- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00478335
Pharmakologische Behandlung des angeborenen nephrogenen Diabetes insipidus
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die Studie beinhaltet die Verwendung der Prüfmedikamente Sildenafil und Calcitonin. Diese Medikamente haben sich in Laborstudien (nicht am Menschen) als vielversprechend zur Behandlung von NDI erwiesen, wurden jedoch nicht zur Behandlung von NDI beim Menschen eingesetzt. Derzeit gibt es keine Garantie dafür, dass diese Prüfmedikamente Menschen mit NDI einen zusätzlichen Nutzen bringen.
Die Studie steht Männern im Alter zwischen 5 und 25 Jahren offen, bei denen nephrogener Diabetes insipidus (NDI) diagnostiziert wurde und die eine normale Nieren- und Blasenfunktion haben. Insgesamt werden 40 Patienten mit NDI in die Studie aufgenommen. Die Studie umfasst zwei ambulante Klinikbesuche, gefolgt von einem 9-tägigen Krankenhausaufenthalt, gefolgt von einem letzten ambulanten Follow-up-Besuch. Alle Besuche finden innerhalb von 20 Tagen statt.
Beim ersten Klinikbesuch wird eine Blut- und Urinuntersuchung auf Nieren- und Leberfunktion sowie ein Blutbild durchgeführt. Wenn die genetische Veränderung, die Ihre NDI verursacht, zuvor nicht identifiziert wurde, wird auch Blut für DNA-Tests entnommen. Wenn in den letzten 6 Monaten kein Nieren- und Blasen-Ultraschall durchgeführt wurde, wird dieser erhoben. Der Ultraschall soll sicherstellen, dass es keine Probleme mit dem Abfluss von Urin aus den Nieren und der Blase gibt. Die Probanden werden gebeten, Fragebögen zur Essenspräferenz auszufüllen, um sie für die Planung der Mahlzeiten während des Krankenhausaufenthalts zu verwenden. Die Probanden erhalten Behälter, um zwei aufeinanderfolgende 24-Stunden-Urinproben zu Hause zu sammeln. Diese Urinsammlungen helfen festzustellen, wie gut die Routinemedikamente der Probanden wirken, um ihre NDI zu kontrollieren.
Beim zweiten Klinikbesuch bringen die Probanden die beiden 24-Stunden-Urinproben mit. Für weitere Tests der Nierenfunktion wird erneut Blut abgenommen. Die Probanden erhalten Behälter, um einen weiteren 24-Stunden-Urin kurz vor dem Krankenhausbesuch zu sammeln.
Der dritte Besuch erfordert eine Krankenhauseinweisung und wird am Studienort geplant, der dem Wohnort der Probanden am nächsten liegt (The Children's Hospital, Denver, Colorado; Universität Aarhus, Dänemark). Für den Krankenhausbesuch müssen die Probanden ihre üblichen NDI-Medikamente 48 Stunden vor dem Besuch absetzen. Die Probanden führen am Tag vor Ihrer Krankenhauseinweisung eine weitere 24-Stunden-Urinsammlung durch. Diese Urinprobe wird dem Labor übergeben, wenn Sie für die Forschungsstudie ins Krankenhaus eingeliefert werden. Die Dauer des Krankenhausaufenthaltes beträgt 10 Tage/9 Nächte. Während des Aufenthalts können die Probanden damit rechnen, dass ihr Gewicht, ihre Herzfrequenz und ihr Blutdruck dreimal täglich überprüft werden. Der gesamte Urin wird gesammelt. Blutuntersuchungen werden jeden zweiten Tag durchgeführt. Die Probanden müssen die im Krankenhaus bereitgestellten Mahlzeiten zu sich nehmen; Alle Mahlzeiten werden gemäß einer salzarmen Diäteinschränkung bereitgestellt. Die Probanden können nach Belieben Flüssigkeiten zu sich nehmen, müssen jedoch koffeinhaltige Getränke und Alkohol vermeiden.
Am ersten Tag des Krankenhausaufenthalts werden Tests durchgeführt, um die Diagnose NDI zu bestätigen. Dieser Test beinhaltet die Verabreichung des Arzneimittels dDAVP (Desmopressin) durch einen IV-Katheter (in eine Vene) mit Sammlung von Urin alle 30 Minuten für 4 Stunden. Die Probanden werden randomisiert (wie beim Werfen einer Münze), um entweder die Prüfmedikamentenbehandlung für 4 Tage gefolgt von der Routinemedikamentenbehandlung für 4 Tage oder umgekehrt zu erhalten. Wenn die Probanden die routinemäßige medikamentöse Behandlung erhalten, erhalten sie Placebos (inaktive Substanzen wie eine Zuckerpille) anstelle der Prüfmedikamente. Auf diese Weise wissen weder die Versuchsperson noch der Prüfarzt, ob die Versuchspersonen zuerst die Untersuchungs- oder die routinemäßige medikamentöse Behandlung erhalten. Während des Krankenhausaufenthaltes werden zweimal täglich Medikamente verabreicht. Am letzten Tag des Krankenhausaufenthalts werden die Probanden angewiesen, ihre normale Ernährung und Medikamente wieder aufzunehmen.
Bei einem abschließenden Ambulanzbesuch werden Blutuntersuchungen und Urinanalysen durchgeführt.
Zu den potenziellen Vorteilen der Teilnahme gehören eine kostenlose Gesundheitsuntersuchung, Laboruntersuchungen und eine Bewertung des aktuellen Managements von NDI. Für die Teilnahme an dieser Forschungsstudie fallen keine Kosten an. Die Teilnehmer dieser Forschungsstudie werden nicht bezahlt.
Diese Forschungsstudie wurde von den Ethikkommissionen der folgenden Institutionen genehmigt: Colorado Multiple Institutional Review Board (#06-0588), Emory University Institutional Review Board (#729-2005) und der University of Aarhus (#20050183). Personen, die sich für die Teilnahme an dieser Forschungsstudie entscheiden, müssen bei einer teilnehmenden Institution eine spezielle Einwilligungserklärung sowie eine Freigabe zur Verwendung personenbezogener Gesundheitsinformationen (HIPAA-Formular) unterzeichnen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Aarhus, Dänemark
- University of Aarhus
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-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado at Denver and Health Sciences Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bekannte Diagnose des angeborenen nephrogenen Diabetes insipidus (CNDI)
- Alter 5 bis 25 Jahre
- Normale Nierenfunktion
- postentleerter Restharn < 200 ml (bestimmt durch Blasenultraschall)
Ausschlusskriterien:
- Eingeschränkte Nierenfunktion
- Bekannter Harnverhalt oder Blasenfunktionsstörung
- Bluthochdruck
- Andere signifikante chronische medizinische Erkrankungen (z. B. Herzinsuffizienz, Lebererkrankung usw.)
- Allergie gegen Studienmedikamente
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Aktive Therapie
4-tägige Behandlung mit Hydrochlorothiazid/Amilorid, Indomethacin, Calcitonin, Sildenafil
|
25 mg Quaque Die (QD) oder 50 mg QD x 4 Tage, basierend auf dem Gewicht des Probanden
Andere Namen:
ein Nasenspray täglich für 4 Tage
Andere Namen:
25 mg/2,5 mg BID oder 50 mg/5 mg BID x 8 Tage, abhängig vom Körpergewicht des Probanden
Andere Namen:
50 mg QD oder 50 mg BID x 8 Tage, abhängig vom Gewicht des Probanden
Andere Namen:
|
Placebo-Komparator: Placebo-Kontrolle
4-tägige Behandlung mit Hydrochlorothiazid/Amilorid, Indomethacin, Placebo für Calcitonin, Placebo für Sildenafil
|
25 mg/2,5 mg BID oder 50 mg/5 mg BID x 8 Tage, abhängig vom Körpergewicht des Probanden
Andere Namen:
50 mg QD oder 50 mg BID x 8 Tage, abhängig vom Gewicht des Probanden
Andere Namen:
eine Tablette täglich für 4 Tage
täglich ein Nasenspray
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
24h Urinvolumen
Zeitfenster: 4 Tage
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Urinvolumen in ml/d
|
4 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Melissa A Cadnapaphornchai, MD, University of Colorado, Denver
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Bichet DG. Nephrogenic diabetes insipidus. Adv Chronic Kidney Dis. 2006 Apr;13(2):96-104. doi: 10.1053/j.ackd.2006.01.006.
- Fujiwara TM, Bichet DG. Molecular biology of hereditary diabetes insipidus. J Am Soc Nephrol. 2005 Oct;16(10):2836-46. doi: 10.1681/ASN.2005040371. Epub 2005 Aug 10.
- Schrier RW, Cadnapaphornchai MA. Renal aquaporin water channels: from molecules to human disease. Prog Biophys Mol Biol. 2003 Feb;81(2):117-31. doi: 10.1016/s0079-6107(02)00049-4.
- Schrier RW, Cadnapaphornchai MA, Umenishi F. Water-losing and water-retaining states: role of water channels and vasopressin receptor antagonists. Heart Dis. 2001 May-Jun;3(3):210-4. doi: 10.1097/00132580-200105000-00014.
- Nielsen S, Kwon TH, Frokiaer J, Agre P. Regulation and dysregulation of aquaporins in water balance disorders. J Intern Med. 2007 Jan;261(1):53-64. doi: 10.1111/j.1365-2796.2006.01760.x.
- Kotnik P, Nielsen J, Kwon TH, Krzisnik C, Frokiaer J, Nielsen S. Altered expression of COX-1, COX-2, and mPGES in rats with nephrogenic and central diabetes insipidus. Am J Physiol Renal Physiol. 2005 May;288(5):F1053-68. doi: 10.1152/ajprenal.00114.2004. Epub 2005 Jan 11.
- Nielsen S, Frokiaer J, Marples D, Kwon TH, Agre P, Knepper MA. Aquaporins in the kidney: from molecules to medicine. Physiol Rev. 2002 Jan;82(1):205-44. doi: 10.1152/physrev.00024.2001.
- Bouley R, Pastor-Soler N, Cohen O, McLaughlin M, Breton S, Brown D. Stimulation of AQP2 membrane insertion in renal epithelial cells in vitro and in vivo by the cGMP phosphodiesterase inhibitor sildenafil citrate (Viagra). Am J Physiol Renal Physiol. 2005 Jun;288(6):F1103-12. doi: 10.1152/ajprenal.00337.2004. Epub 2005 Jan 11.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Urologische Wirkstoffe
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- Analgetika
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- Entzündungshemmende Mittel, nichtsteroidal
- Analgetika, nicht narkotisch
- Entzündungshemmende Mittel
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- Calciumregulierende Hormone und Wirkstoffe
- Reproduktionskontrollmittel
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- Phosphodiesterase-5-Inhibitoren
- Natriumchlorid-Symporter-Inhibitoren
- Acid Sensing Ionenkanalblocker
- Epitheliale Natriumkanalblocker
- Sildenafil Citrat
- Hydrochlorothiazid
- Indomethacin
- Amilorid
- Calcitonin
- Lachs-Calcitonin
- Calcitonin-Gen-verwandtes Peptid
- Katacalcin
Andere Studien-ID-Nummern
- 06-0588
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Radboud University Medical CenterNoch keine RekrutierungBipolare Störung | Konzentrationsfähigkeit beeinträchtigt | Nephrogener Diabetes insipidus | Lithium-Toxizitäten | Lithium-induzierte NephropathieNiederlande
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