Cinética, eficacia y seguridad de C1-Esteraseremmer-N

Se realizará un estudio multicéntrico para investigar la farmacocinética, la eficacia clínica y la seguridad de Cetor® nanofiltrado (llamado C1-esteraseremmer-N durante la fase de desarrollo) para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH). Este estudio KB2003.01 consta de tres partes, parte A farmacocinética (fase II), parte B tratamiento de los ataques de angioedema (fase III) y parte C uso profiláctico del inhibidor C1 (fase III). La parte B + C proporcionará datos sobre la eficacia de C1-esteraseremmer-N.

Los cambios en el proceso de fabricación de C1-esteraseremmer-N, en comparación con Cetor® (el producto inhibidor de C1 comercializado actualmente), la nanofiltración y la omisión de la inmunoglobulina contra la hepatitis B, muy probablemente no afectarán la tolerabilidad. La nanofiltración aportará más seguridad frente a virus.

En la parte A, se comparará la farmacocinética de C1-esteraseremmer-N en pacientes con angioedema hereditario con el producto registrado actual, Cetor®, en un diseño cruzado ciego y aleatorizado. Este estudio debe proporcionar evidencia de que los cambios en el proceso de fabricación no han afectado la farmacocinética. Además, este estudio proporciona datos sobre la seguridad de C1-esteraseremmer-N. Doce pacientes de AEH sin signos de crisis recibirán una administración de 1.000 U, 1.500 U o 2.000 U de C1-esteraseremmer-N o Cetor® y posteriormente la misma dosis del otro producto. Se determinarán los niveles de inhibidor de C1 tanto antigénico como funcional. Los parámetros de seguridad del laboratorio y los eventos adversos también serán monitoreados.