Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit des Wechsels von der Anti-C5-Antikörper-Behandlung zur Iptacopan-Behandlung bei Studienteilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)

24. April 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, einarmige, offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Wechsels von der Anti-C5-Antikörper-Behandlung zur Iptacopan-Behandlung bei Studienteilnehmern mit aHUS

Der Zweck dieser Phase-3-Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Iptacopan beim Wechsel von der Anti-C5-Antikörper- zur Iptacopan-Behandlung bei Studienteilnehmern mit aHUS zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist als multizentrische, einarmige, offene Studie konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Iptacopan beim Wechsel von der Anti-C5-Antikörper- zur Iptacopan-Behandlung bei Teilnehmern mit aHUS zu bewerten. Es besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 8 Wochen, gefolgt von einem 12-monatigen Kernbehandlungszeitraum und einem 12-monatigen Verlängerungsbehandlungszeitraum.

In der Studie werden die Auswirkungen von Iptacopan auf eine Reihe von Wirksamkeitsbewertungen untersucht, die für aHUS relevant sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200025
        • Zurückgezogen
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210009
        • Zurückgezogen
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75970
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31054
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankreich, 37044
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BG
      • Ranica, BG, Italien, 24020
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japan, 3908510
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Türkei (türkiye), 35340
        • Zurückgezogen
        • Novartis Investigative Site
    • Kocaeli
      • Köseköy, Kocaeli, Türkei (türkiye), 41380
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Türkei (türkiye), 06500
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Türkei (türkiye), 33110
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche erwachsene Teilnehmer ≥ 18 Jahre mit der Diagnose aHUS, bei denen die Ätiologie anderer Arten von TMA und Nicht-aHUS-Nierenerkrankungen ausgeschlossen wurde.
  • Derzeit mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch mit dem empfohlenen gewichtsbasierten Dosierungsschema der Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern behandelt.

  • Klinischer Nachweis einer Reaktion auf eine Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern (ohne PE/PI) für mindestens 3 Monate vor Beginn des Screening-Zeitraums, definiert durch:

    1. Hämatologische Normalisierung der Thrombozytenzahl ≥ 150 x 109/l und LDH unter der Obergrenze des Normalwerts [ULN] und
    2. Stabile oder sich verbessernde Nierenfunktion, definiert durch einen Anstieg des Serumkreatinins um ≤ 15 %.
  • Vor Beginn der Behandlung mit Iptacopan ist eine Impfung gegen Infektionen mit Neisseria meningitidis und Streptococcus pneumoniae erforderlich.
  • Falls noch keine Impfung erfolgt ist oder eine Auffrischimpfung erforderlich ist, sollte eine Impfung gegen eine Haemophilus-influenzae-Infektion erfolgen, sofern verfügbar und gemäß den örtlichen Vorschriften.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte eines Rückfalls der aHUS-Krankheit während der Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern.
  • eGFR < 30 ml/min/1,73 m^2
  • Aktive Infektion oder Vorgeschichte wiederkehrender invasiver Infektionen durch eingekapselte Bakterien, d. h. Meningokokken, Pneumokokken (z. B. N. meningitidis, S. pneumoniae) oder H. influenzae.
  • Teilnehmer mit Sepsis oder aktiver systemischer bakterieller, viraler (einschließlich COVID-19) oder Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung der Studienbehandlung.
  • Nieren-, Knochenmarktransplantation (BMT)/hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT), Herz-, Lungen-, Dünndarm-, Bauchspeicheldrüsen-, Lebertransplantation oder jede andere Zell- oder Organtransplantation
  • Patientinnen, die schwanger sind oder stillen oder im Verlauf der Studie schwanger werden möchten
  • Jeder medizinische Zustand, von dem angenommen wird, dass er die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Iptacopan 200 mg b.i.d.
Open-Label-Arm von Iptacopan 200 mg b.i.d.
Arzneimittel: Iptacopan
Etikett öffnen
Andere Namen:
  • LNP023

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer ohne TMA-Manifestation
Zeitfenster: 12 Monate
Fehlen einer Manifestation einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) ohne Verwendung eines Anti-C5-Antikörpers während der 12 Monate der Iptacopan-Behandlung nach der Umstellung der Behandlung von einem Anti-C5-Antikörper auf eine Iptacopan-Behandlung.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer ohne TMA-Manifestation bei Studienteilnehmern mit funktionell signifikanten Mutationen in Komplementgenen oder positiven Anti-FH-Antikörpern
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate
Fehlen einer Manifestation einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) bei Studienteilnehmern mit funktionell signifikanten Mutationen in Komplementgenen oder positiven Anti-FH-Antikörpern, ohne Verwendung von Anti-C5-Antikörpern während der Iptacopan-Behandlung nach der Umstellung der Behandlung von einem Anti-C5-Antikörper auf eine Iptacopan-Behandlung.
12 Monate, 24 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer ohne TMA-Manifestation
Zeitfenster: 24 Monate
Fehlen einer Manifestation einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) ohne Verwendung eines Anti-C5-Antikörpers während der 24-monatigen Iptacopan-Behandlung nach der Umstellung der Behandlung von einem Anti-C5-Antikörper auf eine Iptacopan-Behandlung.
24 Monate
Zeit bis zur TMA-Manifestation
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate
Zeit bis zur Manifestation einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA).
12 Monate, 24 Monate
Veränderung der Blutplättchen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung der Blutplättchen gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in LDH
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Änderung des UPCR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Änderung des Urinprotein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im CKD-Stadium
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Stadium der chronischen Nierenerkrankung (CKD) im 12. und 24. Monat.
Ausgangswert, Monat 12, Monat 24
Anzahl der Teilnehmer, die eine Dialyse benötigen
Zeitfenster: Monat 12 und Monat 24
Dialysebedarfsstatus (Ja/Nein)
Monat 12 und Monat 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit TMA-bezogenen Ereignissen.
Zeitfenster: Monat 12 und Monat 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit Ereignissen im Zusammenhang mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA).
Monat 12 und Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

21. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

19. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023F12302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Prozessen

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren