Эффективность и безопасность перехода от лечения антителами к C5 к лечению иптакопаном у участников исследования с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС)

Критерии включения:

• Взрослые участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет с диагнозом аГУС, у которых были исключены этиологии других типов ТМА и заболевания почек без аГУС.
• В настоящее время рекомендован режим дозирования анти-С5-антитела, основанный на весе, в течение как минимум 3 месяцев до визита для скрининга.

• Клинические доказательства ответа на лечение анти-С5-антителами (при отсутствии ТЭЛА/ИП) в течение как минимум 3 месяцев до начала периода скрининга, согласно определению:

  1. Гематологическая нормализация числа тромбоцитов ≥150 x 109/л и ЛДГ ниже верхней границы нормы [ВГН], и
  2. Стабильная или улучшающаяся функция почек, определяемая повышением уровня креатинина в сыворотке ≤15%.
• Перед началом лечения иптакопаном требуется вакцинация против инфекций Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae.
• Если вакцинация не была проведена ранее или если требуется ревакцинация, следует провести вакцинацию против инфекции Haemophilus influenzae, если это возможно и в соответствии с местными правилами.

Критерий исключения:

• Рецидив заболевания аГУС в анамнезе во время лечения анти-С5 антителами.
• рСКФ < 30 мл/мин/1,73 м^2
• Активная инфекция или история рецидивирующих инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями, например, менингококком, пневмококком (например, N. meningitidis, S. pneumoniae) или H. influenzae.
• Участники с сепсисом или активной системной бактериальной, вирусной (включая COVID-19) или грибковой инфекцией в течение 14 дней до назначения исследуемого лечения.
• Трансплантация почки, костного мозга (ТКМ)/трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), сердце, легкие, тонкий кишечник, поджелудочная железа, трансплантация печени или любая другая трансплантация клеток или твердых органов
• Женщины-пациенты, которые беременны или кормят грудью, или намереваются забеременеть в ходе исследования.
• Любое заболевание, которое может помешать участию пациента в исследовании.