Leczenie farmakologiczne wrodzonej nefrogennej moczówki prostej

W badaniu zastosowano badane leki sildenafil i kalcytoninę. Leki te okazały się obiecujące jako leczenie NDI w badaniach laboratoryjnych (innych niż ludzie), ale nie były stosowane w leczeniu NDI u ludzi. W tej chwili nie ma gwarancji, że te eksperymentalne leki przyniosą dodatkowe korzyści osobom z NDI.

Badanie jest otwarte dla mężczyzn w wieku od 5 do 25 lat, u których zdiagnozowano moczówkę prostą nerkową (NDI) i którzy mają prawidłową czynność nerek i pęcherza moczowego. Do badania zostanie włączonych łącznie 40 pacjentów z NDI. Badanie obejmie dwie wizyty w poradni ambulatoryjnej, po których nastąpi 9-dniowy pobyt w szpitalu, a następnie końcowa wizyta kontrolna w ambulatorium. Wszystkie wizyty odbędą się w ciągu 20 dni.

Podczas pierwszej wizyty w klinice zostaną wykonane badania krwi i moczu pod kątem czynności nerek i wątroby oraz morfologia krwi. Jeśli zmiana genetyczna, która powoduje NDI, nie została wcześniej zidentyfikowana, zostanie również pobrana krew do badań DNA. Jeśli w ciągu ostatnich 6 miesięcy nie wykonano USG nerek i pęcherza moczowego, zostanie ono wykonane. Badanie ultrasonograficzne ma na celu upewnienie się, że nie ma problemu z odpływem moczu z nerek i pęcherza moczowego. Pacjenci zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy preferencji żywieniowych do wykorzystania przy planowaniu posiłków na pobyt w szpitalu. Badani otrzymają pojemniki do pobrania dwóch kolejnych próbek moczu z 24-godzinnej zbiórki w domu. Te kolekcje moczu pomogą określić, jak dobrze działają rutynowe leki pacjentów, aby kontrolować ich NDI.

Podczas drugiej wizyty w klinice badani przyniosą dwie 24-godzinne próbki moczu. Ponownie zostanie pobrana krew do dalszych badań czynności nerek. Pacjenci otrzymają pojemniki do pobrania kolejnego moczu z 24 godzin tuż przed wizytą w szpitalu.

Trzecia wizyta wymaga przyjęcia do szpitala i zostanie zaplanowana w ośrodku badawczym położonym najbliżej miejsca zamieszkania pacjentów (Szpital Dziecięcy, Denver, Kolorado; Uniwersytet w Aarhus, Dania). W przypadku wizyty w szpitalu pacjenci będą musieli odstawić zwykłe leki NDI na 48 godzin przed wizytą. Badani wykonają kolejną 24-godzinną zbiórkę moczu w dniu poprzedzającym przyjęcie do szpitala. Ta próbka moczu zostanie zwrócona do laboratorium, kiedy zostaniesz przyjęty do szpitala w celu przeprowadzenia badania. Długość pobytu w szpitalu wynosi 10 dni/9 nocy. Podczas pobytu badani mogą spodziewać się kontroli wagi, tętna i ciśnienia krwi trzy razy dziennie. Cały mocz zostanie zebrany. Badania krwi będą wykonywane co drugi dzień. Pacjenci będą musieli spożywać posiłki zapewniane w szpitalu; wszystkie posiłki będą dostarczane zgodnie z ograniczeniem diety o niskiej zawartości soli. Pacjenci mogą pić płyny według uznania, ale będą musieli unikać napojów zawierających kofeinę i alkoholu.

Pierwszego dnia pobytu w szpitalu zostaną wykonane badania potwierdzające rozpoznanie NDI. Badanie to polega na podaniu leku dDAVP (Desmopresyna) przez cewnik IV (do żyły) z pobieraniem moczu co 30 minut przez 4 godziny. osoby zostaną losowo przydzielone (podobnie jak rzut monetą) do grupy otrzymującej eksperymentalne leczenie farmakologiczne przez 4 dni, a następnie rutynowe leczenie farmakologiczne przez 4 dni lub odwrotnie. Gdy badani otrzymają rutynowe leczenie farmakologiczne, otrzymają placebo (substancje nieaktywne, takie jak pigułka cukrowa) zamiast leków eksperymentalnych. W ten sposób ani badany, ani badacz nie będą wiedzieć, czy badani otrzymują najpierw eksperymentalne, czy rutynowe leczenie farmakologiczne. Leki będą podawane dwa razy dziennie podczas pobytu w szpitalu. W ostatnim dniu pobytu w szpitalu pacjenci zostaną poinstruowani, aby powrócić do normalnej diety i przyjmowania leków.

Podczas ostatniej wizyty w przychodni wykonane zostaną badania krwi i moczu.

Potencjalne korzyści z uczestnictwa obejmują bezpłatne badanie lekarskie, badania laboratoryjne oraz ocenę aktualnego postępowania w NDI. Udział w tym badaniu nie wiąże się z żadnymi kosztami. Uczestnicy tego badania nie otrzymają żadnego wynagrodzenia.

Niniejsze badanie zostało zatwierdzone przez komisje etyczne następujących instytucji: Colorado Multiple Institutional Review Board (nr 06-0588), Emory University Institutional Review Board (nr 729-2005) oraz University of Aarhus (nr 20050183). Osoby, które zdecydują się wziąć udział w tym badaniu, będą musiały podpisać specjalny formularz zgody w uczestniczącej instytucji, a także zgodę na wykorzystanie informacji o stanie zdrowia (formularz HIPAA).