Effektivitet og sikkerhed ved at skifte fra anti-C5-antistofbehandling til Iptacopan-behandling hos undersøgelsesdeltagere med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)
24. april 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
En multicenter, enkeltarms, åben-label undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed ved at skifte fra anti-C5-antistofbehandling til Iptacopan-behandling hos undersøgelsesdeltagere med aHUS
Formålet med dette fase 3-studie er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af iptacopan ved skift fra anti-C5-antistof til iptacopan-behandling hos studiedeltagere med aHUS.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiet er designet som et multicenter, enkeltarms, åbent studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af iptacopan ved skift fra anti-C5 antistof til iptacopan behandling hos deltagere med aHUS. Den består af en screeningsperiode på op til 8 uger efterfulgt af en 12-måneders Core Treatment-periode og 12-måneders Extension Treatment-periode.
Undersøgelsen vil vurdere virkningerne af iptacopan på en række af effektivitetsvurderinger, der er relevante for aHUS.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
50
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Ledig uden for det kliniske forsøg.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Tyne and Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrig, 33076
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrig, 75970
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Rouen, Frankrig, 76031
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Frankrig, 31054
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Tours, Frankrig, 37044
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BG
-
Ranica, BG, Italien, 24020
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italien, 20122
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00168
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Nagano
-
Matsumoto-shi, Nagano, Japan, 3908510
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 113-8655
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kina, 100034
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Kina, 200025
- Trukket tilbage
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210009
- Trukket tilbage
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Spanien, 14004
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Balcova
-
Izmir, Balcova, Tyrkiet (Türkiye), 35340
- Trukket tilbage
- Novartis Investigative Site
-
-
Kocaeli
-
Köseköy, Kocaeli, Tyrkiet (Türkiye), 41380
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06500
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenisehir
-
Mersin, Yenisehir, Tyrkiet (Türkiye), 33110
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige voksne deltagere ≥ 18 år med diagnosen aHUS, for hvem ætiologier af andre typer TMA og non-aHUS nyresygdom er blevet udelukket.
- I øjeblikket på det anbefalede vægtbaserede doseringsregime for anti-C5 antistofbehandling i mindst 3 måneder før screeningsbesøget.
Klinisk evidens for respons på anti-C5 antistofbehandling (i fravær af PE/PI) i mindst 3 måneder før indtræden i screeningsperioden som defineret af:
- Hæmatologisk normalisering af trombocyttal ≥150 x 109/L og LDH under øvre normalgrænse [ULN], og
- Stabil eller forbedret nyrefunktion som defineret ved ≤15 % stigning i serumkreatinin.
- Vaccination mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae infektioner er påkrævet før påbegyndelse af behandling med iptacopan.
- Hvis det ikke er modtaget tidligere, eller hvis en booster er påkrævet, bør vaccination mod Haemophilus influenzae-infektion gives, hvis det er tilgængeligt og i henhold til lokale regler.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med tilbagefald af aHUS-sygdom under behandling med anti-C5 antistof.
- eGFR < 30 ml/min/1,73m^2
- Aktiv infektion eller historie med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede bakterier, dvs. meningococcus, pneumococcus (f.eks. N. meningitidis, S. pneumoniae) eller H. influenzae.
- Deltagere med sepsis eller aktiv systemisk bakteriel, viral (herunder COVID-19) eller svampeinfektion inden for 14 dage før administration af studiebehandlingen.
- Nyre-, knoglemarvstransplantation (BMT)/hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), hjerte, lunge, tyndtarm, bugspytkirtel, levertransplantation eller enhver anden celle- eller fastorgantransplantation
- Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer, eller har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen
- Enhver medicinsk tilstand, der anses for at kunne forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: iptacopan 200 mg b.i.d.
åben etiketarm af iptacopan 200 mg b.i.d.
|
Åbn Label
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere fri for TMA-manifestation
Tidsramme: 12 måneder
|
Fravær af trombotisk mikroangiopati (TMA) manifestation, uden brug af anti-C5 antistof, i løbet af de 12 måneders behandling med iptacopan efter skiftet af behandling fra et anti-C5 antistof til behandling med iptacopan.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere fri for TMA-manifestation hos studiedeltagere med funktionelt signifikante mutationer i komplementgener eller positive anti-FH-antistoffer
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder
|
Fravær af trombotisk mikroangiopati (TMA)-manifestation hos studiedeltagere med funktionelt signifikante mutationer i komplementgener eller positive anti-FH-antistoffer, uden brug af anti-C5-antistof under behandling med iptacopan efter skiftet af behandling fra et anti-C5-antistof til iptacopan-behandling.
|
12 måneder, 24 måneder
|
|
Procentdel af deltagere fri for TMA-manifestation
Tidsramme: 24 måneder
|
Fravær af trombotisk mikroangiopati (TMA) manifestation, uden brug af anti-C5 antistof, i løbet af de 24 måneders behandling med iptacopan efter skiftet af behandling fra et anti-C5 antistof til behandling med iptacopan.
|
24 måneder
|
|
Tid til TMA manifestation
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder
|
Tid til manifestation af trombotisk mikroangiopati (TMA).
|
12 måneder, 24 måneder
|
|
Ændring fra baseline i blodplader
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i blodplader ved måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH) ved måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin ved måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Ændring fra baseline i serumkreatinin
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i serumkreatinin ved måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Ændring fra baseline i UPCR
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i urinprotein til kreatininforhold (UPCR) ved måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Ændring fra baseline i CKD-stadiet
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24
|
Ændring fra baseline i stadium af kronisk nyresygdom (CKD) i måned 12 og måned 24.
|
Baseline, måned 12, måned 24
|
|
Antal deltagere, der har behov for dialyse
Tidsramme: måned 12 og måned 24
|
Status for dialysekrav (Ja/Nej)
|
måned 12 og måned 24
|
|
Procentdel af deltagere med TMA-relaterede begivenheder.
Tidsramme: måned 12 og måned 24
|
Procentdel af deltagere med trombotisk mikroangiopati (TMA) relaterede hændelser.
|
måned 12 og måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. februar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
21. juli 2028
Studieafslutning (Anslået)
19. juli 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. juni 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
7. juli 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sygdomme
- Cytopeni
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Hæmatologiske sygdomme
- Anæmi, hæmolytisk
- Anæmi
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombocytopeni
- Uræmi
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmolytisk-uræmisk syndrom
- Trombotiske mikroangiopatier
- Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom
- iptacopan
Andre undersøgelses-id-numre
- CLNP023F12302
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .