Účinnost a bezpečnost přechodu z léčby protilátkami anti-C5 na léčbu iptacopanem u účastníků studie s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS)

Kritéria pro zařazení:

• Dospělí muži a ženy ve věku ≥ 18 let s diagnózou aHUS, u nichž byly vyloučeny etiologie jiných typů TMA a non-aHUS onemocnění ledvin.
• V současné době na doporučeném dávkovacím režimu léčby anti-C5 protilátkami podle hmotnosti po dobu alespoň 3 měsíců před screeningovou návštěvou.

• Klinický důkaz odpovědi na léčbu protilátkami anti-C5 (v nepřítomnosti PE/PI) po dobu nejméně 3 měsíců před vstupem do období screeningu, jak je definováno:

  1. Hematologická normalizace počtu krevních destiček ≥150 x 109/l a LDH pod horní hranicí normy [ULN] a
  2. Stabilní nebo zlepšující se funkce ledvin definovaná ≤ 15% zvýšením sérového kreatininu.
• Před zahájením léčby iptacopanem je vyžadováno očkování proti infekcím Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae.
• Pokud nebyla podána dříve nebo je-li nutná přeočkování, měla by být provedena vakcinace proti infekci Haemophilus influenzae, je-li to možné a v souladu s místními předpisy.

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza relapsu onemocnění aHUS během léčby protilátkami anti-C5.
• eGFR < 30 ml/min/1,73 m^2
• Aktivní infekce nebo anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi, tj. meningokokem, pneumokokem (např. N. meningitidis, S. pneumoniae) nebo H. influenzae.
• Účastníci se sepsí nebo aktivní systémovou bakteriální, virovou (včetně COVID-19) nebo plísňovou infekcí během 14 dnů před podáním studijní léčby.
• Transplantace ledvin, kostní dřeně (BMT)/transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), srdce, plíce, tenkého střeva, slinivky břišní, transplantace jater nebo jakékoli jiné transplantace buněk nebo pevných orgánů
• Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět v průběhu studie
• Jakýkoli zdravotní stav pravděpodobně narušující účast pacienta ve studii