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口服 N-乙酰半胱氨酸治疗色素性视网膜炎 (NAC Attack)

2024年4月11日更新者：Johns Hopkins University

NAC Attack，一项 III 期、多中心、随机、平行、双盲、安慰剂对照研究，评估视网膜色素变性患者口服 N-乙酰半胱氨酸的疗效和安全性

色素性视网膜炎 (RP) 是一种遗传性视网膜变性，由遗传密码中的几个错误之一引起。这种错误称为突变。突变导致杆状光感受器退化，杆状光感受器负责昏暗照明下的视力，导致夜盲症。杆状感光器被消除后，锥形感光器逐渐退化，导致侧视逐渐收缩，最终导致隧道视觉。氧化应激导致视锥细胞退化。 N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 减少氧化应激，在 RP 动物模型中它减缓视锥细胞退化。在 RP 患者的 I 期临床试验中，连续 6 个月按月服用 NAC 在两种不同的视力测试中引起了一些小的改善，这表明长期服用 NAC 可能会减缓 RP 中视锥细胞的退化。 NAC Attack 是一项临床试验，正在美国、加拿大、墨西哥和欧洲的许多机构进行，旨在确定服用 NAC 数年是否对 RP 患者有益。

研究概览

地位

招聘中

条件

色素性视网膜炎

干预/治疗

详细说明

视网膜色素变性 (RP) 是一种疾病，其中几种不同的突变之一会导致杆状光感受器退化，同时保留锥状光感受器。杆状光感受器的丧失导致昏暗照明下的视力不佳（夜盲症），但不会影响日常生活的大部分活动，包括阅读或驾驶。然而，在大多数杆状光感受器被消除后，锥状光感受器开始死亡，导致视野逐渐收缩，随着时间的推移会导致视力障碍。

视杆细胞的数量以 95:5 的比例超过视锥细胞，因此在突变诱导的视杆细胞退化后，视网膜外层的大部分细胞已被消除，氧气利用率显着降低。然而，氧气供应没有改变，导致锥体周围的组织氧气大量过量。这会导致进行性氧化损伤，从而导致视锥光感受器缓慢进行性退化。 N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 是一种强抗氧化剂，已获准用于对乙酰氨基酚过量服用。在 RP 小鼠模型中口服 NAC 可减少视锥细胞的氧化损伤并促进视锥细胞功能的维持和存活。在 RP 患者的 I 期临床试验中，口服 NAC 6 个月耐受性良好，导致视网膜视力和光敏感度有小幅但具有统计学意义的改善。这表明长期服用 NAC 可能会促进视锥细胞的存活和功能维持。 NAC Attack 是一项 III 期、多中心、随机、安慰剂对照试验，将确定口服 NAC 是否对 RP 患者有益且安全。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

438

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Gulnar Hafiz, MD, MPH
电话号码：4105020768
邮箱：ghafiz1@jhmi.edu

研究联系人备份

姓名：Dagmar Wehling, COA, CCRP
电话号码：4105027621
邮箱：dwehlin1@jhu.edu

学习地点

加拿大
- Quebec
  - Montréal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
    - 招聘中
    - McGill University, The Research Institute of the McGill University Health Center
    - 接触：
      
      Christine Gannon
      
      邮箱：christine.gannon@muhc.mcgill.ca
    - 接触：
      
      Ayan Ibrahim
      
      邮箱：ayan.ibrahim@muhc.mcgill.ca
墨西哥
- Cdmx
  - Ciudad de mexico、Cdmx、墨西哥、01120
    - 尚未招聘
    - Centro Médico ABC, Department of Ophthalmology
    - 接触：
      
      Rodrigo Matsui, MD, MS
      
      电话号码：+52 5560667852
      
      邮箱：dr.romatsui@gmail.com
    - 接触：
      
      Juan C Ruiz, MD, PhD
      
      电话号码：+52 5560667852
奥地利
- Styria
  - Graz、Styria、奥地利、8036
    - 尚未招聘
    - Medical University of Graz, Department of Opthalmology
    - 接触：
      
      Rupert Strauss
      
      电话号码：43 316 385-13817
      
      邮箱：r.strauss@medunigraz.at
德国
- Baden-Württemberg
  - Tübingen、Baden-Württemberg、德国、72076
    - 招聘中
    - University of Tübingen, Department für Augenheilkunde
    - 接触：
      
