Eficacia y seguridad del cambio del tratamiento con anticuerpos anti-C5 al tratamiento con iptacopan en participantes del estudio con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

Criterios de inclusión:

• Participantes adultos masculinos y femeninos ≥ 18 años de edad con diagnóstico de SHUa para quienes se han excluido etiologías de otros tipos de MAT y enfermedad renal no SHUa.
• Actualmente en el régimen de dosificación recomendado basado en el peso del tratamiento con anticuerpos anti-C5 durante al menos 3 meses antes de la visita de selección.

• Evidencia clínica de respuesta al tratamiento con anticuerpos anti-C5 (en ausencia de PE/PI) durante al menos 3 meses antes de ingresar al período de selección definido por:

  1. Normalización hematológica en el recuento de plaquetas ≥150 x 109/L y LDH por debajo del límite superior de la normalidad [ULN], y
  2. Función renal estable o en mejora definida por un aumento de ≤15 % en la creatinina sérica.
• Es necesaria la vacunación frente a las infecciones por Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae antes de iniciar el tratamiento con iptacopan.
• Si no se recibió previamente o si se requiere un refuerzo, se debe administrar la vacunación contra la infección por Haemophilus influenzae, si está disponible y de acuerdo con las regulaciones locales.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de recaída de la enfermedad SHUa durante el tratamiento con anticuerpos anti-C5.
• FGe < 30 ml/min/1,73 m^2
• Infección activa o antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por bacterias encapsuladas, es decir, meningococo, neumococo (p. ej., N. meningitidis, S. pneumoniae) o H. influenzae.
• Participantes con sepsis o infección bacteriana, viral (incluida la COVID-19) o fúngica sistémica activa en los 14 días anteriores a la administración del tratamiento del estudio.
• Trasplante de riñón, médula ósea (BMT)/trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), trasplante de corazón, pulmón, intestino delgado, páncreas, hígado o cualquier otro trasplante de células u órganos sólidos
• Pacientes mujeres que están embarazadas o amamantando, o que tienen la intención de concebir durante el curso del estudio
• Cualquier condición médica que se considere probable que interfiera con la participación del paciente en el estudio.