Kinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von C1-Esteraseremmer-N

Es wird eine multizentrische Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik, klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von nanofiltriertem Cetor® (in der Entwicklungsphase C1-Esteraseremmer-N genannt) zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) durchgeführt. Diese Studie KB2003.01 besteht aus drei Teilen, Teil A Pharmakokinetik (Phase II), Teil B Behandlung von Angioödem-Attacken (Phase III) und Teil C prophylaktischer Anwendung von C1-Inhibitoren (Phase III). Teil B + C wird Daten zur Wirksamkeit von C1-Esteraseremmer-N liefern.

Die Änderungen im Herstellungsprozess von C1-Esteraseremmer-N im Vergleich zu Cetor® (dem derzeit vermarkteten C1-Inhibitor-Produkt), die Nanofiltration und das Weglassen von Hepatitis-B-Immunglobulin werden die Verträglichkeit höchstwahrscheinlich nicht beeinträchtigen. Die Nanofiltration soll für mehr Sicherheit vor Viren sorgen.

In Teil A wird die Pharmakokinetik von C1-Esteraseremmer-N bei Patienten mit hereditärem Angioödem mit dem derzeit zugelassenen Produkt Cetor® in einem randomisierten, verblindeten Cross-Over-Design verglichen. Diese Studie muss den Nachweis erbringen, dass Änderungen im Herstellungsprozess die Pharmakokinetik nicht beeinflusst haben. Darüber hinaus liefert diese Studie Daten zur Sicherheit von C1-Esteraseremmer-N. Zwölf HAE-Patienten ohne Anzeichen einer Attacke erhalten eine Gabe von 1.000 E, 1.500 E oder 2.000 E C1-Esteraseremmer-N oder Cetor® und später die gleiche Dosis des anderen Produkts. Es werden sowohl antigene als auch funktionelle C1-Inhibitorspiegel bestimmt. Laborsicherheitsparameter und unerwünschte Ereignisse werden ebenfalls überwacht