Køns-specifikke maskinlæringsmodeller til at forudsige fjernmetastase i leverkræft (GENDER-HCC-MET)

Studiedesign og formål:

Dette var et retrospektivt, befolkningsbaseret kohortestudie, der anvendte data fra Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER)-databasen. Det primære formål var systematisk at sammenligne incidensen og identificere kønsbestemte determinanter for fjernmetastaser hos patienter med hepatocellular karcinom (HCC). Et sekundært formål var at udvikle og validere separate, højtydende maskinlæringsmodel (ML) til at forudsige risikoen for fjernmetastaser skræddersyet til mandlige og kvindelige patienter.

Datakilde og deltagere:

Data blev udtrukket fra 22 SEER-registre, der dækker patienter diagnosticeret med HCC mellem 2004 og 2022. Inklusion krævede en patologisk diagnose af HCC. Vigtige eksklusionskriterier var: manglende data om race, civilstand, tumorgrad eller kirurgisk status; ikke-første primær malignitet; og ufuldstændige TNM-stadieringsdata. Efter anvendelse af kriterierne blev 19.019 patienter inkluderet i den endelige analyse (14.575 mænd, 4.444 kvinder).

Variable og definitioner:

Resultatvariablen var status for fjernmetastaser ved diagnose, dikotomiseret som M0 (ingen metastaser) eller M1 (metastaser) baseret på konsistente AJCC-kriterier. Prædiktorvariable inkluderede: alder, køn, race, tumorgrad, civilstand, kirurgisk behandling (kategoriseret som ikke-kirurgi, lokal terapi, kirurgisk resektion eller levertransplantation), strålebehandling, kemoterapi, årligt husholdningsindkomst og boligplacering (baseret på befolkningstørrelse). For at sikre sammenlignelighed på tværs af forskellige udgaver af AJCC-stadieringsmanualen blev T-stadie grupperet som T0-2 (lokaliseret) vs. T3-4 (lokalavanceret), og N-stadie som N0 vs. N1.

Statistisk og maskinlæringsanalyse:

Univariate og multivariable logistiske regressionsanalyser blev udført for at identificere faktorer uafhængigt associeret med fjernmetastaser, stratificeret efter køn. Til prædiktiv modellering blev datasættet tilfældigt opdelt i et træningssæt (80%) og et internt testsæt (20%). Otte maskinlæringsalgoritmer blev udviklet og sammenlignet: Logistisk Regression, Random Forest, XGBoost, LightGBM, AdaBoost, Decision Tree, Gradient Boosting Decision Tree (GBDT) og Multilayer Perceptron. Modelhyperparametre blev optimeret ved hjælp af 10-fold krydsvalidering på træningssættet. De endelige modeller blev evalueret på det uafhængige testsæt. Modelydelse blev vurderet ved hjælp af Area Under the Receiver Operating Characteristic Curve (AUC), nøjagtighed, sensitivitet, specificitet, F1-score, kalibreringskurver og Decision Curve Analysis (DCA). Fortolkeligheden af den bedst præsterende model blev forbedret ved hjælp af Shapley Additive Explanations (SHAP).