Clinic
Medical University of Graz
Radboud University Medical Center
University of Pennsylvania
University College London Hospitals
McGill University
University of Miami
Northwestern University
National Eye Institute (NEI)
University of Michigan
University of Iowa
University of Wisconsin, Madison
University of Oklahoma
Emory University
Duke University
University of Florida
University of Southern California
Medical College of Wisconsin
University of California, Davis
University of Washington
University Hospital, Basel, Switzerland
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
University of Utah
University of Houston
University of Amsterdam
Retina Foundation of the Southwest
Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Universität Tübingen
Vitreo Retinal Associates, PA
Centro Medico ABC

Investigatori

  • Cattedra di studio: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University
  • Direttore dello studio: Xiangrong Kong, Johns Hopkins University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

13 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00337490
  • 2022-003023-17 (Numero EudraCT)
  • 1UG1EY033293 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2022-501438-46-00 (Altro identificatore: Clinical Trials Application)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In accordo con le linee guida NIH, un set di dati di attacco NAC riassuntivo e non identificato sarà reso disponibile attraverso l'invio del set di dati a un governo o altro database di ricerca sanitaria. Condivideremo i dati a livello di singolo partecipante (IPD) insieme ai dizionari di dati associati. I diritti e la privacy delle persone che hanno partecipato allo studio saranno protetti in ogni momento rimuovendo dai dati tutti gli identificatori, inclusi gli ID dello studio, che potrebbero portare alla divulgazione dell'identità dei singoli partecipanti alla ricerca. Questo impegno per la condivisione dei dati protetta dalla privacy sarà incorporato in tutti i livelli delle attività di condivisione dei dati. Inoltre, rapporti di studi clinici redatti, immagini retiniche e altri rapporti di sintesi possono essere forniti ai ricercatori previa approvazione delle loro richieste da parte della direzione dello studio. I ricercatori richiedenti dovranno firmare un accordo sull'utilizzo dei dati prima di poter accedere ai rapporti o alle immagini dello studio.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili 1 anno dopo la pubblicazione dei risultati primari dello studio, in un formato non identificato.

Per quanto tempo condivideremo i dati?

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La condivisione dei dati dello studio seguirà la politica di condivisione dei dati del NIH pubblicata nella Guida del NIH il 26 febbraio 2003.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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