      Laura Kühlewein, MBBS
      
      电话号码：+49 7071 29 84848
      
      邮箱：laura.kuehlewein@med.uni-tuebingen.de
瑞士
- - Basel、瑞士、CH-4031
    - 招聘中
    - Universitätsspital Basel, Eye Clinic
    - 接触：
      
      Hendrik PN Scholl
      
      邮箱：clinicaltrialcenter@iob.ch
    - 接触：
      
      Daniela Hauenstein
      
      邮箱：clinicaltrialcenter@iob.ch
美国
- California
  - Davis、California、美国、95817
    - 招聘中
    - University of California - Davis, Department of Ophthalmology & Vision Science
    - 接触：
      
      Denise Macias, CCRP
      
      电话号码：916-734-6303
      
      邮箱：dcmacias@ucdavis.edu
  - Los Angeles、California、美国、90089
    - 招聘中
    - University of Southern California, Keck School of Medicine
    - 接触：
      
      Hossein Ameri, MD, PHD
      
      电话号码：323-442-6490
      
      邮箱：Seong.Shin@med.usc.edu
  - San Francisco、California、美国、94158
    - 招聘中
    - University of California - San Francisco, Department of Ophthalmology
    - 接触：
      
      邮箱：jacque.duncan@ucsf.edu
  - Stanford、California、美国、94303
    - 招聘中
    - Stanford University, Byers Eye Institute
    - 接触：
      
      Mark Santos
      
      电话号码：650-497-7935
      
      邮箱：Mark.santos@stanford.edu
- Florida
  - Gainesville、Florida、美国、32607
    - 招聘中
    - Vitreo Retinal Associates
    - 接触：
      
      Jing Zhang
      
      电话号码：352-300-8412
      
      邮箱：jingzhang@vra-pa.com
    - 接触：
      
      Reena Brock
      
      邮箱：reena@vra-pa.com
  - Jacksonville、Florida、美国、32209
    - 招聘中
    - University of Florida - Jacksonville, UF Health Jacksonville
    - 接触：
      
      Ghulam S Hamdani
      
      电话号码：904-244-9305
      
      邮箱：Ghulam.hamdani@jax.ufl.edu
  - Miami、Florida、美国、33136
    - 招聘中
    - University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
    - 接触：
      
      Potyra Rosa
      
      邮箱：prosa@med.miami.edu
    - 接触：
      
      Byron Lam
      
      邮箱：blam@med.miami.edu
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30322
    - 招聘中
    - Emory University, Emory Eye Center
    - 接触：
      
      Lindy DuBois, MEd, MMS
      
      电话号码：404-778-4443
      
      邮箱：ldubois@emory.edu
- Illinois
  - Evanston、Illinois、美国、60208
    - 招聘中
    - Northwestern University
    - 接触：
      
      Komel Safdar
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - 招聘中
    - University of Iowa, Carver College of Medicine
    - 接触：
      
      Arlene V Drack, MD
      
      邮箱：arlene-drack@uiowa.edu
    - 接触：
      
      Mary McCormick
      
      邮箱：mary-m-mccormick@uiowa.edu
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21287
    - 招聘中
    - Wilmer Eye Institute- Johns Hopkins University
    - 接触：
      
      Dagmar Wehling
      
      电话号码：410-502-7621
      
      邮箱：dwehlin1@jhu.edu
    - 接触：
      
      Gulnar Hafiz
      
      邮箱：ghafiz1@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - 招聘中
    - Harvard University, Mass. Eye and Ear
    - 接触：
      
      Mirjana Nordmann, PhD
      
      电话号码：617-573-6060
      
      邮箱：CenterforClinicalResearchOperations@MEEI.HARVARD.EDU
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48105
    - 尚未招聘
    - University of Michigan, Kellogg Eye Center
    - 接触：
      
      Courtney Soto
      
      电话号码：734-936-9798
      
      邮箱：cosoto@med.umich.edu
    - 接触：
      
      Pamela Campbell
      
      电话号码：7349360138
      
      邮箱：pamtitus@med.umich.edu
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    - 招聘中
    - University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
    - 接触：
      
      Ann Holleschau
      
      邮箱：holle004@umn.edu
    - 接触：
      
      Teresa Dalager
      
      电话号码：612-625-4400
      
      邮箱：dalag020@umn.edu
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - 招聘中
    - Mayo Clinic, Department of Ophthalmology
    - 接触：
      
      Suzy Wernimont
      
      邮箱：Wernimont.Suzanne@mayo.edu
    - 接触：
      
      Laura Taylor
      
      邮箱：Taylor.Laura2@mayo.edu
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
    - 尚未招聘
    - University of Oklahoma, Dean McGee Eye Institute
    - 接触：
      
      Ashley Ellis
      
      电话号码：405-271-6307
      
      邮箱：Ashley-Ellis@dmei.org
    - 接触：
      
      Sonny W Icks
      
      邮箱：Sonny-Icks@dmei.org
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - 招聘中
    - Scheie Eye Institute
    - 接触：
      
      Alexandra Garafalo
      
      电话号码：215-662-9981
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37211
    - 招聘中
    - Vanderbilt University, Vanderbilt Eye Institute
    - 接触：
      
      Lindsay Veach
      
      电话号码：615-421-8216
      
      邮箱：Lindsay.Veach@vumc.org
    - 接触：
      
      Marybeth Carter
      
      邮箱：Marybeth.L.Carter@vumc.org
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75231
    - 招聘中
    - Retina Foundation of the Southwest
    - 接触：
      
      Kaylie Jones
      
      电话号码：121 214-363-3911
      
      邮箱：kwebb@retinafoundation.org;
    - 接触：
      
      Chris Dietz
      
      邮箱：cdietz@retinafoundation.org
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84132
    - 招聘中
    - University of Utah, Moran Eye Center
    - 接触：
      
      Deborah Harrison
      
      电话号码：801-585-6645
      
      邮箱：deborah.harrison@hsc.utah.edu
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98109
    - 招聘中
    - University of Washington, Department of Ophthalmology
    - 接触：
      
      Simona Vuletic
      
      邮箱：simona@uw.edu
- Wisconsin
  - Madison、Wisconsin、美国、53705
    - 招聘中
    - University of Wisconsin - Madison, McPherson Eye Research Institute
    - 接触：
      
      Nickie J Stangel
      
      电话号码：608-263-8783
      
      邮箱：nstangel@wisc.edu
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - 招聘中
    - Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
    - 接触：
      
      Katie McKenney
      
      电话号码：414-955-7866
      
      邮箱：kmckenney@mcw.edu
英国
- England
  - London、England、英国
    - 尚未招聘
    - University College London, Moorfields Eye Hospital
    - 接触：
      
      Amanda Davis
      
      邮箱：amanda.davis5@nhs.net
    - 接触：
      
      Abi Chandrakumar
      
      邮箱：a.chandrakumar2@nhs.net
荷兰
- Gelderland
  - Nijmegen、Gelderland、荷兰、6500 HB
    - 招聘中
    - Radboud University, Radboud University Medical Centre
    - 接触：
      
      电话号码：+31-24 361 32 12
      
      邮箱：trialcentrum.ohk@radboudumc.nl
- Northern Holland
  - Amsterdam、Northern Holland、荷兰、1105 AZ
    - 尚未招聘
    - University of Amsterdam, Amsterdam Medical Center
    - 接触：
      
      邮箱：trialoog@amsterdamumc.nl

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

一般的

提供知情同意的能力和意愿
签署知情同意书时年龄≥18岁且≤65岁
根据研究者的判断，有能力和愿意遵守研究方案并参与所有研究访问和评估
对于有生育能力的候选人：愿意使用避孕方法
同意不服用维生素 A 以外的补充剂

眼部纳入标准

双眼必须表现出 RP 表型，具有夜间视力丧失、视野逐渐缩小和视力保持的证据；
此外，眼睛必须符合以下标准才能纳入研究：
通过中央凹中心进行水平 SD-OCT 扫描的可分级 EZ，宽度≤ 8000 µm 和 ≥ 1500 µm，并且在鼻侧和颞侧都有明确的截断；
BCVA ≥ ETDRS 字母分数 61（20/60 斯内伦等效值）；
足够清晰的眼部介质和足够的瞳孔扩张，以提供足以由中央阅读中心进行分析和分级的高质量图像。

排除标准：

一般排除标准

在过去 12 个月内患有活动性癌症，但经过适当治疗的宫颈原位癌、非黑色素瘤皮肤癌或 Gleason 评分≤ 6 且前列腺特异性抗原稳定 > 12 个月的前列腺癌除外
研究期间需要肾移植、血液透析、腹膜透析或预期需要血液透析或腹膜透析的肾衰竭
肝病、囊性纤维化、哮喘或慢性阻塞性肺病 (COPD)、非可逆性原因引起的血小板减少症病史或其他血液恶液质
筛选时不受控制的血压（定义为静息时收缩压 > 180 和/或舒张压 > 100 mmHg）。如果患者的初始测量值超过这些值，则可能会在 30 分钟或更长时间后进行第二次读数。如果患者的血压必须通过降压药物来控制，那么如果连续服药至少 30 天，患者可能符合条件。
其他疾病史、体格检查结果或临床实验室结果合理怀疑口服 NAC 可能是禁忌症或随访可能会受到影响
筛选后 6 个月内发生脑血管意外或心肌梗塞
参与一项涉及在筛选后 6 个月内使用任何药物或设备进行治疗的调查研究
三位亲戚已经入学
在研究治疗期间怀孕、哺乳或打算怀孕。未结扎输卵管的育龄妇女必须在筛选时进行尿妊娠试验。
已知对 NAC 过敏史
在过去 4 个月内服用过任何形式的 NAC
苯丙酮尿症
果糖不耐症
葡萄糖-半乳糖吸收不良
蔗糖酶-异麦芽糖酶不足
实验室值异常，包括丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或胆红素值大于正常上限的 1.5 倍
现场调查员和/或研究主席认为使候选人不适合参加试验的血液化学、血液学和肾功能实验室测试的任何重大异常发现
艾滋病毒或乙型肝炎感染

眼睛排除标准

锥杆营养不良或模式营养不良的证据，包括中央黄斑的局灶性萎缩或色素变化
涉及中央凹的囊样空间大大降低了视力
导致视野缺损或视力下降的青光眼或其他视神经疾病
两次测量的眼内压 >27 毫米汞柱。如果患者的初始测量值超过 27 毫米汞柱，则必须进行第二次读数。
除 RP 外的任何视网膜疾病导致视野或视力下降
任何先前的黄斑激光光凝术
筛选前 3 个月内进行过眼内手术
等效球镜屈光不正 > 8 屈光度的高度近视。如果一只眼睛进行过白内障手术或屈光手术，则术前屈光不正等效球镜 > 8 屈光度属于排除
任何可能影响结果解释的并发眼部疾病
双眼葡萄膜炎病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：第 1 组 - N-乙酰半胱氨酸这是干预组。该组患者将接受 1800 毫克 N-乙酰半胱氨酸，其形式为 3 片 600 毫克泡腾片，每天两次溶解在水中，持续 45 个月。	药品：N-乙酰半胱氨酸随机化后，参与者将获得大约 10 个月的研究药物供应（干预），并按照说明每天两次服用 3 片泡腾片。他们将在 M4.5 返回诊所进行评估，然后在 M9、M18、M27、M36、M40.5 和 M45 返回诊所。在每次门诊就诊时，都会进行药物调和。在基线、M9、M18、M27、M36 的每次访问中，即每 9 个月，参与者将获得另外 10 个月的研究药物供应。
安慰剂比较：第 2 组 - 安慰剂安慰剂组的患者将接受相同的不含活性药物的泡腾片。	药品：安慰剂随机分组后，参与者将获得大约 10 个月的安慰剂供应，并按照说明每天两次服用 3 片泡腾片。他们将在 M4.5 返回诊所进行评估，然后在 M9、M18、M27、M36、M40.5 和 M45 返回诊所。在每次临床就诊时，将进行疗效和安全性评估，并进行药物调和。在基线时，M9、M18、M27 和 M36 参与者将获得另外 10 个月的安慰剂供应。

参与者组/臂

干预/治疗

实验性的：第 1 组 - N-乙酰半胱氨酸

这是干预组。该组患者将接受 1800 毫克 N-乙酰半胱氨酸，其形式为 3 片 600 毫克泡腾片，每天两次溶解在水中，持续 45 个月。

药品：N-乙酰半胱氨酸

随机化后，参与者将获得大约 10 个月的研究药物供应（干预），并按照说明每天两次服用 3 片泡腾片。他们将在 M4.5 返回诊所进行评估，然后在 M9、M18、M27、M36、M40.5 和 M45 返回诊所。在每次门诊就诊时，都会进行药物调和。在基线、M9、M18、M27、M36 的每次访问中，即每 9 个月，参与者将获得另外 10 个月的研究药物供应。

安慰剂比较：第 2 组 - 安慰剂

安慰剂组的患者将接受相同的不含活性药物的泡腾片。

药品：安慰剂

随机分组后，参与者将获得大约 10 个月的安慰剂供应，并按照说明每天两次服用 3 片泡腾片。他们将在 M4.5 返回诊所进行评估，然后在 M9、M18、M27、M36、M40.5 和 M45 返回诊所。在每次临床就诊时，将进行疗效和安全性评估，并进行药物调和。在基线时，M9、M18、M27 和 M36 参与者将获得另外 10 个月的安慰剂供应。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
椭球区 (EZ) 宽度的渐进变化大体时间：基线和 45 个月	EZ 是在 SD-OCT 扫描中看到的超反射带，对应于具有完整内段和外段的光感受器。在参与该试验的阶段的 RP 患者中，EZ 主要由具有完整内段和外段的剩余视锥细胞组成。 EZ 宽度是通过中央凹进行水平 SD-OCT 扫描时 EZ 的长度，并提供对幸存视锥细胞的定量测量。主要结果测量是 EZ 宽度的渐进变化（损失），测量为基线和月 (M) 45 之间 EZ 的累积损失（计算为曲线上方的面积）。	基线和 45 个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
通过微视野测量法 (MP) 测量的平均黄斑敏感性变化大体时间：基线和 45 个月	黄斑是视网膜的功能中心。黄斑敏感性是在黄斑内的焦点评估的对光的敏感性的量度。它是通过显微视野计 (MP) 测量的，该测试在黄斑的多个位点呈现许多不同强度的光刺激，并记录对这些刺激的反应或缺乏反应。灵敏度由在某个位点检测到的最弱光刺激决定。平均黄斑敏感性是测试位点敏感性测量的平均值，并提供黄斑功能的定量评估。	基线和 45 个月
最佳矫正视力的变化大体时间：基线和 45 个月	视力是由中央凹（黄斑中心）介导的视力，用于精细视觉任务，包括阅读和驾驶。为了测量最佳矫正视力 (BCVA)，有必要使用镜片消除所有屈光不正，以最佳方式将图像聚焦在中央凹上。这是使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 中建立的标准化方案完成的；它测量在标准照明条件下在标准图表上 4 米处读取的字母数。由于中央凹由视锥细胞组成，因此 BCVA 是视锥细胞功能的量度。	基线和 45 个月

其他结果措施

结果测量	措施说明	大体时间
评估为曲线上方面积 (AAC) 的 EZ 面积的累积变化大体时间：基线和 45 个月	EZ 区域是通过测量从黄斑上部到下部的多个水平 SD-OCT 扫描的 EZ 宽度来确定的。绘制的连接 EZ 末端的连续点的线提供了区域的 3 维地图，其中有完整的内部和外部段的感光器。	基线和 45 个月
通过 MP 测量的平均黄斑敏感性变化大体时间：基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月	为了评估与安慰剂相比，NAC 是否促进了黄斑功能的维持，有必要对两个研究组进行长期比较。确定两组之间平均黄斑敏感性的差异如何随时间演变是有用的，因此探索性结果是基线和整个研究中测量它的每个时间点之间平均黄斑敏感性的变化。	基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月
BCVA 的变化大体时间：基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月	为了评估与安慰剂相比，NAC 是否促进 BCVA 的维持，有必要对两个研究组进行长期比较。确定两组之间 BCVA 的差异如何随时间演变是有用的，因此探索性结果是 BCVA 在基线和整个研究中测量的每个时间点之间的变化。	基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月
自适应光学扫描激光检眼镜 (AOSLO) 测量的视锥间距变化大体时间：基线、9个月、27个月、45个月	AOSLO 提供了独特的能力，可以随着时间的推移以单细胞分辨率监测视锥细胞。随着锥体退化的发生，即使在 EZ 完好无损的区域，锥体密度也会降低，因此 AOSLO 对锥体间距的评估提供了比 SD-OCT 派生的 EZ 测量更灵敏的锥体健康评估。这将对 NAC 的功效进行解剖学评估，并将有助于评估在未来的 RP 干预研究中使用 AOSLO 衍生结果测量的可行性。	基线、9个月、27个月、45个月
AOSLO 测量的圆锥规律性变化大体时间：基线、9个月、27个月、45个月	AOSLO 提供了独特的能力，可以随着时间的推移以单细胞分辨率监测视锥细胞。随着锥体退化的发生，即使在 EZ 完好无损的区域，锥体密度也会降低，因此 AOSLO 对锥体规律性的评估提供了比 SD-OCT 衍生的 EZ 测量更敏感的锥体健康评估。这将对 NAC 的功效进行解剖学评估，并将有助于评估在未来的 RP 干预研究中使用 AOSLO 衍生结果测量的可行性。	基线、9个月、27个月、45个月
AOSLO 测得的锥体反射率变化大体时间：基线、9个月、27个月、45个月	EZ 宽度和 EZ 面积的测量提供了对具有完整内部和外部段的剩余锥体的评估，但没有评估单个锥体结构和密度的分辨率。 AOSLO 提供了独特的能力，可以随着时间的推移以单细胞分辨率监测视锥细胞。随着锥体退化的发生，即使在 EZ 完好无损的区域，锥体密度也会降低，因此 AOSLO 对锥体反射率的评估提供了比 SD-OCT 衍生的 EZ 测量更灵敏的锥体健康评估。这将对 NAC 的功效进行解剖学评估，并将有助于评估在未来的 RP 干预研究中使用 AOSLO 衍生结果测量的可行性。	基线、9个月、27个月、45个月
与基线相比，≥ 5 个位点变化（改善）≥ 6 分贝 (dB) 的眼睛比例大体时间：基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月、45个月	平均黄斑敏感性提供了对黄斑功能的全面评估。除了这种全球评估之外，评估 MP 提供的个别位点的变化也很有用。基因座 6 dB 的变化不太可能是偶然的，因为它远高于重测变异性，并且大约是接受 NAC 治疗的 RP 患者中基因座水平灵敏度变化标准差的 2 倍6个月。评估 NAC 是否对 RP 患者的黄斑有益的一个有用评估是确定与接受安慰剂治疗的参与者的眼睛相比，接受 NAC 治疗的参与者的眼睛中是否有更大比例的 5 个或更多位点发生变化（改善）在 M4.5、M9、M18、M27、M36、M40.5 和 M45 处距基线 ≥ 6 dB。	基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月、45个月
使用 NEI-VFQ 25 评估的患者报告结果的变化大体时间：基线、27 个月、45 个月	了解患者对治疗对其日常生活活动和生活质量的影响的看法是有用的。这是由国家眼科研究所视觉功能问卷 25 (VFQ-25) 提供的，它是国家眼科研究所视觉功能问卷 (NEI-VFQ) 的简短形式，是一份自我报告的 51 项问卷。它的评分从 0 到 100，旨在衡量受试者的视觉能力。较高的分数表示良好的视觉能力，较低的分数表示对生活质量产生负面影响的较差视觉能力。	基线、27 个月、45 个月
通过不良事件评估口服 NAC 的安全性大体时间：45个月	口服 NAC 具有良好的安全性，但与之前的任何研究相比，本研究将在不同的患者人群中使用更高剂量的 NAC 和更长的治疗期。评估 RP 患者长期服用 NAC 1800 mg bid 的安全性很重要。这将通过确定接受 NAC 治疗的参与者与接受安慰剂治疗的参与者的眼部和非眼部不良事件 (AE) 的发生率来评估。	45个月
与基线相比，有 ≥ 5 个位点变化（减少）≥ 6 分贝 (dB) 的眼睛比例大体时间：基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月、45个月	除了确定接受 NAC 治疗的 RP 患者的眼睛与接受安慰剂治疗的 RP 患者的眼睛相比，是否有更多的黄斑位点显示出改善 ≥ 6 dB 之外，确定是否有较少的黄斑位点显示出眼睛中显示变化（减少）≥ 6 dB 的情况也很重要用 NAC 治疗的 RP 患者的眼睛与用安慰剂治疗的 RP 患者的眼睛。	基线、4.5个月、9个月、18个月、27个月、36个月、40.5个月、45个月