Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettava N-asetyylikysteiini Retinitis Pigmentosa -hoitoon (NAC Attack)

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Johns Hopkins University

NAC-hyökkäys, vaihe III, monikeskus, satunnaistettu, rinnakkainen, kaksoisnaamioinen, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin suun kautta otettavan N-asetyylikysteiinin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) on perinnöllinen verkkokalvon rappeuma, joka johtuu yhdestä useista geneettisen koodin virheistä. Tällaisia ​​virheitä kutsutaan mutaatioiksi. Mutaatiot aiheuttavat sauvavaloreseptoreiden rappeutumista, jotka vastaavat näkemisestä hämärässä valaistuksessa, mikä johtaa yösokeuteen. Kun sauvavaloreseptorit on poistettu, tapahtuu kartiovaloreseptorien asteittaista rappeutumista, mikä johtaa asteittaiseen sivunäön supistumiseen, mikä lopulta aiheuttaa tunnelinäön. Oksidatiivinen stressi edistää kartion rappeutumista. N-asetyylikysteiini (NAC) vähentää oksidatiivista stressiä ja RP:n eläinmalleissa se hidasti kartion rappeutumista. Vaiheen I kliinisessä tutkimuksessa potilailla, joilla oli RP, kuukausittain 6 kuukauden ajan otettu NAC aiheutti pieniä parannuksia kahdessa eri näkötestissä, mikä viittaa siihen, että NAC:n pitkäaikainen anto saattaa hidastaa RP:n kartion rappeutumista. NAC Attack on kliininen tutkimus, jota suoritetaan monissa laitoksissa Yhdysvalloissa, Kanadassa, Meksikossa ja Euroopassa. Tarkoituksena on selvittää, onko NAC:n ottaminen useita vuosia hyötyä RP-potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Retinitis Pigmentosa (RP) on sairaus, jossa yksi useista eri mutaatioista aiheuttaa differentiaalisesti sauvavaloreseptoreiden rappeutumista säästäen samalla kartiovaloreseptoreita. Sauvavaloreseptorien katoaminen johtaa huonoon näkemiseen hämärässä valaistuksessa (yösokeus), mutta se ei vaikuta useimpiin päivittäisiin toimintoihin, mukaan lukien lukeminen tai ajaminen. Kuitenkin sen jälkeen, kun useimmat sauvavaloreseptorit on poistettu, kartiovaloreseptorit alkavat kuolla, mikä johtaa asteittaiseen näkökenttien supistumiseen, mikä aiheuttaa ajan myötä näkövammaa.

Tankoja on enemmän kuin kartioita suhteessa 95:5, ja siksi mutaation aiheuttaman sauvojen rappeutumisen jälkeen suurin osa verkkokalvon soluista on eliminoitu, mikä vähentää merkittävästi hapen käyttöä. Kuitenkin hapen tarjonta ei muutu, mikä johtaa suureen ylimäärään kudosten happea, joka ympäröi kartioita. Tämä johtaa progressiiviseen oksidatiiviseen vaurioon, joka myötävaikuttaa kartiofotoreseptorien hitaasti etenevään rappeutumiseen. N-asetyylikysteiini (NAC) on vahva antioksidantti, joka on hyväksytty asetaminofeenin yliannostukseen. Suun kautta annettu NAC RP:n hiirimallissa vähensi kartioiden oksidatiivisia vaurioita ja edisti toiminnan säilymistä ja kartioiden selviytymistä. Vaiheen I kliinisessä tutkimuksessa potilailla, joilla oli RP, NAC:n oraalinen anto 6 kuukauden ajan oli hyvin siedettyä ja johti pieneen, mutta tilastollisesti merkitsevään parannukseen verkkokalvon näöntarkkuudessa ja valoherkkyydessä. Tämä viittaa siihen, että NAC:n pitkäaikainen antaminen voi edistää kartioiden selviytymistä ja toiminnan ylläpitämistä. NAC Attack on vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, joka määrittää, onko suun kautta otettava NAC hyödyllinen ja turvallinen potilailla, joilla on RP.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

438

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Gulnar Hafiz, MD, MPH
  • Puhelinnumero: 4105020768
  • Sähköposti: ghafiz1@jhmi.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Dagmar Wehling, COA, CCRP
  • Puhelinnumero: 4105027621
  • Sähköposti: dwehlin1@jhu.edu

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6500 HB
        • Rekrytointi
        • Radboud University, Radboud University Medical Centre
        • Ottaa yhteyttä:
    • Northern Holland
      • Amsterdam, Northern Holland, Alankomaat, 1105 AZ
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Amsterdam, Amsterdam Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
  • Itävalta
    • Styria
      • Graz, Styria, Itävalta, 8036
        • Ei vielä rekrytointia
        • Medical University of Graz, Department of Opthalmology
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
  • Meksiko
    • Cdmx
      • Ciudad de mexico, Cdmx, Meksiko, 01120
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centro Médico ABC, Department of Ophthalmology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Juan C Ruiz, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +52 5560667852
  • Saksa
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • University of Tübingen, Department für Augenheilkunde
        • Ottaa yhteyttä:
  • Sveitsi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California - Davis, Department of Ophthalmology & Vision Science
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90089
        • Rekrytointi
        • University of Southern California, Keck School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • University of California - San Francisco, Department of Ophthalmology
        • Ottaa yhteyttä:
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94303
        • Rekrytointi
        • Stanford University, Byers Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Rekrytointi
        • Vitreo Retinal Associates
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
        • Rekrytointi
        • University of Florida - Jacksonville, UF Health Jacksonville
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University, Emory Eye Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60208
        • Rekrytointi
        • Northwestern University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Komel Safdar
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Wilmer Eye Institute- Johns Hopkins University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology and Visual Neurosciences
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Oklahoma, Dean McGee Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Scheie Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alexandra Garafalo
          • Puhelinnumero: 215-662-9981
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37211
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah, Moran Eye Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • University of Washington, Department of Ophthalmology
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin - Madison, McPherson Eye Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kenraali

  • Kyky ja halu antaa tietoinen suostumus
  • Ikä ≥ 18 ja ≤ 65 vuotta Ilmoitettu suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Kyky ja halu noudattaa tutkimussuunnitelmaa ja osallistua kaikkiin opintokäynteihin ja arviointeihin tutkijan harkinnan mukaan
  • Hedelmällisessä iässä oleville henkilöille: halukkuus käyttää ehkäisymenetelmää
  • Sopimus olla käyttämättä muita lisäravinteita kuin A-vitamiinia

Silmän inkluusiokriteerit

  • Molemmissa silmissä on oltava RP-fenotyyppi, jossa on näyttöä hämäränäön menetyksestä, näkökenttien asteittaisesta supistumisesta ja näöntarkkuuden säilymisestä;
  • Lisäksi silmän on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta se voidaan ottaa mukaan tutkimukseen:
  • Asteittainen EZ vaakasuuntaisessa SD-OCT-skannauksessa fovea-keskuksen läpi leveydellä ≤ 8000 µm ja ≥ 1500 µm ja hyvin määritellyllä katkaisulla sekä nenä- että temporaalisella puolella;
  • BCVA ≥ ETDRS-kirjainpistemäärä 61 (20/60 Snellenin vastine);
  • Riittävän kirkas okulaarinen media ja riittävä pupillien laajeneminen, jotta laadukkaat kuvat ovat riittävät keskuslukukeskuksen analysointiin ja luokitteluun.

Poissulkemiskriteerit:

Yleiset poissulkemiskriteerit

  • Aktiivinen syöpä viimeisen 12 kuukauden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua kohdunkaulasyöpää, ei-melanooma-ihosyöpää tai eturauhassyöpää, jonka Gleason-pistemäärä on ≤ 6 ja stabiili eturauhasspesifinen antigeeni > 12 kuukauden ajan
  • Munuaisten vajaatoiminta, joka vaatii munuaisensiirtoa, hemodialyysiä, peritoneaalidialyysiä tai jonka oletetaan vaativan hemodialyysiä tai peritoneaalidialyysiä tutkimuksen aikana
  • Maksasairaus, kystinen fibroosi, astma tai krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), trombosytopenia, joka ei johdu palautuvasta syystä, tai muu veren dyskrasia
  • Hallitsematon verenpaine (määritelty systoliseksi > 180 ja/tai diastoliseksi > 100 mmHg levossa) seulonnassa. Jos potilaan ensimmäinen mittaustulos ylittää nämä arvot, toinen mittaus voidaan ottaa 30 minuuttia tai enemmän myöhemmin. Jos potilaan verenpainetta on hallittava verenpainetta alentavilla lääkkeillä, potilas voi tulla kelpoiseksi, jos lääkitystä käytetään yhtäjaksoisesti vähintään 30 päivän ajan.
  • Muun sairauden historia, fyysisen tutkimuksen löydös tai kliiniset laboratoriolöydöt, jotka antavat aihetta epäillä, että suun kautta otettava NAC saattaa olla vasta-aiheinen tai että seuranta voi olla vaarassa
  • Aivoverenkiertohäiriö tai sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Osallistuminen tutkimustutkimukseen, joka sisältää hoidon millä tahansa lääkkeellä tai laitteella 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Kolme sukulaista on jo ilmoittautunut opintoihin
  • Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimushoitojakson aikana. Hedelmällisessä iässä oleville naisille, joille ei ole tehty munanjohdinsidontaa, on tehtävä virtsaraskaustesti seulonnassa.
  • Tunnettu allergia NAC:lle
  • Ollut NAC:ta missä tahansa muodossa viimeisten 4 kuukauden aikana
  • Fenyyliketonuria
  • Fruktoosi-intoleranssi
  • Glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö
  • Sakkaroosi-isomaltaasin vajaatoiminta
  • Epänormaali laboratorioarvo, mukaan lukien alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai bilirubiinin arvo, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Kaikki merkittävät epänormaalit löydökset verikemiasta, hematologiasta ja munuaistoiminnan laboratoriotutkimuksista, jotka tutkijan ja/tai tutkimusjohtajan mielestä tekevät hakijasta sopimattoman osallistumaan tutkimukseen
  • HIV- tai hepatiitti B -infektio

Silmän poissulkemiskriteerit

  • Todisteet kartio-sauvadystrofiasta tai kuviodystrofiasta, mukaan lukien atrofian fokaalialueet tai pigmenttimuutokset keskusmakulassa
  • Kystoidiset tilat, joissa on fovea, heikentävät huomattavasti näköä
  • Glaukooma tai muu näköhermosairaus, joka aiheuttaa näkökentän menetystä tai näöntarkkuuden heikkenemistä
  • Silmänsisäinen paine >27 mm Hg kahdesta mittauksesta. Jos potilaan ensimmäinen mittaustulos ylittää 27 mm Hg, on otettava toinen mittaustulos.
  • Mikä tahansa muu verkkokalvon sairaus kuin RP, joka aiheuttaa näkökentän tai näöntarkkuuden heikkenemistä
  • Mikä tahansa aikaisempi makulan laserfotokoagulaatio
  • Silmänsisäinen leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Korkea likinäköisyys ja pallomainen taitevirhe > 8 dioptria. Jos silmälle on tehty kaihileikkaus tai taittoleikkaus, leikkausta edeltävä taittovirheen palloekvivalentti > 8 dioptria on poissulkeva
  • Mikä tahansa samanaikainen silmäsairaus, joka saattaa vaikuttaa tulosten tulkintaan
  • Aiempi uveiitti kummassakin silmässä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1 - N-asetyylikysteiini
Tämä on interventioryhmä. Tämän ryhmän potilaat saavat 1800 mg N-asetyylikysteiiniä 3 poreilevana 600 mg:n tablettina veteen liuotettuna kahdesti päivässä 45 kuukauden ajan.
Lääke: N-asetyylikysteiini
Satunnaistamisen jälkeen osallistujille annetaan noin 10 kuukauden määrä tutkimuslääkettä (interventio) ja ohjeita ottaa 3 poretablettia vedessä kahdesti päivässä. He palaavat klinikalle M4.5 arvioitavaksi ja sitten M9, M18, M27, M36, M40.5 ja M45. Jokaisella klinikkakäynnillä tapahtuu huumeiden sovittelu. Jokaisella käynnillä lähtötilanteessa M9, ​​M18, M27, M36 eli 9 kuukauden välein osallistujille annetaan toinen 10 kuukauden tutkimuslääkemäärä.
Placebo Comparator: Ryhmä 2 - Placebo
Lumeryhmän potilaat saavat identtisiä poretabletteja, joista puuttuu vaikuttavaa lääkettä.
Lääke: Plasebo
Satunnaistamisen jälkeen osallistujille annetaan lumelääkettä noin 10 kuukauden ajan ja ohjeet ottaa 3 poretablettia vedessä kahdesti päivässä. He palaavat klinikalle M4.5 arvioitavaksi ja sitten M9, M18, M27, M36, M40.5 ja M45. Jokaisella klinikkakäynnillä tehdään teho- ja turvallisuusarvioinnit ja lääkkeiden yhteensovittaminen. Lähtötilanteessa M9-, M18-, M27- ja M36-osallistujille annetaan vielä 10 kuukauden lumelääkettä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progressiivinen ellipsoidivyöhykkeen (EZ) leveyden muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 45 kuukautta
EZ on SD-OCT-skannauksissa näkyvä hyperheijastava nauha, joka vastaa fotoreseptoreita, joissa on ehjät sisä- ja ulkosegmentit. RP-potilailla tähän tutkimukseen osallistuneiden vaiheessa EZ koostuu pääasiassa jäljellä olevista kartioista, joissa on ehjät sisä- ja ulkosegmentit. EZ-leveys on EZ:n pituus vaakasuorassa SD-OCT-skannauksessa fovean läpi ja se tarjoaa kvantitatiivisen mittarin selviytyneistä kartioista. Ensisijainen tulosmitta on EZ:n leveyden progressiivinen muutos (häviö), joka mitataan EZ:n kumulatiivisena menetyksenä (laskettuna käyrän yläpuolella olevana alueena) perusviivan ja kuukauden (M) välillä 45.
Perustaso ja 45 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keskimääräisessä makulan herkkyydessä mitattuna mikroperimetrialla (MP)
Aikaikkuna: Perustaso ja 45 kuukautta
Makula on verkkokalvon toiminnallinen keskus. Makulan herkkyys on valoherkkyyden mitta, joka mitataan silmänpohjan polttopisteissä. Se mitataan mikroperimetrialla (MP), testillä, jossa monien eri intensiteetin valoärsykkeet esitetään useissa lokuksissa makulan ja vaste tai vasteen puute näihin ärsykkeisiin kirjataan. Herkkyys määräytyy heikoimman paikan päällä havaitun valoärsykkeen mukaan. Keskimääräinen makulan herkkyys on testipaikan herkkyysmittausten keskiarvo ja tarjoaa kvantitatiivisen arvion makulan toiminnasta.
Perustaso ja 45 kuukautta
Muutos parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa
Aikaikkuna: Perustaso ja 45 kuukautta
Näöntarkkuus on fovean (makulan keskus) välittämää näköä, jota käytetään hienoihin näkötehtäviin, mukaan lukien lukeminen ja ajaminen. Parhaimman korjatun näöntarkkuuden (BCVA) mittaamiseksi on välttämätöntä eliminoida kaikki taittovirheet linsseillä, jotta kuvat kohdistavat optimaalisesti foveaan. Tämä tehdään käyttämällä standardoitua protokollaa, joka on vahvistettu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -tutkimuksessa; se mittaa standardisoidulla kartalla 4 metrin etäisyydeltä luettujen kirjainten lukumäärän standardoiduissa valaistusolosuhteissa. Koska fovea koostuu kartioista, BCVA on kartiotoiminnan mitta.
Perustaso ja 45 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EZ-alueen kumulatiivinen muutos laskettuna käyrän yläpuolella (AAC)
Aikaikkuna: Perustaso ja 45 kuukautta
EZ-alue määritetään mittaamalla useiden vaakasuuntaisten SD-OCT-skannausten EZ-leveys makulan yläosasta alaosaan. Piirretty viiva, joka yhdistää vierekkäisiä pisteitä, joissa EZ päättyy, tarjoaa kolmiulotteisen kartan alueesta, jolla on fotoreseptoreita, joissa on ehjät sisä- ja ulkosegmentit.
Perustaso ja 45 kuukautta
Muutos keskimääräisessä makulan herkkyydessä mitattuna MP:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta
Sen arvioimiseksi, edistääkö NAC plaseboon verrattuna silmänpohjan toiminnan ylläpitämistä, on tarpeen verrata kahta tutkimusryhmää pitkällä aikavälillä. On hyödyllistä määrittää, kuinka erot keskimääräisessä makulan herkkyydessä kahden ryhmän välillä kehittyvät ajan myötä, ja siksi tutkiva tulos on muutos keskimääräisessä makulan herkkyydessä lähtötilanteen ja jokaisen ajankohdan välillä, jolloin se mitataan koko tutkimuksen ajan.
Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta
Muutos BCVA:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta
Sen arvioimiseksi, edistääkö NAC lumelääkkeeseen verrattuna BCVA:n ylläpitoa, on tarpeen verrata kahta tutkimusryhmää pitkällä aikavälillä. On hyödyllistä määrittää, kuinka BCVA:n erot kahden ryhmän välillä kehittyvät ajan myötä, ja siksi tutkiva tulos on muutos BCVA:ssa lähtötilanteen ja jokaisen ajankohdan välillä, jolloin se mitataan koko tutkimuksen ajan.
Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta
Muutos kartiovälissä mitattuna adaptiivisella optiikalla skannaavalla laseroftalmoskopialla (AOSLO)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 9 kuukautta, 27 kuukautta, 45 kuukautta
AOSLO tarjoaa ainutlaatuisen mahdollisuuden seurata kartioita yhden solun resoluutiolla ajan kuluessa. Kartion rappeutumisen myötä kartion tiheys vähenee jopa alueilla, joilla EZ on ehjä, ja siksi AOSLO:n tekemä kartioetäisyyden arviointi tarjoaa herkemmän arvion kartioiden kunnosta kuin SD-OCT-pohjaiset EZ-mittaukset. Tämä antaa anatomisen arvion NAC:n tehokkuudesta ja auttaa arvioimaan AOSLO:sta johdettujen tulosmittausten käyttökelpoisuutta tulevissa RP:n interventiotutkimuksissa.
Lähtötilanne, 9 kuukautta, 27 kuukautta, 45 kuukautta
Kartion säännöllisyyden muutos AOSLO:lla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 9 kuukautta, 27 kuukautta, 45 kuukautta
AOSLO tarjoaa ainutlaatuisen mahdollisuuden seurata kartioita yhden solun resoluutiolla ajan kuluessa. Kartion rappeutumisen esiintyessä kartion tiheys vähenee jopa alueilla, joilla EZ on ehjä, ja siksi AOSLO:n suorittama kartion säännönmukaisuuden arviointi tarjoaa herkemmän arvion kartioiden kunnosta kuin SD-OCT-pohjaiset EZ-mittaukset. Tämä antaa anatomisen arvion NAC:n tehokkuudesta ja auttaa arvioimaan AOSLO:sta johdettujen tulosmittausten käyttökelpoisuutta tulevissa RP:n interventiotutkimuksissa.
Lähtötilanne, 9 kuukautta, 27 kuukautta, 45 kuukautta
Kartion heijastavuuden muutos AOSLO:lla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 9 kuukautta, 27 kuukautta, 45 kuukautta
EZ-leveyden ja EZ-alueen mittaukset antavat arvioita jäljellä olevista kartioista, joissa on ehjät sisä- ja ulkosegmentit, mutta niillä ei ole tarkkuutta arvioida yksittäisen kartiorakenteen ja tiheyden. AOSLO tarjoaa ainutlaatuisen mahdollisuuden seurata kartioita yhden solun resoluutiolla ajan kuluessa. Kartion rappeutumisen myötä kartion tiheys vähenee jopa alueilla, joilla EZ on ehjä, ja siksi AOSLO:n kartion heijastavuuden arviointi tarjoaa herkemmän arvion kartion kunnosta kuin SD-OCT-pohjaiset EZ-mittaukset. Tämä antaa anatomisen arvion NAC:n tehokkuudesta ja auttaa arvioimaan AOSLO:sta johdettujen tulosmittausten käyttökelpoisuutta tulevissa RP:n interventiotutkimuksissa.
Lähtötilanne, 9 kuukautta, 27 kuukautta, 45 kuukautta
Niiden silmien osuus, joissa on ≥ 5 lokuksen muutos (parannus) lähtötasosta ≥ 6 desibeliä (dB)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta, 45 kuukautta
Keskimääräinen makulan herkkyys antaa maailmanlaajuisen arvion makulan toiminnasta. Tämän kokonaisarvioinnin lisäksi on myös hyödyllistä arvioida MP:n tarjoamat muutokset yksittäisissä lokuksissa. 6 dB:n muutos paikassa ei todennäköisesti johdu sattumasta, koska se on selvästi yli testi-uudelleentestin vaihteluvälin ja se on noin 2 kertaa suurempi kuin keskihajonta lokustason herkkyysmuutoksista, joita havaittiin RP-potilailla, joita hoidettiin NAC:lla 6 kuukautta. Hyödyllinen arvio siitä, onko NAC hyötyä RP-potilaiden makulassa vai ei, on määrittää, onko lumelääkettä saaneiden osallistujien silmiin verrattuna suuremmalla osalla NAC:lla hoidettujen osallistujien silmiä 5 tai useampia muutoksia (parantumista). lähtötasosta ≥ 6 dB kohdissa M4.5, M9, M18, M27, M36, M40.5 ja M45.
Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta, 45 kuukautta
Muutos potilaan raportoimassa tuloksessa arvioituna NEI-VFQ 25:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 27 kuukautta, 45 kuukautta
On hyödyllistä saada potilaiden näkemys hoidon vaikutuksista heidän jokapäiväiseen elämäänsä ja elämänlaatuun. Tämän tarjoaa National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (VFQ-25), lyhyt muoto National Eye Institute Visual Function Questionnairesta (NEI-VFQ), itseraportoidusta 51 kohdan kyselylomakkeesta. Se pisteytetään 0–100, joka on tarkoitettu mittaamaan kohteen visuaalista kykyä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa hyvää näkökykyä ja pienempi pistemäärä huonoa näkökykyä, joka vaikuttaa negatiivisesti elämänlaatuun.
Lähtötilanne, 27 kuukautta, 45 kuukautta
Suun kautta otettavan NAC:n turvallisuus haittatapahtumien perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 45 kuukautta
Suun kautta otettavalla NAC:lla on hyvä turvallisuusprofiili, mutta tässä tutkimuksessa käytetään suurempaa NAC-annosta ja pidempää hoitojaksoa eri potilaspopulaatiossa kuin missään aikaisemmassa tutkimuksessa. On tärkeää arvioida pitkäaikaisen NAC:n 1800 mg bid turvallisuutta potilailla, joilla on RP. Tämä arvioidaan määrittämällä okulaaristen ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus NAC-hoitoa saaneilla potilailla verrattuna lumelääkettä saaneisiin.
45 kuukautta
Niiden silmien osuus, joissa ≥ 5 lokusta muuttuu (vähenee) lähtötasosta ≥ 6 desibeliä (dB)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta, 45 kuukautta
Sen lisäksi, että määritetään, osoittaako useammissa makularokuksissa ≥ 6 dB parannusta NAC-hoitoa saaneiden RP-potilaiden silmissä verrattuna lumelääkettä saaneiden RP-potilaiden silmiin, on tärkeää määrittää, osoittaako harvemmissa makularokuksissa muutosta (vähenemistä) ≥ 6 dB silmissä. NAC:lla hoidetuista RP-potilaista verrattuna lumelääkettä saaneiden RP-potilaiden silmiin.
Lähtötilanne, 4,5 kuukautta, 9 kuukautta, 18 kuukautta, 27 kuukautta, 36 kuukautta, 40,5 kuukautta, 45 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Johns Hopkins University

Yhteistyökumppanit

Mayo Clinic
Medical University of Graz
Radboud University Medical Center
University of Pennsylvania
University College London Hospitals
McGill University
University of Miami
Northwestern University
National Eye Institute (NEI)
University of Michigan
University of Iowa
University of Wisconsin, Madison
University of Oklahoma
Emory University
Duke University
University of Florida
University of Southern California
Medical College of Wisconsin
University of California, Davis
University of Washington
University Hospital, Basel, Switzerland
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
University of Utah
University of Houston
University of Amsterdam
Retina Foundation of the Southwest
Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Universität Tübingen
Vitreo Retinal Associates, PA
Centro Medico ABC

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University
  • Opintojohtaja: Xiangrong Kong, Johns Hopkins University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00337490
  • 2022-003023-17 (EudraCT-numero)
  • 1UG1EY033293 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 2022-501438-46-00 (Muu tunniste: Clinical Trials Application)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

NIH:n ohjeiden mukaisesti tiivistelmä, tunnistamattomaksi NAC Attack -tietojoukko on saatavilla lähettämällä tieto hallitukselle tai muulle terveystutkimustietokantaan. Jaamme yksittäisen osallistujan tason dataa (IPD) yhdessä niihin liittyvien tietosanakirjojen kanssa. Tutkimukseen osallistuneiden ihmisten oikeuksia ja yksityisyyttä suojellaan kaikkina aikoina poistamalla kaikki tunnisteet mukaan lukien tutkimustunnukset, jotka voivat johtaa yksittäisten tutkimukseen osallistuneiden henkilöllisyyden paljastamiseen tiedoista. Tämä sitoutuminen yksityisyyden suojaan tapahtuvaan tietojen jakamiseen sisällytetään tietojen jakamisen kaikilla tasoilla. Lisäksi muokattuja kliinisiä tutkimusraportteja, verkkokalvon kuvia ja muita yhteenvetoraportteja voidaan toimittaa tutkijoille, jos tutkimuksen johto hyväksyy heidän pyyntönsä. Pyynnön esittäneiden tutkijoiden on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus, ennen kuin heille annetaan pääsy tutkimusraportteihin tai -kuviin.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot asetetaan saataville yhden vuoden kuluttua tutkimuksen ensisijaisten tulosten julkaisemisesta yksilöimättömässä muodossa.

Kuinka kauan jaamme tietoja?

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkimustietojen jakamisessa noudatetaan NIH:n tiedonjakopolitiikkaa, joka on julkaistu NIH:n oppaassa 26.2.2003.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Kliiniset tutkimukset N-asetyylikysteiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa