Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orální N-acetylcystein pro retinitis Pigmentosa (NAC Attack)

11. dubna 2024 aktualizováno: Johns Hopkins University

NAC Attack, fáze III, multicentrická, randomizovaná, paralelní, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost perorálního N-acetylcysteinu u pacientů s retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) je zděděná degenerace sítnice způsobená jednou z několika chyb v genetickém kódu. Takové chyby se nazývají mutace. Mutace způsobují degeneraci tyčových fotoreceptorů, které jsou zodpovědné za vidění při slabém osvětlení, což vede k šerosleposti. Po eliminaci tyčinkových fotoreceptorů dochází k postupné degeneraci čípkových fotoreceptorů, což má za následek postupné zúžení bočního vidění, které nakonec způsobí tunelové vidění. Oxidační stres přispívá k degeneraci čípku. N-acetylcystein (NAC) snižuje oxidační stres a na zvířecích modelech RP zpomaluje degeneraci čípků. V klinické studii fáze I u pacientů s RP způsobil NAC užívaný měsíc po dobu 6 měsíců určitá malá zlepšení ve dvou různých testech zraku, což naznačuje, že dlouhodobé podávání NAC může zpomalit degeneraci čípku u RP. NAC Attack je klinická studie prováděná v mnoha institucích v USA, Kanadě, Mexiku a Evropě, jejímž cílem je zjistit, zda užívání NAC po dobu několika let přináší pacientům s RP přínos.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinitis Pigmentosa (RP) je onemocnění, při kterém jedna z několika různých mutací diferenciálně způsobuje degeneraci tyčinkových fotoreceptorů, zatímco šetří čípkové fotoreceptory. Ztráta tyčinkových fotoreceptorů má za následek špatné vidění při slabém osvětlení (noční slepota), ale neovlivňuje většinu činností každodenního života včetně čtení nebo řízení. Avšak poté, co je většina tyčinkových fotoreceptorů eliminována, začnou čípkové fotoreceptory odumírat, což má za následek postupné zúžení zorných polí, což časem způsobí zrakové postižení.

Tyčinky převyšují čípky v poměru 95:5, a proto po mutací indukované degeneraci tyčinek byla většina buněk ve vnější sítnici eliminována, což výrazně snižuje využití kyslíku. Dodávka kyslíku se však nemění, což vede k velkému přebytku tkáňového kyslíku obklopujícího čípky. To má za následek progresivní oxidační poškození, které přispívá k pomalu progresivní degeneraci čípkových fotoreceptorů. N-acetylcystein (NAC) je silný antioxidant, který je schválen pro předávkování acetaminofenem. Orálně podávaný NAC v myším modelu RP snížil oxidační poškození čípků a podpořil zachování funkce a přežití čípků. V klinické studii fáze I u pacientů s RP bylo perorální podávání NAC po dobu 6 měsíců dobře tolerováno a vedlo k malému, ale statisticky významnému zlepšení zrakové ostrosti a citlivosti na světlo na sítnici. To naznačuje, že dlouhodobé podávání NAC může podporovat přežití a udržení funkce čípků. NAC Attack je fáze III, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie, která určí, zda perorální NAC přináší přínos a je bezpečný u pacientů s RP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

438

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Gulnar Hafiz, MD, MPH
  • Telefonní číslo: 4105020768
  • E-mail: ghafiz1@jhmi.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Dagmar Wehling, COA, CCRP
  • Telefonní číslo: 4105027621
  • E-mail: dwehlin1@jhu.edu

Studijní místa

  • Holandsko
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500 HB
    • Northern Holland
      • Amsterdam, Northern Holland, Holandsko, 1105 AZ
  • Kanada
  • Mexiko
    • Cdmx
      • Ciudad de mexico, Cdmx, Mexiko, 01120
        • Zatím nenabíráme
        • Centro Médico ABC, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Juan C Ruiz, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +52 5560667852
  • Německo
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Německo, 72076
  • Rakousko
    • Styria
      • Graz, Styria, Rakousko, 8036
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University of Graz, Department of Opthalmology
        • Kontakt:
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Davis, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California - Davis, Department of Ophthalmology & Vision Science
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90089
        • Nábor
        • University of Southern California, Keck School of Medicine
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • University of California - San Francisco, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
      • Stanford, California, Spojené státy, 94303
        • Nábor
        • Stanford University, Byers Eye Institute
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • Nábor
        • University of Florida - Jacksonville, UF Health Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University, Emory Eye Center
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • Nábor
        • Northwestern University
        • Kontakt:
          • Komel Safdar
    • Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Wilmer Eye Institute- Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Zatím nenabíráme
        • University of Oklahoma, Dean McGee Eye Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Scheie Eye Institute
        • Kontakt:
          • Alexandra Garafalo
          • Telefonní číslo: 215-662-9981
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37211
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • University of Washington, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Nábor
        • University of Wisconsin - Madison, McPherson Eye Research Institute
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
        • Kontakt:
  • Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všeobecné

  • Schopnost a ochota poskytnout informovaný souhlas
  • Věk ≥ 18 a ≤ 65 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Schopnost a ochota dodržovat protokol studie a účastnit se všech studijních návštěv a hodnocení podle úsudku zkoušejícího
  • Pro kandidátky ve fertilním věku: ochota používat metodu antikoncepce
  • Souhlas, že nebudete užívat jiné doplňky stravy než vitamín A

Kritéria oční inkluze

  • Obě oči musí vykazovat fenotyp RP s průkazem ztráty nočního vidění, postupného zúžení zorných polí a zachování zrakové ostrosti;
  • Kromě toho musí oko splňovat následující kritéria, aby bylo zahrnuto do studie:
  • Gradovatelný EZ na horizontálním SD-OCT skenu přes střed fovey o šířce ≤ 8000 µm a ≥1500 µm as dobře definovaným zkrácením na nosní i temporální straně;
  • BCVA ≥ ETDRS písmeno skóre 61 (20/60 Snellenův ekvivalent);
  • Dostatečně čisté oční médium a adekvátní dilatace zornic, aby umožnila kvalitní snímky dostatečné pro analýzu a klasifikaci centrálním čtecím centrem.

Kritéria vyloučení:

Obecná kritéria vyloučení

  • Aktivní rakovina během posledních 12 měsíců, s výjimkou vhodně léčeného karcinomu in situ děložního čípku, nemelanomového kožního karcinomu nebo karcinomu prostaty s Gleasonovým skóre ≤ 6 a stabilním prostatickým specifickým antigenem po dobu > 12 měsíců
  • Selhání ledvin vyžadující transplantaci ledvin, hemodialýzu, peritoneální dialýzu nebo se očekává, že bude vyžadovat hemodialýzu nebo peritoneální dialýzu během studie
  • Onemocnění jater, cystická fibróza, astma nebo chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), trombocytopenie v anamnéze, která není způsobena reverzibilní příčinou nebo jinou krevní dyskrazií
  • Nekontrolovaný krevní tlak (definovaný jako systolický > 180 a/nebo diastolický > 100 mmHg v klidu) při screeningu. Pokud počáteční měření pacienta překročí tyto hodnoty, může být provedeno druhé měření o 30 nebo více minut později. Pokud musí být krevní tlak pacienta kontrolován antihypertenzní medikací, může se pacient stát způsobilým, pokud je lék užíván nepřetržitě po dobu alespoň 30 dnů.
  • Anamnéza jiného onemocnění, nález fyzikálního vyšetření nebo klinický laboratorní nález poskytující důvodné podezření, že perorální NAC může být kontraindikován nebo že sledování může být ohroženo
  • Cévní mozková příhoda nebo infarkt myokardu do 6 měsíců od screeningu
  • Účast ve výzkumné studii, která zahrnuje léčbu jakýmkoli lékem nebo zařízením do 6 měsíců od screeningu
  • Tři příbuzní se již zapsali do studia
  • Těhotné, kojící nebo zamýšlené otěhotnět během období léčby ve studii. Ženy ve fertilním věku, které neměly podvázání vejcovodů, musí mít při screeningu těhotenský test z moči.
  • Známá anamnéza alergie na NAC
  • Užívání NAC v jakékoli formě v posledních 4 měsících
  • Fenylketonurie
  • Nesnášenlivost fruktózy
  • Malabsorpce glukóza-galaktóza
  • Sacharáza-izomaltázová nedostatečnost
  • Abnormální laboratorní hodnota včetně hodnoty alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo bilirubinu vyšší než 1,5násobek horní hranice normy
  • Jakékoli závažné abnormální nálezy na chemii krve, hematologii a laboratorních testech renálních funkcí, které podle mínění zkoušejícího a/nebo vedoucího studie činí kandidáta nevhodným pro účast ve studii
  • Infekce HIV nebo hepatitidy B

