患有非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的研究参与者从抗 C5 抗体治疗转为 Iptacopan 治疗的疗效和安全性

纳入标准：

• 诊断为 aHUS 的年龄≥ 18 岁的男性和女性成年参与者，其其他类型 TMA 和非 aHUS 肾病的病因已被排除。
• 目前，在筛选访视前至少 3 个月采用推荐的基于体重的抗 C5 抗体治疗剂量方案。

• 在进入筛选期之前至少 3 个月对抗 C5 抗体治疗（不存在 PE/PI）有反应的临床证据，定义如下：

  1. 血小板计数≥150 x 109/L且LDH低于正常上限[ULN]的血液学正常化，以及
  2. 肾功能稳定或改善，定义为血清肌酐增加≤15%。
• 在开始使用 iptacopan 治疗之前，需要接种针对脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌感染的疫苗。
• 如果之前未接种疫苗或需要加强接种，则应根据当地法规（如有）接种流感嗜血杆菌感染疫苗。

排除标准：

• 接受抗 C5 抗体治疗时 aHUS 疾病复发史。
• eGFR < 30 毫升/分钟/1.73m^2
• 由包膜细菌（即脑膜炎球菌、肺炎球菌（例如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌）或流感嗜血杆菌）引起的活动性感染或反复侵袭性感染史。
• 在研究治疗前 14 天内患有败血症或活动性全身细菌、病毒（包括 COVID-19）或真菌感染的参与者。
• 肾脏、骨髓移植（BMT）/造血干细胞移植（HSCT）、心脏、肺、小肠、胰腺、肝脏移植或任何其他细胞或实体器官移植
• 研究期间怀孕或哺乳或打算怀孕的女性患者
• 任何被认为可能干扰患者参与研究的医疗状况