Modelli di Machine Learning Specifici per il Sesso per Prevedere Metastasi a Distanza nel Cancro al Fegato (GENDER-HCC-MET)

Disegno dello Studio e Obiettivo:

Questo è stato uno studio di coorte retrospettivo basato sulla popolazione, utilizzando i dati del database Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER). L'obiettivo primario era confrontare sistematicamente l'incidenza e identificare i determinanti specifici per sesso della metastasi a distanza in pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC). Un obiettivo secondario era sviluppare e validare modelli di previsione separati e ad alte prestazioni di machine learning (ML) per il rischio di metastasi a distanza, personalizzati per pazienti maschi e femmine.

Fonte dei Dati e Partecipanti:

I dati sono stati estratti da 22 registri SEER che coprivano pazienti diagnosticati con HCC tra il 2004 e il 2022. L'inclusione richiedeva una diagnosi patologica di HCC. I criteri di esclusione chiave erano: dati mancanti su razza, stato civile, grado del tumore o stato chirurgico; malignità primaria non prima; e dati di stadiazione TNM incompleti. Dopo aver applicato i criteri, 19.019 pazienti sono stati inclusi nell'analisi finale (14.575 maschi, 4.444 femmine).

Variabili e Definizioni:

La variabile di esito era lo stato di metastasi a distanza alla diagnosi, dicotomizzato come M0 (nessuna metastasi) o M1 (metastasi) in base a criteri AJCC coerenti. Le variabili predittive includevano: età, sesso, razza, grado del tumore, stato civile, trattamento chirurgico (categorizzato come non chirurgia, terapia locale, resezione chirurgica o trapianto di fegato), radioterapia, chemioterapia, reddito familiare annuo e località di residenza (basata sulla dimensione della popolazione). Per garantire la comparabilità tra le diverse edizioni del manuale di stadiazione AJCC, lo stadio T è stato raggruppato come T0-2 (localizzato) vs. T3-4 (localmente avanzato), e lo stadio N come N0 vs. N1.

Analisi Statistica e di Machine Learning:

Sono state eseguite analisi di regressione logistica univariata e multivariabile per identificare i fattori indipendentemente associati alla metastasi a distanza, stratificati per sesso.

Per la modellazione predittiva, il dataset è stato suddiviso casualmente in un set di addestramento (80%) e un set di test interno (20%). Sono stati sviluppati e confrontati otto algoritmi di machine learning: Regressione Logistica, Random Forest, XGBoost, LightGBM, AdaBoost, Albero Decisionale, Albero Decisionale a Gradiente (GBDT) e Perceptron Multistrato. Gli iperparametri del modello sono stati ottimizzati utilizzando una convalida incrociata a 10 pieghe sul set di addestramento. I modelli finali sono stati valutati sul set di test indipendente. Le prestazioni del modello sono state valutate utilizzando l'Area Sotto la Curva ROC (AUC), accuratezza, sensibilità, specificità, punteggio F1, curve di calibrazione e Analisi della Curva Decisionale (DCA). L'interpretabilità del modello dalle migliori prestazioni è stata migliorata utilizzando Shapley Additive Explanations (SHAP).