Kritéria očního vyloučení

  • Důkazy dystrofie kužele-tyčinky nebo dystrofie vzoru včetně ohniskových oblastí atrofie nebo pigmentových změn v centrální makule
  • Cystoidní prostory zahrnující foveu podstatně snižují vidění
  • Glaukom nebo jiné onemocnění zrakového nervu způsobující ztrátu zorného pole nebo sníženou zrakovou ostrost
  • Nitrooční tlak >27 mm Hg ze dvou měření. Pokud počáteční měření pacienta překročí 27 mm Hg, musí být provedeno druhé měření.
  • Jakékoli onemocnění sítnice jiné než RP způsobující zmenšení zorného pole nebo zrakové ostrosti
  • Jakákoli předchozí makulární laserová fotokoagulace
  • Nitrooční operace do 3 měsíců před screeningem
  • Vysoká myopie se sférickým ekvivalentem refrakční vady > 8 dioptrií. Pokud oko podstoupilo operaci šedého zákalu nebo refrakční operaci, předoperační sférický ekvivalent refrakční vady > 8 dioptrií je vyloučením.
  • Jakékoli souběžné oční onemocnění, které by mohlo ovlivnit interpretaci výsledků
  • Anamnéza uveitidy v obou ocích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 - N-acetylcystein
Toto je intervenční skupina. Pacienti v této skupině budou dostávat 1800 mg N-acetylcysteinu ve formě 3 šumivých 600 mg tablet rozpuštěných ve vodě dvakrát denně po dobu 45 měsíců.
Lék: N-acetylcystein
Po randomizaci dostanou účastníci přibližně 10měsíční zásobu studovaného léku (intervence) s instrukcemi užívat 3 šumivé tablety ve vodě dvakrát denně. Vrátí se na kliniku v M4.5 k hodnocení a poté na M9, ​​M18, M27, M36, M40.5 a M45. Při každé návštěvě kliniky dojde k usmíření léků. Při každé návštěvě na základní linii M9, M18, M27, M36, tj. každých 9 měsíců, bude účastníkům poskytnuta další zásoba studovaného léku na 10 měsíců.
Komparátor placeba: Skupina 2 - Placebo
Pacienti ve skupině s placebem dostanou identické šumivé tablety bez aktivního léku.
Lék: Placebo
Po randomizaci dostanou účastníci přibližně 10měsíční zásobu placeba s instrukcemi užívat 3 šumivé tablety ve vodě dvakrát denně. Vrátí se na kliniku v M4.5 k hodnocení a poté na M9, ​​M18, M27, M36, M40.5 a M45. Při každé návštěvě na klinice bude provedeno posouzení účinnosti a bezpečnosti a dojde ke sladění léků. Na začátku dostanou účastníci M9, M18, M27 a M36 dalších 10 měsíců placeba.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progresivní změna šířky elipsoidní zóny (EZ).
Časové okno: Výchozí stav a 45 měsíců
EZ je hyperreflexní pás pozorovaný na SD-OCT skenech, který odpovídá fotoreceptorům s neporušenými vnitřními a vnějšími segmenty. U pacientů s RP ve fázi účastníků této studie se EZ skládá především ze zbývajících čípků s neporušenými vnitřními a vnějšími segmenty. Šířka EZ je délka EZ na horizontálním SD-OCT skenu přes foveu a poskytuje kvantitativní měření přežívajících čípků. Primárním výsledným měřítkem je progresivní změna (ztráta) v šířce EZ měřená jako kumulativní ztráta EZ (vypočtená jako plocha nad křivkou) mezi výchozí hodnotou a měsícem (M) 45.
Výchozí stav a 45 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední makulární citlivosti měřená mikroperimetrií (MP)
Časové okno: Výchozí stav a 45 měsíců
Makula je funkčním centrem sítnice. Makulární citlivost je mírou citlivosti na světlo hodnocené v ohniskových bodech v makule. Měří se mikroperimetrií (MP), testem, ve kterém jsou světelné podněty mnoha různých intenzit prezentovány na více místech v makule a je zaznamenávána odpověď nebo absence odpovědi na tyto podněty. Citlivost je určena nejslabším světelným podnětem, který je detekován v místě. Střední makulární citlivost je průměrem měření citlivosti na testovacích lokusech a poskytuje kvantitativní hodnocení funkce makuly.
Výchozí stav a 45 měsíců
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav a 45 měsíců
Zraková ostrost je vidění zprostředkované foveou (středem makuly), které se používá pro jemné zrakové úkoly včetně čtení a řízení. Aby bylo možné měřit nejlépe korigovanou zrakovou ostrost (BCVA), je nutné eliminovat veškerou refrakční vadu čočkami pro optimální zaostření snímků na foveu. To se provádí pomocí standardizovaného protokolu stanoveného v Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS); měří počet písmen přečtených na 4 metry na normalizované mapě za normalizovaných světelných podmínek. Protože fovea je tvořena čípky, BCVA je měřítkem funkce čípku.
Výchozí stav a 45 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní změna plochy EZ hodnocená jako plocha nad křivkou (AAC)
Časové okno: Výchozí stav a 45 měsíců
Oblast EZ je určena měřením šířky EZ několika horizontálních SD-OCT skenů v rozsahu od horní k dolní části makuly. Čára spojující souvislé body, kde končí EZ, poskytuje 3-rozměrnou mapu oblasti, kde jsou fotoreceptory s neporušenými vnitřními a vnějšími segmenty.
Výchozí stav a 45 měsíců
Změna střední makulární citlivosti měřená pomocí MP
Časové okno: Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce
Aby bylo možné posoudit, zda NAC ve srovnání s placebem podporuje udržení makulární funkce, je nutné porovnat obě studijní skupiny po dlouhou dobu. Je užitečné určit, jak se rozdíly v průměrné makulární citlivosti mezi těmito dvěma skupinami vyvíjejí v průběhu času, a proto je výsledkem průzkumu změna průměrné makulární citlivosti mezi výchozí hodnotou a každým časovým bodem, ve kterém je v průběhu studie měřena.
Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce
Změna BCVA
Časové okno: Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce
Aby bylo možné posoudit, zda NAC ve srovnání s placebem podporuje udržení BCVA, je nutné porovnat tyto dvě studijní skupiny po dlouhou dobu. Je užitečné určit, jak se rozdíly v BCVA mezi těmito dvěma skupinami vyvíjejí v průběhu času, a proto je výsledkem průzkumu změna v BCVA mezi výchozí hodnotou a každým časovým bodem, ve kterém je měřena v průběhu studie.
Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce
Změna rozteče kuželů měřená adaptivní optickou skenovací laserovou oftalmoskopií (AOSLO)
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 27 měsíců, 45 měsíců
AOSLO poskytuje jedinečnou schopnost monitorovat kužely v rozlišení jedné buňky v průběhu času. Jak dochází k degeneraci čípku, dochází ke snížení hustoty čípku i v oblastech, kde je EZ neporušená, a proto hodnocení vzdálenosti čípků pomocí AOSLO poskytuje citlivější hodnocení zdraví čípku než měření EZ odvozená z SD-OCT. To poskytne anatomické posouzení účinnosti NAC a pomůže vyhodnotit proveditelnost použití výsledných ukazatelů odvozených od AOSLO v budoucích intervenčních studiích v RP.
Výchozí stav, 9 měsíců, 27 měsíců, 45 měsíců
Změna pravidelnosti kužele měřená AOSLO
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 27 měsíců, 45 měsíců
AOSLO poskytuje jedinečnou schopnost monitorovat kužely v rozlišení jedné buňky v průběhu času. Jak dochází k degeneraci čípku, dochází ke snížení hustoty čípku i v oblastech, kde je EZ neporušená, a proto hodnocení pravidelnosti čípku pomocí AOSLO poskytuje citlivější hodnocení zdraví čípku než měření EZ odvozená z SD-OCT. To poskytne anatomické posouzení účinnosti NAC a pomůže vyhodnotit proveditelnost použití výsledných ukazatelů odvozených od AOSLO v budoucích intervenčních studiích v RP.
Výchozí stav, 9 měsíců, 27 měsíců, 45 měsíců
Změna odrazivosti kužele měřená AOSLO
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 27 měsíců, 45 měsíců
Měření šířky EZ a plochy EZ poskytuje posouzení zbývajících kuželů s neporušenými vnitřními a vnějšími segmenty, ale nemá rozlišení pro posouzení struktury a hustoty jednotlivých kuželů. AOSLO poskytuje jedinečnou schopnost monitorovat kužely v rozlišení jedné buňky v průběhu času. Jak dochází k degeneraci čípku, dochází ke snížení hustoty čípku i v oblastech, kde je EZ neporušená, a proto hodnocení odrazivosti čípku pomocí AOSLO poskytuje citlivější hodnocení zdraví čípku než měření EZ odvozená z SD-OCT. To poskytne anatomické posouzení účinnosti NAC a pomůže vyhodnotit proveditelnost použití výsledných ukazatelů odvozených od AOSLO v budoucích intervenčních studiích v RP.
Výchozí stav, 9 měsíců, 27 měsíců, 45 měsíců
Podíl očí se změnou ≥ 5 lokusů (zlepšením) od výchozí hodnoty o ≥ 6 decibelů (dB)
Časové okno: Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce, 45 měsíců
Střední makulární citlivost poskytuje celkové hodnocení makulární funkce. Kromě tohoto globálního hodnocení je také užitečné hodnotit změny na jednotlivých lokusech, které MP umožňuje. Je nepravděpodobné, že by změna 6 dB v lokusu byla způsobena náhodou, protože je výrazně nad variabilitou testu a opakovaného testu a je přibližně 2násobkem standardní odchylky změn citlivosti na úrovni lokusu, které byly pozorovány u pacientů s RP léčených NAC pro 6 měsíců. Užitečným posouzením toho, zda NAC poskytuje přínos v makule pacientů s RP, je určit, zda ve srovnání s očima účastníků léčených placebem má větší podíl očí účastníků léčených NAC 5 nebo více lokusů se změnou (zlepšení) od základní linie ≥ 6 dB na M4,5, M9, M18, M27, M36, M40,5 a M45.
Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce, 45 měsíců
Změna ve výsledku hlášeném pacientem hodnocená pomocí NEI-VFQ 25
Časové okno: Výchozí stav, 27 měsíců, 45 měsíců
Je užitečné získat pohled pacientů na dopad léčby na jejich aktivity každodenního života a kvalitu života. To poskytuje National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (VFQ-25), krátká forma National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ), dotazník s 51 položkami, který sami uvedli. Boduje se od 0 do 100, což má být měřítkem zrakové schopnosti subjektu. Vyšší skóre znamená dobrou zrakovou schopnost a nižší skóre znamená špatnou zrakovou schopnost, která negativně ovlivňuje kvalitu života.
Výchozí stav, 27 měsíců, 45 měsíců
Bezpečnost perorálního NAC hodnocená nežádoucími účinky
Časové okno: 45 měsíců
Perorální NAC má dobrý bezpečnostní profil, ale tato studie bude používat vyšší dávku NAC a delší dobu léčby u jiné populace pacientů než jakákoli předchozí studie. Je důležité posoudit bezpečnost dlouhodobého podávání NAC 1800 mg dvakrát denně u pacientů s RP. To bude hodnoceno stanovením incidence očních a neokulárních nežádoucích příhod (AE) u účastníků léčených NAC oproti těm, kterým bylo podáváno placebo.
45 měsíců
Podíl očí se změnou ≥ 5 lokusů (snížením) od výchozí hodnoty o ≥ 6 decibelů (dB)
Časové okno: Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce, 45 měsíců
Kromě stanovení, zda více makulárních lokusů vykazuje zlepšení ≥ 6 dB v očích pacientů s RP léčených NAC oproti očím pacientů s RP léčených placebem, je důležité určit, zda méně makulárních lokusů vykazuje změnu (pokles) ≥ 6 dB v očích pacientů s RP léčených NAC oproti očím pacientů s RP léčených placebem.
Výchozí stav, 4,5 měsíce, 9 měsíců, 18 měsíců, 27 měsíců, 36 měsíců, 40,5 měsíce, 45 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johns Hopkins University

Spolupracovníci

Mayo Clinic
Medical University of Graz
Radboud University Medical Center
University of Pennsylvania
University College London Hospitals
McGill University
University of Miami
Northwestern University
National Eye Institute (NEI)
University of Michigan
University of Iowa
University of Wisconsin, Madison
University of Oklahoma
Emory University
Duke University
University of Florida
University of Southern California
Medical College of Wisconsin
University of California, Davis
University of Washington
University Hospital, Basel, Switzerland
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
University of Utah
University of Houston
University of Amsterdam
Retina Foundation of the Southwest
Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Universität Tübingen
Vitreo Retinal Associates, PA
Centro Medico ABC

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University
  • Ředitel studie: Xiangrong Kong, Johns Hopkins University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

13. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00337490
  • 2022-003023-17 (Číslo EudraCT)
  • 1UG1EY033293 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 2022-501438-46-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Application)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se směrnicemi NIH bude souhrnný soubor údajů o útoku NAC bez identifikace zpřístupněn předložením souboru údajů do vládní nebo jiné databáze zdravotnického výzkumu. Budeme sdílet data na úrovni jednotlivých účastníků (IPD) spolu s jejich přidruženými datovými slovníky. Práva a soukromí lidí, kteří se zúčastnili studie, budou vždy chráněna odstraněním všech identifikátorů včetně ID studie, které by mohly vést k odhalení identity jednotlivých účastníků výzkumu z dat. Tento závazek ke sdílení dat na ochranu soukromí bude začleněn do všech úrovní činností sdílení dat. Kromě toho mohou být výzkumným pracovníkům po schválení jejich požadavků vedením studie poskytnuty redigované zprávy o klinických studiích, snímky sítnice a další souhrnné zprávy. Žádající výzkumní pracovníci budou muset podepsat smlouvu o používání dat, než jim bude umožněn přístup ke zprávám ze studií nebo obrázkům.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou zpřístupněny 1 rok po zveřejnění primárních zjištění studie v neidentifikovaném formátu.

Jak dlouho budeme data sdílet?

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Sdílení dat studie se bude řídit Zásadami sdílení dat NIH zveřejněnými v NIH Guide dne 26. února 2003.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit