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Efficacia e sicurezza del passaggio dal trattamento con anticorpi anti-C5 al trattamento con iptacopan nei partecipanti allo studio con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

12 aprile 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del passaggio dal trattamento con anticorpi anti-C5 al trattamento con iptacopan nei partecipanti allo studio con aHUS

Lo scopo di questo studio di fase 3 è valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan dopo il passaggio dall'anticorpo anti-C5 al trattamento con iptacopan nei partecipanti allo studio con aHUS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è concepito come uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan dopo il passaggio dall'anticorpo anti-C5 al trattamento con iptacopan nei partecipanti con SEUa. Consiste in un periodo di screening fino a 8 settimane seguito da un periodo di trattamento di base di 12 mesi e da un periodo di trattamento di estensione di 12 mesi.

Lo studio valuterà gli effetti di iptacopan su una serie di valutazioni di efficacia relative alla SEUa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Tacchino, 33079
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti maschi e femmine adulti di età ≥ 18 anni con diagnosi di SEUa per i quali sono state escluse eziologie di altri tipi di TMA e malattia renale non SEUa.
  • Attualmente sul regime di dosaggio raccomandato in base al peso del trattamento con anticorpi anti-C5 per almeno 3 mesi prima della visita di screening.

  • Evidenza clinica di risposta al trattamento con anticorpi anti-C5 (in assenza di PE/PI) per almeno 3 mesi prima dell'inizio del periodo di screening come definito da:

    1. Normalizzazione ematologica nella conta piastrinica ≥150 x 109/L e LDH al di sotto del limite superiore della norma [ULN], e
    2. Funzionalità renale stabile o in miglioramento come definita da un aumento ≤15% della creatinina sierica.
  • La vaccinazione contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae è richiesta prima dell'inizio del trattamento con iptacopan.
  • Se non ricevuto in precedenza o se è necessario un richiamo, deve essere somministrata la vaccinazione contro l'infezione da Haemophilus influenzae, se disponibile e secondo le normative locali.

Criteri di esclusione:

  • Storia di recidiva della malattia aHUS durante il trattamento con anticorpi anti-C5.
  • eGFR < 30 ml/min/1,73 m^2
  • Infezione attiva o anamnesi di infezioni invasive ricorrenti causate da batteri incapsulati, ad esempio meningococco, pneumococco (ad es. N. meningitidis, S. pneumoniae) o H. influenzae.
  • - Partecipanti con sepsi o infezione batterica, virale (incluso COVID-19) o fungina sistemica attiva entro 14 giorni prima della somministrazione del trattamento in studio.
  • Trapianto di rene, midollo osseo (BMT)/trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), cuore, polmone, intestino tenue, pancreas, trapianto di fegato o qualsiasi altro trapianto di cellule o organi solidi
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento o che intendono concepire durante il corso dello studio
  • Qualsiasi condizione medica ritenuta suscettibile di interferire con la partecipazione del paziente allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: iptacopan 200 mg b.i.d.
braccio in aperto di iptacopan 200 mg b.i.d.
Droga: Iptacopan
Etichetta aperta
Altri nomi:
  • LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti liberi dalla manifestazione TMA
Lasso di tempo: 12 mesi
Assenza di manifestazione di microangiopatia trombotica (TMA), senza l'uso di anticorpi anti-C5, durante i 12 mesi di trattamento con iptacopan successivi al passaggio del trattamento da un anticorpo anti-C5 al trattamento con iptacopan.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti senza manifestazione di TMA nei partecipanti allo studio con mutazioni funzionalmente significative nei geni del complemento o anticorpi anti FH positivi
Lasso di tempo: 12 mesi, 24 mesi
Assenza di manifestazione di microangiopatia trombotica (TMA) nei partecipanti allo studio con mutazioni funzionalmente significative nei geni del complemento o anticorpi anti FH positivi, senza l'uso di anticorpi anti-C5 durante il trattamento con iptacopan a seguito del passaggio del trattamento da un anticorpo anti-C5 al trattamento con iptacopan.
12 mesi, 24 mesi
Percentuale di partecipanti liberi dalla manifestazione TMA
Lasso di tempo: 24 mesi
Assenza di manifestazione di microangiopatia trombotica (TMA), senza l'uso di anticorpi anti-C5, durante i 24 mesi di trattamento con iptacopan successivi al passaggio del trattamento da un anticorpo anti-C5 al trattamento con iptacopan.
24 mesi
Tempo di manifestazione TMA
Lasso di tempo: 12 mesi, 24 mesi
Tempo alla manifestazione di microangiopatia trombotica (TMA).
12 mesi, 24 mesi
Variazione rispetto al basale delle piastrine
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale delle piastrine al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale in LDH
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale della creatinina sierica
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale della creatinina sierica al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale in UPCR
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione dal basale del rapporto tra proteine ​​urinarie e creatinina (UPCR) al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale in eGFR
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale nella fase CKD
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24
Variazione rispetto al basale nella fase della malattia renale cronica (CKD) al mese 12 e al mese 24.
Basale, mese 12, mese 24
Numero di partecipanti che necessitano di dialisi
Lasso di tempo: mese 12 e mese 24
Stato requisito dialisi (Sì/No)
mese 12 e mese 24
Percentuale di partecipanti con eventi correlati alla TMA.
Lasso di tempo: mese 12 e mese 24
Percentuale di partecipanti con eventi correlati a microangiopatia trombotica (TMA).
mese 12 e mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

25 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

21 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023F12302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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