Skuteczność i bezpieczeństwo zmiany leczenia przeciwciałami anty-C5 na leczenie iptakopanem u uczestników badania z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)
24 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa zmiany leczenia przeciwciałami anty-C5 na leczenie iptakopanem u uczestników badania z aHUS
Celem tego badania fazy 3 jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu po zmianie leczenia przeciwciałami anty-C5 na iptacopan u uczestników badania z aHUS.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie zostało zaprojektowane jako wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu po zmianie leczenia przeciwciałami anty-C5 na iptacopan u uczestników z aHUS. Składa się z okresu przesiewowego trwającego do 8 tygodni, po którym następuje 12-miesięczny okres leczenia podstawowego i 12-miesięczny okres leczenia przedłużającego.
W badaniu zostanie oceniony wpływ iptacopanu na szereg ocen skuteczności dotyczących aHUS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
50
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Do dyspozycji poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: +41613241111
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Chiny, 100034
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Wycofane
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210009
- Wycofane
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75015
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75970
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Rouen, Francja, 76031
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Francja, 31054
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Tours, Francja, 37044
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Nagano
-
Matsumoto-shi, Nagano, Japonia, 3908510
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japonia, 3500495
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japonia, 113-8655
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Niemcy, 24105
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Balcova
-
Izmir, Balcova, Turcja (Türkiye), 35340
- Wycofane
- Novartis Investigative Site
-
-
Kocaeli
-
Köseköy, Kocaeli, Turcja (Türkiye), 41380
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenisehir
-
Mersin, Yenisehir, Turcja (Türkiye), 33110
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BG
-
Ranica, BG, Włochy, 24020
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Włochy, 00168
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Tyne and Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z rozpoznaniem aHUS, u których wykluczono etiologię innych typów TMA i choroby nerek innej niż aHUS.
- Obecnie na zalecanym schemacie dawkowania opartym na masie ciała przeciwciała anty-C5 przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową.
Kliniczne dowody odpowiedzi na leczenie przeciwciałem anty-C5 (przy braku PE/PI) przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem okresu przesiewowego, zgodnie z definicją:
- Normalizacja hematologiczna liczby płytek krwi ≥150 x 109/l i LDH poniżej górnej granicy normy [GGN] oraz
- Stabilna lub poprawiająca się czynność nerek określona jako wzrost stężenia kreatyniny w surowicy o ≤15%.
- Przed rozpoczęciem leczenia iptakopanem wymagane jest szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae.
- Jeśli szczepionka nie została wcześniej podana lub jeśli konieczne jest podanie dawki przypominającej, należy podać szczepionkę przeciwko zakażeniu Haemophilus influenzae, jeśli jest dostępna i zgodnie z lokalnymi przepisami.
Kryteria wyłączenia:
- Historia nawrotu choroby aHUS podczas leczenia przeciwciałem anty-C5.
- eGFR < 30 ml/min/1,73 m^2
- Aktywna infekcja lub nawracające infekcje inwazyjne w wywiadzie wywołane przez bakterie otoczkowe, tj. meningokoki, pneumokoki (np. N. meningitidis, S. pneumoniae) lub H. influenzae.
- Uczestnicy z posocznicą lub czynną ogólnoustrojową infekcją bakteryjną, wirusową (w tym COVID-19) lub grzybiczą w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku.
- Przeszczep nerki, szpiku kostnego (BMT)/przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT), serce, płuca, jelito cienkie, trzustka, przeszczep wątroby lub jakikolwiek inny przeszczep komórek lub narządów miąższowych
- Pacjentki, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania
- Każdy stan chorobowy, który może zakłócać udział pacjenta w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: iptakopan 200 mg 2 razy dziennie
otwarte ramię iptacopanu 200 mg dwa razy dziennie
|
Otwórz etykietę
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników wolnych od manifestacji TMA
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Brak objawów mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) bez stosowania przeciwciał anty-C5 w ciągu 12 miesięcy leczenia iptakopanem po zmianie leczenia z przeciwciała anty-C5 na leczenie iptakopanem.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników bez objawów TMA u uczestników badania z funkcjonalnie istotnymi mutacjami w genach dopełniacza lub dodatnimi przeciwciałami anty-FH
Ramy czasowe: 12 miesięcy, 24 miesiące
|
Brak objawów mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) u uczestników badania z funkcjonalnie istotnymi mutacjami w genach dopełniacza lub dodatnimi przeciwciałami anty-FH, bez stosowania przeciwciał anty-C5 podczas leczenia iptakopanem po zmianie leczenia z przeciwciał anty-C5 na leczenie iptakopanem.
|
12 miesięcy, 24 miesiące
|
|
Odsetek uczestników wolnych od manifestacji TMA
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Brak objawów mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) bez stosowania przeciwciał anty-C5 w ciągu 24 miesięcy leczenia iptakopanem po zmianie leczenia z przeciwciał anty-C5 na iptakopan.
|
24 miesiące
|
|
Czas na manifestację TMA
Ramy czasowe: 12 miesięcy, 24 miesiące
|
Czas do wystąpienia mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).
|
12 miesięcy, 24 miesiące
|
|
Zmiana liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej w LDH
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana od wartości początkowej dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia kreatyniny w surowicy w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana od linii bazowej w UPCR
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana stosunku białka do kreatyniny (UPCR) w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej w stadium CKD
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w stadium przewlekłej choroby nerek (CKD) w 12. i 24. miesiącu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Liczba uczestników wymagających dializy
Ramy czasowe: miesiąc 12 i miesiąc 24
|
Stan wymogu dializy (tak/nie)
|
miesiąc 12 i miesiąc 24
|
|
Odsetek uczestników z wydarzeniami związanymi z TMA.
Ramy czasowe: miesiąc 12 i miesiąc 24
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami związanymi z mikroangiopatią zakrzepową (TMA).
|
miesiąc 12 i miesiąc 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 lutego 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
21 lipca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
19 lipca 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 czerwca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Cytopenia
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Zaburzenia płytek krwi
- Małopłytkowość
- Mocznica
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Zespół hemolityczno-mocznicowy
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy
- Iptacopan
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLNP023F12302
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .