Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oralt N-acetylcystein för Retinitis Pigmentosa (NAC Attack)

11 april 2024 uppdaterad av: Johns Hopkins University

NAC Attack, en fas III, multicenter, randomiserad, parallell, dubbelmaskerad, placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av oralt N-acetylcystein hos patienter med retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) är en ärftlig retinal degeneration som orsakas av ett av flera misstag i den genetiska koden. Sådana misstag kallas mutationer. Mutationerna orsakar degenerering av stavfotoreceptorer som är ansvariga för syn i svag belysning, vilket resulterar i nattblindhet. Efter att stavfotoreceptorer har eliminerats sker en gradvis degenerering av konfotoreceptorer, vilket resulterar i en gradvis förträngning av sidoseendet som så småningom orsakar tunnelseende. Oxidativ stress bidrar till kondegeneration. N-acetylcystein (NAC) minskar oxidativ stress och i djurmodeller av RP bromsade det kondegeneration. I en klinisk fas I-studie på patienter med RP, orsakade NAC som tagits per månad i 6 månader några små förbättringar i två olika syntester, vilket tyder på att långvarig administrering av NAC kan bromsa kondegeneration i RP. NAC Attack är en klinisk prövning som genomförs vid många institutioner i USA, Kanada, Mexiko och Europa för att avgöra om att ta NAC i flera år ger fördelar för patienter med RP.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Retinitis Pigmentosa (RP) är en sjukdom där en av flera olika mutationer på olika sätt orsakar degenerering av stavfotoreceptorer samtidigt som man skonar konfotoreceptorer. Förlusten av stavfotoreceptorer resulterar i dålig syn vid svag belysning (nattblindhet), men påverkar inte de flesta aktiviteter i det dagliga livet inklusive läsning eller bilkörning. Men efter att de flesta stavfotoreceptorer har eliminerats börjar konfotoreceptorer dö, vilket resulterar i gradvis förträngning av synfält som över tiden orsakar synnedsättning.

Stavar är fler än koner med ett förhållande av 95:5 och därför har majoriteten av cellerna i den yttre näthinnan eliminerats efter mutationsinducerad degeneration av stavar, vilket markant minskat syreanvändningen. Syretillförseln är emellertid oförändrad vilket resulterar i ett stort överskott av vävnadssyre som omger koner. Detta resulterar i progressiv oxidativ skada som bidrar till långsamt progressiv degenerering av konfotoreceptorer. N-acetylcystein (NAC) är en stark antioxidant som är godkänd för överdosering av paracetamol. Oralt administrerad NAC i en musmodell av RP minskade oxidativ skada på kottar och främjade bibehållande av funktion och överlevnad av kottar. I en klinisk fas I-studie på patienter med RP tolererades oral administrering av NAC under 6 månader väl och resulterade i en liten men statistiskt signifikant förbättring av synskärpa och ljuskänslighet i näthinnan. Detta tyder på att långvarig administrering av NAC kan främja överlevnad och bibehålla konernas funktion. NAC Attack är en fas III, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad studie som kommer att avgöra om oral NAC ger fördelar och är säker hos patienter med RP.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

438

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Gulnar Hafiz, MD, MPH
  • Telefonnummer: 4105020768
  • E-post: ghafiz1@jhmi.edu

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Dagmar Wehling, COA, CCRP
  • Telefonnummer: 4105027621
  • E-post: dwehlin1@jhu.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Davis, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California - Davis, Department of Ophthalmology & Vision Science
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90089
        • Rekrytering
        • University of Southern California, Keck School of Medicine
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • University of California - San Francisco, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94303
        • Rekrytering
        • Stanford University, Byers Eye Institute
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • Rekrytering
        • University of Florida - Jacksonville, UF Health Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University, Emory Eye Center
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60208
        • Rekrytering
        • Northwestern University
        • Kontakt:
          • Komel Safdar
    • Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Wilmer Eye Institute- Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Oklahoma, Dean McGee Eye Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Scheie Eye Institute
        • Kontakt:
          • Alexandra Garafalo
          • Telefonnummer: 215-662-9981
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37211
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Rekrytering
        • University of Washington, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
        • Rekrytering
        • University of Wisconsin - Madison, McPherson Eye Research Institute
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
        • Kontakt:
  • Kanada
  • Mexiko
    • Cdmx
      • Ciudad de mexico, Cdmx, Mexiko, 01120
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centro Médico ABC, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Juan C Ruiz, MD, PhD
          • Telefonnummer: +52 5560667852
  • Nederländerna
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6500 HB
    • Northern Holland
      • Amsterdam, Northern Holland, Nederländerna, 1105 AZ
  • Schweiz
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Tyskland, 72076
  • Österrike
    • Styria
      • Graz, Styria, Österrike, 8036
        • Har inte rekryterat ännu
        • Medical University of Graz, Department of Opthalmology
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Allmän

  • Förmåga och vilja att ge informerat samtycke
  • Ålder ≥ 18 och ≤ 65 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke
  • Förmåga och vilja att följa studieprotokollet och att delta i alla studiebesök och bedömningar enligt utredarens bedömning
  • För fertila kandidater: villighet att använda en preventivmetod
  • Överenskommelse om att inte ta andra kosttillskott än vitamin A

Okulära inklusionskriterier

  • Båda ögonen måste uppvisa RP-fenotypen med tecken på förlust av mörkerseende, gradvis förträngning av synfält och bibehållande av synskärpa;
  • Dessutom måste ett öga uppfylla följande kriterier för att ingå i studien:
  • Graderbar EZ på en horisontell SD-OCT-skanning genom foveacentrum med bredd ≤ 8000 µm och ≥1 500 µm och med väldefinierad trunkering på både nasala och temporala sidor;
  • BCVA ≥ ETDRS bokstavspoäng på 61 (motsvarande 20/60 Snellen);
  • Tillräckligt tydliga ögonmedia och adekvat pupillutvidgning för att tillåta bilder av god kvalitet som är tillräckliga för analys och gradering av central läscentral.

Exklusions kriterier:

Allmänna uteslutningskriterier

  • Aktiv cancer under de senaste 12 månaderna, förutom lämpligt behandlat karcinom in situ i livmoderhalsen, icke-melanom hudkarcinom eller prostatacancer med Gleason-poäng ≤ 6 och stabilt prostataspecifikt antigen i > 12 månader
  • Njursvikt som kräver njurtransplantation, hemodialys, peritonealdialys eller förväntas kräva hemodialys eller peritonealdialys under studien
  • Leversjukdom, cystisk fibros, astma eller kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL), historia av trombocytopeni som inte beror på en reversibel orsak eller annan bloddyskrasi
  • Okontrollerat blodtryck (definierat som systoliskt > 180 och/eller diastoliskt > 100 mmHg i vila) vid screening. Om en patients initiala mätning överskrider dessa värden, kan en andra avläsning göras 30 minuter eller mer senare. Om patientens blodtryck måste kontrolleras med blodtryckssänkande medicin, kan patienten bli berättigad om medicin tas kontinuerligt i minst 30 dagar.
  • Anamnes på annan sjukdom, fynd av fysisk undersökning eller kliniska laboratoriefynd som ger rimliga misstankar om att oral NAC kan vara kontraindicerad eller att uppföljning kan äventyras
  • Cerebrovaskulär olycka eller hjärtinfarkt inom 6 månader efter screening
  • Deltagande i en undersökningsstudie som involverar behandling med valfritt läkemedel eller apparat inom 6 månader efter screening
  • Tre släktingar är redan inskrivna i studier
  • Gravid, ammar eller har för avsikt att bli gravid under studiebehandlingsperioden. Kvinnor i fertil ålder som inte har haft tubal ligering måste genomgå ett uringraviditetstest vid screening.
  • Känd historia av allergi mot NAC
  • Efter att ha tagit NAC i någon form under de senaste 4 månaderna
  • Fenylketonuri
  • Fruktosintolerans
  • Glukos-galaktos malabsorption
  • Sukras-isomaltas insufficiens
  • Onormalt laboratorievärde inklusive värdet av alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) eller bilirubin som är större än 1,5 x den övre normalgränsen
  • Eventuella större onormala fynd om blodkemi, hematologi och njurfunktionslabbtest som enligt platsutredaren och/eller studieordföranden gör att kandidaten inte är lämplig att delta i försöket
  • HIV eller hepatit B-infektion

Okulära uteslutningskriterier

  • Bevis på konstavsdystrofi eller mönsterdystrofi inklusive fokala områden av atrofi eller pigmentförändringar i den centrala gula fläcken
  • Cystoida utrymmen som involverar fovea som avsevärt minskar synen
  • Glaukom eller annan synnervssjukdom som orsakar synfältsförlust eller minskad synskärpa
  • Intraokulärt tryck >27 mm Hg från två mätningar. Om en patients initiala mått överstiger 27 mm Hg måste en andra avläsning göras.
  • Varje näthinnesjukdom annan än RP som orsakar minskning av synfält eller synskärpa
  • Eventuell tidigare makulär laserfotokoagulation
  • Intraokulär kirurgi inom 3 månader före screening
  • Hög närsynthet med sfäriskt ekvivalent brytningsfel > 8 dioptrier. Om ett öga har genomgått kataraktoperation eller refraktiv operation, är ett preoperativt refraktivt fel sfärisk ekvivalent > 8 dioptrier ett undantag
  • Alla samtidiga okulära tillstånd som kan påverka tolkningen av resultaten
  • Historik av uveit i båda ögat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1 - N-acetylcystein
Detta är interventionsgruppen. Patienter i denna grupp kommer att få 1800 mg N-acetylcystein i form av 3 brustabletter 600 mg lösta i vatten två gånger om dagen i 45 månader.
Läkemedel: N-acetylcystein
Efter randomisering kommer deltagarna att ges cirka 10 månaders förråd av studieläkemedlet (intervention), med instruktioner om att ta 3 brustabletter i vatten två gånger om dagen. De kommer att återvända till kliniken vid M4.5 för utvärdering och sedan vid M9, M18, M27, M36, M40.5 och M45. Vid varje besök på kliniken kommer läkemedelsavstämning att ske. Vid varje besök vid Baseline, M9, M18, M27, M36, det vill säga var 9:e månad, kommer deltagarna att få ytterligare 10 månaders leverans av studieläkemedlet.
Placebo-jämförare: Grupp 2 - Placebo
Patienter i placebogruppen kommer att få identiska brustabletter som saknar aktivt läkemedel.
Läkemedel: Placebo
Efter randomisering kommer deltagarna att få cirka 10 månaders leverans av placebo, med instruktioner om att ta 3 brustabletter i vatten två gånger om dagen. De kommer att återvända till kliniken vid M4.5 för utvärdering och sedan vid M9, M18, M27, M36, M40.5 och M45. Vid varje besök på kliniken kommer effekt- och säkerhetsbedömningar att göras och läkemedelsavstämning kommer att ske. Vid baslinjen kommer M9-, M18-, M27- och M36-deltagare att få ytterligare 10 månaders leverans av placebo.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressiv förändring av ellipsoidzonens (EZ) bredd
Tidsram: Baslinje och 45 månader
EZ är ett hyperreflekterande band som ses på SD-OCT-skanningar som motsvarar fotoreceptorer med intakta inre och yttre segment. Hos RP-patienter i fasen av de som deltar i denna studie består EZ främst av kvarvarande koner med intakta inre och yttre segment. EZ-bredden är längden av EZ på en horisontell SD-OCT-skanning genom fovea och ger ett kvantitativt mått på överlevande koner. Det primära utfallsmåttet är den progressiva förändringen (förlusten) i EZ-bredden mätt som den kumulativa förlusten av EZ (beräknat som arean ovanför kurvan) mellan baslinje och månad (M) 45.
Baslinje och 45 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i genomsnittlig makulär känslighet mätt med mikroperimetri (MP)
Tidsram: Baslinje och 45 månader
Gula fläcken är det funktionella centrum av näthinnan. Makulakänslighet är ett mått på känsligheten för ljus bedömd vid fokuspunkter i gula fläcken. Det mäts med mikroperimetri (MP), ett test där ljusstimuli av många olika intensiteter presenteras på flera ställen i gula fläcken och svaret eller bristen på svar på dessa stimuli registreras. Känsligheten bestäms av den svagaste ljusstimulansen som detekteras vid ett lokus. Den genomsnittliga makulära känsligheten är medelvärdet av känslighetsmätningarna vid testställena och ger en kvantitativ bedömning av gula fläckens funktion.
Baslinje och 45 månader
Förändring i bäst korrigerad synskärpa
Tidsram: Baslinje och 45 månader
Synskärpa är synen som förmedlas av fovea (mitten av gula fläcken) som används för fina synuppgifter inklusive läsning och bilkörning. För att mäta den bäst korrigerade synskärpan (BCVA) är det nödvändigt att eliminera alla brytningsfel med linser för att optimalt fokusera bilder på fovea. Detta görs med hjälp av ett standardiserat protokoll som fastställts i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS); den mäter antalet bokstäver som läses vid 4 meter på ett standardiserat sjökort under standardiserade ljusförhållanden. Eftersom fovea består av koner är BCVA ett mått på konens funktion.
Baslinje och 45 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ förändring av EZ-area bedömd som arean ovanför kurvan (AAC)
Tidsram: Baslinje och 45 månader
EZ-arean bestäms genom att mäta EZ-bredden av flera horisontella SD-OCT-skanningar som sträcker sig från den övre till den nedre delen av gula fläcken. En ritad linje som förbinder sammanhängande punkter där EZ slutar ger en 3-dimensionell karta över regionen där det finns fotoreceptorer med intakta inre och yttre segment.
Baslinje och 45 månader
Förändring i genomsnittlig makulär känslighet mätt med MP
Tidsram: Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader
För att bedöma om NAC jämfört med placebo främjar upprätthållande av makulär funktion är det nödvändigt att jämföra de två studiegrupperna under en lång tidsperiod. Det är användbart att bestämma hur skillnader i genomsnittlig makulär känslighet mellan de två grupperna utvecklas över tid och därför är ett utforskande resultat förändring i genomsnittlig makulär känslighet mellan baslinjen och varje tidpunkt då den mäts under hela studien.
Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader
Förändring i BCVA
Tidsram: Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader
För att bedöma om NAC i jämförelse med placebo främjar bibehållande av BCVA är det nödvändigt att jämföra de två studiegrupperna under en lång tidsperiod. Det är användbart att fastställa hur skillnader i BCVA mellan de två grupperna utvecklas över tiden och därför är ett utforskande resultat förändring i BCVA mellan baslinjen och varje tidpunkt då den mäts under hela studien.
Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader
Förändring i konavståndet mätt med adaptiv optik-skanning laseroftalmoskopi (AOSLO)
Tidsram: Baslinje, 9 månader, 27 månader, 45 månader
AOSLO ger unik förmåga att övervaka koner med encellsupplösning över tid. När kondegenerering inträffar, minskar kondensiteten även i områden där EZ är intakt och därför ger bedömning av konavståndet av AOSLO en känsligare bedömning av konens hälsa än SD-OCT-härledda EZ-mätningar. Detta kommer att ge en anatomisk bedömning av effektiviteten av NAC och kommer att hjälpa till att utvärdera genomförbarheten av att använda AOSLO-härledda resultatmått i framtida interventionsstudier i RP.
Baslinje, 9 månader, 27 månader, 45 månader
Förändring i konens regelbundenhet mätt av AOSLO
Tidsram: Baslinje, 9 månader, 27 månader, 45 månader
AOSLO ger unik förmåga att övervaka koner med encellsupplösning över tid. När kondegeneration inträffar sker en minskning av kondensiteten även i områden där EZ är intakt och därför ger bedömning av konens regelbundenhet av AOSLO en mer känslig bedömning av konens hälsa än SD-OCT-härledda EZ-mätningar. Detta kommer att ge en anatomisk bedömning av effektiviteten av NAC och kommer att hjälpa till att utvärdera genomförbarheten av att använda AOSLO-härledda resultatmått i framtida interventionsstudier i RP.
Baslinje, 9 månader, 27 månader, 45 månader
Förändring i konreflektivitet mätt av AOSLO
Tidsram: Baslinje, 9 månader, 27 månader, 45 månader
Mätningar av EZ-bredd och EZ-area ger bedömningar av återstående koner med intakta inre och yttre segment, men har inte upplösningen att bedöma individuell konstruktur och densitet. AOSLO ger unik förmåga att övervaka koner med encellsupplösning över tid. När kondegeneration inträffar sker en minskning av kondensiteten även i områden där EZ är intakt och därför ger bedömning av konreflektiviteten av AOSLO en känsligare bedömning av konens hälsa än SD-OCT-härledda EZ-mätningar. Detta kommer att ge en anatomisk bedömning av effektiviteten av NAC och kommer att hjälpa till att utvärdera genomförbarheten av att använda AOSLO-härledda resultatmått i framtida interventionsstudier i RP.
Baslinje, 9 månader, 27 månader, 45 månader
Andel ögon med ≥ 5 loci förändring (förbättring) från baslinjen med ≥ 6 decibel (dB)
Tidsram: Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader, 45 månader
Genomsnittlig makulär känslighet ger en global bedömning av makulär funktion. Utöver denna globala bedömning är det också användbart att bedöma förändringar på individuella platser som tillhandahålls av MP. En förändring på 6 dB vid ett lokus beror sannolikt inte på slumpen, eftersom det ligger långt över test-retest-variabiliteten och det är ungefär 2 gånger standardavvikelsen från locus-nivåns känslighetsförändringar som sågs hos RP-patienter som behandlades med NAC för 6 månader. En användbar bedömning av huruvida NAC ger fördelar i gula fläcken hos patienter med RP är att avgöra om en större andel av ögonen hos deltagarna som behandlas med NAC har 5 eller fler loci med förändring (förbättring) jämfört med ögonen hos deltagare som behandlats med placebo. från baslinjen ≥ 6 dB vid M4,5, M9, M18, M27, M36, M40,5 och M45.
Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader, 45 månader
Förändring i patientrapporterat resultat bedömt med NEI-VFQ 25
Tidsram: Baslinje, 27 månader, 45 månader
Det är användbart att få patienternas perspektiv angående behandlingens inverkan på deras dagliga liv och livskvalitet. Detta tillhandahålls av National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (VFQ-25), en kort form av National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ), ett självrapporterat frågeformulär med 51 artiklar. Det poängsätts från 0 till 100 som är tänkt att vara ett mått på försökspersonens visuella förmåga. En högre poäng betyder god synförmåga och en lägre poäng betyder dålig synförmåga som negativt påverkar livskvaliteten.
Baslinje, 27 månader, 45 månader
Säkerhet för oral NAC bedömd av biverkningar
Tidsram: 45 månader
Oral NAC har en bra säkerhetsprofil men denna studie kommer att använda en högre dos av NAC och en längre behandlingsperiod i en annan patientpopulation än någon tidigare studie. Det är viktigt att utvärdera säkerheten vid långtidsadministrering av NAC 1800 mg två gånger dagligen hos patienter med RP. Detta kommer att bedömas genom att bestämma förekomsten av okulära och icke-okulära biverkningar (AE) hos deltagare som behandlats med NAC jämfört med de som behandlats med placebo.
45 månader
Andel ögon med ≥ 5 loci förändring (minska) från baslinjen med ≥ 6 decibel (dB)
Tidsram: Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader, 45 månader
Förutom att fastställa om fler makulära loci visar förbättring ≥ 6 dB i ögonen hos RP-patienter som behandlats med NAC jämfört med ögonen hos RP-patienter behandlade med placebo, är det viktigt att fastställa om färre makulära loci visar en förändring (minskning) ≥ 6 dB i ögonen av RP-patienter som behandlats med NAC jämfört med ögonen hos RP-patienter behandlade med placebo.
Baslinje, 4,5 månader, 9 månader, 18 månader, 27 månader, 36 månader, 40,5 månader, 45 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

Mayo Clinic
Medical University of Graz
Radboud University Medical Center
University of Pennsylvania
University College London Hospitals
McGill University
University of Miami
Northwestern University
National Eye Institute (NEI)
University of Michigan
University of Iowa
University of Wisconsin, Madison
University of Oklahoma
Emory University
Duke University
University of Florida
University of Southern California
Medical College of Wisconsin
University of California, Davis
University of Washington
University Hospital, Basel, Switzerland
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
University of Utah
University of Houston
University of Amsterdam
Retina Foundation of the Southwest
Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Universität Tübingen
Vitreo Retinal Associates, PA
Centro Medico ABC

Utredare

  • Studiestol: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University
  • Studierektor: Xiangrong Kong, Johns Hopkins University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 september 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2022

Första postat (Faktisk)

13 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00337490
  • 2022-003023-17 (EudraCT-nummer)
  • 1UG1EY033293 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • 2022-501438-46-00 (Annan identifierare: Clinical Trials Application)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med NIH-riktlinjerna kommer en sammanfattning, avidentifierad NAC Attack-datauppsättning att göras tillgänglig genom inlämning av datamängden till en statlig eller annan hälsoforskningsdatabas. Vi kommer att dela data på individnivå (IPD) tillsammans med deras tillhörande dataordböcker. Rättigheterna och integriteten för personer som deltog i studien kommer att skyddas hela tiden genom att ta bort alla identifierare inklusive studie-ID:n som kan leda till att identiteten för enskilda forskningsdeltagare avslöjas från data. Detta engagemang för integritetsskyddad datadelning kommer att införlivas i alla nivåer av datadelningsaktiviteter. Dessutom kan redigerade kliniska studierapporter, näthinnebilder och andra sammanfattande rapporter lämnas till forskare efter godkännande av deras önskemål av studieledningen. De ansökande forskarna kommer att behöva underteckna ett dataanvändningsavtal innan de ges tillgång till studierapporter eller bilder.

Tidsram för IPD-delning

Uppgifterna kommer att göras tillgängliga 1 år efter publicering av de primära resultaten av studien, i ett avidentifierat format.

Hur länge kommer vi att dela data?

Kriterier för IPD Sharing Access

Studiens datadelning kommer att följa NIH:s policy för datadelning som publicerades i NIH Guide den 26 februari 2003.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinit Pigmentosa

Kliniska prövningar på N-acetylcystein

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera