Anti-C5-vasta-ainehoidosta Iptacopan-hoitoon siirtymisen tehokkuus ja turvallisuus tutkimukseen osallistuneilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)
perjantai 12. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Monikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus anti-C5-vasta-ainehoidosta Iptacopan-hoitoon siirtymisen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aHUS-tutkimukseen osallistuneilla
Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tarkoituksena on arvioida iptakopaanin tehoa ja turvallisuutta, kun tutkimukseen osallistujat, joilla on aHUS, vaihdetaan anti-C5-vasta-ainehoidosta iptakopaanihoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on suunniteltu monikeskustutkimukseksi, yksihaaraiseksi avoimeksi tutkimukseksi, jolla arvioidaan iptakopaanin tehoa ja turvallisuutta, kun aHUS-potilailla vaihdetaan anti-C5-vasta-ainehoidosta iptakopaanihoitoon. Se koostuu enintään 8 viikon mittaisesta seulontajaksosta, jota seuraa 12 kuukauden perushoitojakso ja 12 kuukauden jatkohoitojakso.
Tutkimuksessa arvioidaan iptakopaanin vaikutuksia useisiin aHUS:n kannalta olennaisiin tehokkuusarviointeihin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1-888-669-6682
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset aikuiset osallistujat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita ja joilla on diagnosoitu aHUS ja joiden etiologiat muun tyyppiset TMA:t ja ei-aHUS-munuaissairaudet on suljettu pois.
- Tällä hetkellä suositellulla painoon perustuvalla anti-C5-vasta-ainehoidon annosteluohjelmalla vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä.
Kliiniset todisteet vasteesta anti-C5-vasta-ainehoidolle (PE/PI:n puuttuessa) vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontajakson alkua, kuten määritellään:
- Verihiutaleiden määrän hematologinen normalisoituminen ≥150 x 109/l ja LDH alle normaalin ylärajan [ULN] ja
- Vakaa tai paraneva munuaisten toiminta määriteltynä seerumin kreatiniiniarvon nousuna ≤15 %.
- Rokotus Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -infektioita vastaan vaaditaan ennen iptakopaanihoidon aloittamista.
- Jos rokotusta ei ole saatu aikaisemmin tai jos tehosterokotusta tarvitaan, Haemophilus influenzae -infektiota vastaan tulee antaa rokotus, mikäli mahdollista ja paikallisten määräysten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- AHUS-taudin uusiutuminen anti-C5-vasta-ainehoidon aikana.
- eGFR < 30 ml/min/1,73 m^2
- Aktiivinen infektio tai toistuvia invasiivisia infektioita, jotka ovat aiheuttaneet kapseloituneet bakteerit, eli meningokokki, pneumokokki (esim. N. meningitidis, S. pneumoniae) tai H. influenzae.
- Osallistujat, joilla on sepsis tai aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- (mukaan lukien COVID-19) tai sieni-infektio 14 päivän sisällä ennen tutkimushoidon antamista.
- Munuais-, luuytimensiirto (BMT)/hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), sydän-, keuhko-, ohutsuolen-, haimansiirto, maksansiirto tai mikä tahansa muu solu- tai kiinteä elinsiirto
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Mikä tahansa sairaus, jonka katsotaan todennäköisesti häiritsevän potilaan osallistumista tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: iptakopaani 200 mg b.i.d.
iptacopan 200 mg b.i.d avoin haara.
|
Avaa Label
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman TMA-manifestaatiota
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tromboottisen mikroangiopatian (TMA) ilmentyminen ilman anti-C5-vasta-aineen käyttöä 12 kuukauden iptakopaanihoidon aikana sen jälkeen, kun hoito vaihdettiin anti-C5-vasta-aineesta iptakopaanihoitoon.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole TMA-manifestaatiota tutkimuksen osallistujilla, joilla on toiminnallisesti merkittäviä mutaatioita komplementtigeeneissä tai positiivisia anti-FH-vasta-aineita
Aikaikkuna: 12 kuukautta, 24 kuukautta
|
Tromboottisen mikroangiopatian (TMA) ilmentymän puuttuminen tutkimuksen osallistujilla, joilla on toiminnallisesti merkittäviä mutaatioita komplementtigeeneissä tai positiivisia anti-FH-vasta-aineita, ilman anti-C5-vasta-aineen käyttöä iptakopaanihoidon aikana sen jälkeen, kun hoito vaihdettiin anti-C5-vasta-aineesta iptakopaanihoitoon.
|
12 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman TMA-manifestaatiota
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tromboottisen mikroangiopatian (TMA) ilmentyminen ilman anti-C5-vasta-aineen käyttöä 24 kuukauden iptakopaanihoidon aikana sen jälkeen, kun hoito vaihdettiin anti-C5-vasta-aineesta iptakopaanihoitoon.
|
24 kuukautta
|
|
Aika TMA:n ilmentymiseen
Aikaikkuna: 12 kuukautta, 24 kuukautta
|
Aika tromboottisen mikroangiopatian (TMA) ilmenemiseen
|
12 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
Verihiutaleiden muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Verihiutaleiden muutos lähtötasosta 12. ja 24. kuukaudella.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Muutos LDH:n lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta 12. ja 24. kuukaudella.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta kuukauden 12 ja 24 kohdalla.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Seerumin kreatiniinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Seerumin kreatiniinin muutos lähtötasosta kuukauden 12 ja 24 kohdalla.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Muutos lähtötasosta UPCR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Muutos virtsan proteiinin lähtötasosta kreatiniinisuhteeseen (UPCR) kuukaudella 12 ja kuukaudella 24.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Muutos perustasosta eGFR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) muutos lähtötilanteesta kuukauden 12 ja 24 kohdalla.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Muutos CKD-vaiheen lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
Muutos lähtötasosta kroonisen munuaissairauden (CKD) vaiheessa kuukauden 12 ja 24 kohdalla.
|
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Dialyysihoitoa tarvitsevien osallistujien määrä
Aikaikkuna: kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
Dialyysivaatimuksen tila (kyllä/ei)
|
kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
|
TMA-tapahtumien osallistujien prosenttiosuus.
Aikaikkuna: kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA) liittyviä tapahtumia.
|
kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 25. tammikuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 21. heinäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 15. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Anemia, hemolyyttinen
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Uremia
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Sytopenia
- Oireyhtymä
- Azotemia
- Hemolyysi
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023F12302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .