- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00495287
Eine Remissionsinduktionstherapie und risikoorientierte Postremissionsstrategie für akute myeloische Leukämie (AML) im Erwachsenenalter
Phase-III-Studie bei AML zum Vergleich von Standarddosis- vs. Hochdosis-Remissionsinduktion und innerhalb einer risikoorientierten Postremissionsstrategie autologer Blutstammzelltransplantation vs. Blutstammzell-unterstütztem mehrzyklischem Hochdosisprogramm
Die Studie wurde eingerichtet, um Folgendes zu bewerten:
- Standarddosis versus Hochdosis-Remissionsinduktionstherapie. Eine Standard-ICE-Chemotherapie vs. sequentielle Hochdosis-Cytarabin, mit geeigneten unterstützenden/prophylaktischen Maßnahmen, gefolgt von morphologischer, zytogenetischer und molekularer Überwachung der Remission.
Eine risikoorientierte Postremissionstherapie: HR-Patienten werden elektiv einer allogenen Stammzelltransplantation (allo-SCT) unterzogen, wann immer möglich (verwandter/nicht verwandter Spender/Nabelschnurblut; ablative/nicht-ablative Konditionierung gemäß nationalen und lokalen Protokollen und Richtlinien) . Vorausgesetzt, dass zuvor ausreichend Blutstammzellen entnommen wurden (>2x10e6/kg Cluster of Differentiation 34-Zellen), werden SR-Patienten und HR-Patienten, die von der allo-SCT ausgeschlossen wurden und 65 Jahre oder weniger alt sind, randomisiert: myeloablative autologe Blutstammzelltransplantation vs. myeloablative, mehrzyklische, autologe Blutstammzell-gestützte hochdosierte Cytarabin-basierte Therapie.
- HR/SR-Patienten, die aufgrund einer unzureichenden Ausbeute an Blutstammzellen nicht randomisiert werden können, erhalten eine Zwischendosis-Konsolidierung; Patienten > 65 Jahre werden mit einer altersangepassten Therapie behandelt.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
AML bei Erwachsenen ist sowohl aus biologischen als auch aus therapeutischen Gründen eine schwer zu behandelnde Krankheit. Die meisten Patienten sind > 50 Jahre alt und/oder haben komorbide Erkrankungen und/oder weisen Hochrisiko-AML-bezogene Merkmale auf (geringes Risiko, Zytogenetik, frühere Myelodysplasie, sekundäre AML). Dies führt zu einem unbefriedigenden Ansprechen auf die konventionelle Erstlinientherapie und erschwert die Anwendung der effektivsten Konsolidierungsoptionen nach der Remission (allo-SCT bei jüngeren Patienten mit HR-Merkmale, autologe Blutstammzelltransplantation und hochdosierte Cytarabin-basierte Therapie bei der Rest).
In einer früheren unkontrollierten Phase-II-NILG-Studie (registriert NCT 00400637) wurde eine zweistufige Induktion mit zunehmender Intensität eingeführt, um die Induktionsergebnisse zu optimieren. 51 % der ICE-refraktären Fälle sprachen unabhängig von der Risikoklasse auf das Salvage-Regime an. In derselben Studie mussten alle HR-Patienten zur Allografting geschickt werden, während SR-Patienten (nach klinisch-zytogenetischen Kriterien) bis zu drei Cytarabin-basierte Hochdosis-Zyklen erhalten sollten, von denen jeder mit einer festen Menge an autologem Stammblut unterstützt wurde Zellen (1-2x10e6/kg Differenzierungscluster 34 Zellen), um die Risiken einer hochdosierten Cytarabin-bedingten Myelosuppression zu minimieren und die Behandlungsintensität durch Verringerung der Verzögerungen zwischen den Zyklen zu erhöhen. DFS betrug 41 % nach 5 Jahren, 58 % bei SR-Patienten im Alter von < 55 Jahren, 47 % bei SR-Patienten im Alter von > 55 Jahren und 47 % bei HR-Patienten mit einem identifizierbaren Spender. Bei 118 Patienten, die 299 Blutstammzellen-unterstützte hochdosierte Cytarabin-Zyklen erhielten, trat während der panzytopenischen Phase kein behandlungsbedingter Tod auf.
Diese Tatsachen führten zu der vorliegenden Studie, in der 1) die Hochdosis-Induktion, die früher als Salvage verwendet wurde, direkt mit einer Standard-ICE-Chemotherapie verglichen wird und 2) das blutstammzellgestützte Multizyklen-Hochdosis-Cytarabin-Programm direkt mit einem Standard-Eigenblut verglichen wird Stammzelltransplantation.
ZUFÄLLIGER 1 ZYKLUS 1
- Standard-ICE (alle Medikamente auf IV-Weg): Idarubicin 12 mg/m2/d am Tag 1-3, Cytarabin 100 mg/m2/bd am Tag 1-7, Etoposid 100 mg/m2/d am Tag 1-5, G -CSF ab d 11.
- Hochdosiert sequenziell (alle Medikamente auf IV-Weg): Cytarabin 2* g/m2/bd an dd 1-2 und 8-9, Idarubicin 18 mg/m2/d an dd 3 und 10, G-Colony Stimulating Factory (G -CSF) ab 11. Tag. *1 g/m2 bei gebrechlichen Patienten im Alter von 60-65 Jahren und bei allen über 65-Jährigen.
ZYKLUS 2 (wenn CR nach Zyklus 1 erreicht wurde): Standard-IC: Idarubicin 10 mg/m2/d am Tag 1-3, Cytarabin 100 mg/m2/bd am Tag 1-7, G-CSF.
ZYKLUS 3: Zwischendosis Cytarabin 1 g/m2/bd am Tag 1-4, gefolgt von G-CSF und Stammzellenentnahme (1-2x10e6/kg CD34+-Zellen in drei separaten Beuteln)
ALLO-SCT (Allogeneic Stem Cells Transplantation): Alle HR-Patienten kommen für eine allo-SCT als erste therapeutische Option in Frage. Allo-SCT-Verfahren: jede Art gemäß lokaler Protokolle/Richtlinien.
ZUFÄLLIG 2
Alle SR-Patienten und HR-Patienten, die von der allo-SCT ausgeschlossen sind:
- Transplantation autologer Blutstammzellen nach BU-CY2-Schema (Busulfan 0,8 mg/kg i.v. am Tag -8 bis -5, Cy 60 mg/kg/Tag am Tag -4 bis -3, Autotransplantat am Tag 0 (2-6x10e6/kg CD34+ Zellen) und G-CSF von d +1.
- Eigenblutstammzellgestützte Mehrzyklustherapie (x3, monatlich) mit Cytarabin 2 g/m2/bd am dd 1-5, Idarubicin 8 mg/m2/d am dd 1-2, Autotransplantat am d 6 (1-2x10e6/kg CD34+ Zellen) und G-CSF ab d 8.
Patienten, die sowohl von Random 2 als auch von allo-SCT ausgeschlossen wurden, erhalten eine abgeschwächte, nicht unterstützte Konsolidierung mit 1-2 Cytarabin-Zyklen mit mittlerer Dosis. Patienten im Alter von > 65 Jahren sind von Random 2 ausgeschlossen.
RISIKOKLASSIFIZIERUNG Die zytogenetische Risikoklassifizierung basiert auf MRC/ECOG-SWOG/CALGB-Kriterien (zytogenetische Risikoklassen: günstig, normal/mittel, ungünstig, sonstige, unbekannt); Die klinische Risikoklassifizierung basiert auf ausgewählten diagnostischen Kriterien und dem Ansprechen auf den Chemotherapiezyklus 1. Das endgültige Risikomodell integriert zytogenetisches und klinisches Risiko, um zwei breite Risikoklassen (SR und HR) zu umfassen.
- Standardrisiko (SR): günstige Zytogenetik, CR erreicht nach Zyklus 1; oder normale/mittlere Zytogenetik, CR erreicht nach Zyklus 1, Fehlen von Hochrisikomerkmalen.
- Hohes Risiko (HR): ungünstige Zytogenetik; oder normale/intermediäre Zytogenetik mit einem Hochrisikomerkmal (WBC >50x10e9/l,FAB M0,6,7 oder entsprechende WHO, sekundäre AML, myelodysplastisches Syndrom (MDS)-assoziierte AML, Hepatosplenomegalie, FLT3-Mutation, CR) nicht erreicht mit Zyklus, persistierende zytogenetische Anomalie bei CR) oder andere/unbekannte Zytogenetik.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Brescia, Italien
- Ospedale Spedali Civili di Brescia
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Cremona, Italien
- Istituti Ospitalieri
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Varese, Italien
- Ospedale di Circolo di Varese
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AL
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Alessandria, AL, Italien
- Dipartimento di Ematologia e Medicina Trasfusionale - Azienda Osp. Nazionale Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
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BG
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Bergamo, BG, Italien
- USC Ematologia Azienda Papa Giovanni XXIII
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Bz
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Bolzano, Bz, Italien
- Ospedale Generale di Bolzano
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CN
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Cuneo, CN, Italien
- S.C. Ematologia - Azienda Ospedaliera S.Croce e Carle
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FI
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Firenze, FI, Italien
- Ematologia - AOU Careggi
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MI
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Milano, MI, Italien
- Ematologia e TMO - Ospedale San Raffaele
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Milano, MI, Italien
- Ematologia Centro TMO - Fondazione IRCSS Ospedale Maggiore
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Milano, MI, Italien
- Istituto Nazionale dei Tumori
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Monza, MI, Italien
- Ematologia - TMO - Ospedale San Gerardo
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Milano
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Rozzano, Milano, Italien
- Istituto Clinico Humanitas
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TO
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Torino, TO, Italien
- A.O.U San Giovanni Battista-Divisione Ematologica dell'Università
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Torino, TO, Italien
- Ematologia 2 - Osp. Molinette San Giovanni Battista
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Torino, TO, Italien
- Ospedale Mauriziano
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Venezia
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Mestre, Venezia, Italien
- Ospedale dell'Angelo
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien (Random 1):
- Alter 16+ Jahre
- Diagnose von unbehandelter (oder nur mit Hydroxyharnstoff/Cyclophosphamid) akuter myeloischer Leukämie (AML, einschließlich myeloischem Sarkom) oder Hochrisiko-Myelodysplasie (RAEB-2), entweder de novo oder nach einer vorangegangenen hämatologischen Störung oder sekundär zu Chemo-Radiotherapie für andere Krebsarten
- Unterschriebene Einverständniserklärung
- Angemessene Probenentnahme für eine vollständige zytologische, zytochemische, zytogenetische und immunbiologische Charakterisierung der Erkrankung durch überarbeitete FAB-, EGIL- und WHO-Kriterien
- ECOG-Leistungsstatus 0-2 oder reversibler ECOG 3-Score nach intensiver Behandlung von Komplikationen.
Ausschlusskriterien:
- Diagnose der akuten Promyelozytenleukämie
- Vorbestehende, unkontrollierte Pathologie wie Herzerkrankung (kongestive/ischämische, akuter Myokardinfarkt innerhalb der letzten 3 Monate, nicht behandelbare Arrhythmien, NYHA-Klassen III und IV), schwere Lebererkrankung mit Serum-Bilirubin > 3 mg/dl und/oder ALT > 3 x obere Normalgrenze (sofern nicht auf AML zurückzuführen), Nierenfunktionsstörung mit Serumkreatinin > 2 mg/dl (sofern nicht auf AML zurückzuführen) und schwere neuropsychiatrische Störung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, die Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen oder damit umzugehen mit dem beabsichtigten Behandlungsplan
- Bekannte HIV-positive Serologie
- Andere aktive hämatologische oder nicht hämatologische Krebserkrankungen mit einer Lebenserwartung von < 1 Jahr
- Schwangerschaft (fruchtbaren Frauen wird geraten, während der Behandlung nicht schwanger zu werden, und männlichen Patienten, Verhütungsmethoden anzuwenden)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Aktiver Komparator: A
Remissionsinduktionsarm A mit konventionellem Chemotherapiezyklus („ICE“: Idarubicin, Standarddosis Cytarabin, Etoposid)
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Arm A: Verwendung von Cytosinarabinosid in Standarddosis (100 mg/m2/bd iv. an den Tagen 1–7) in Verbindung mit Idarubicin und Etoposid. Arm B: Anwendung von hochdosiertem Cytosinarabinosid (1000–2000 mg/m2/bd je nach Alter +/-65 Jahre iv. an den Tagen 1–2 und 8–9) in Verbindung mit Idarubicin.
Andere Namen:
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Experimental: B
Remissionsinduktionstherapie mit hochdosiertem sequenziellem Cytarabin-Schema (HD-Ara-C, Idarubicin)
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Arm A: Verwendung von Cytosinarabinosid in Standarddosis (100 mg/m2/bd iv. an den Tagen 1–7) in Verbindung mit Idarubicin und Etoposid. Arm B: Anwendung von hochdosiertem Cytosinarabinosid (1000–2000 mg/m2/bd je nach Alter +/-65 Jahre iv. an den Tagen 1–2 und 8–9) in Verbindung mit Idarubicin.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Remissionsinduktion (R1): Rate der vollständigen Remission (CR) nach Zyklus 1
Zeitfenster: 30 Tage nach Beginn der Chemotherapie.
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30 Tage nach Beginn der Chemotherapie.
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Remissionskonsolidierung (R2): Dauer der Remission (DFS, krankheitsfreies Überleben)
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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R1: CR mit unvollständiger hämatologischer Erholung
Zeitfenster: 30 Tage nach Beginn der Chemotherapie
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30 Tage nach Beginn der Chemotherapie
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R1: Vollständige zytogenetische Remission
Zeitfenster: 30 Tage nach Beginn der Chemotherapie
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30 Tage nach Beginn der Chemotherapie
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R1: Behandlungsbedingter Tod (TRD)
Zeitfenster: 2 Monate
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2 Monate
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R2: Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Remissionsdauer und kumulative Rückfallhäufigkeit
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Behandlungsbedingter Tod
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr und 3 Jahre
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1 Jahr und 3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Renato Bassan, MD, Norther Italy Leukemia Group
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Caprioli C, Lussana F, Salmoiraghi S, Cavagna R, Buklijas K, Elidi L, Zanghi' P, Michelato A, Delaini F, Oldani E, Intermesoli T, Grassi A, Gianfaldoni G, Mannelli F, Ferrero D, Audisio E, Terruzzi E, De Paoli L, Cattaneo C, Borlenghi E, Cavattoni I, Tajana M, Scattolin AM, Mattei D, Corradini P, Campiotti L, Ciceri F, Bernardi M, Todisco E, Cortelezzi A, Falini B, Pavoni C, Bassan R, Spinelli O, Rambaldi A. Clinical significance of chromatin-spliceosome acute myeloid leukemia: a report from the Northern Italy Leukemia Group (NILG) randomized trial 02/06. Haematologica. 2021 Oct 1;106(10):2578-2587. doi: 10.3324/haematol.2020.252825.
- Gianfaldoni G, Mannelli F, Intermesoli T, Bencini S, Giupponi D, Farina G, Cutini I, Bonetti MI, Masciulli A, Audisio E, Ferrero D, Pavoni C, Scattolin AM, Bosi A, Rambaldi A, Bassan R. Early peripheral clearance of leukemia-associated immunophenotypes in AML: centralized analysis of a randomized trial. Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):301-311. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000406.
- Bassan R, Intermesoli T, Masciulli A, Pavoni C, Boschini C, Gianfaldoni G, Marmont F, Cavattoni I, Mattei D, Terruzzi E, De Paoli L, Cattaneo C, Borlenghi E, Ciceri F, Bernardi M, Scattolin AM, Todisco E, Campiotti L, Corradini P, Cortelezzi A, Ferrero D, Zanghi P, Oldani E, Spinelli O, Audisio E, Cortelazzo S, Bosi A, Falini B, Pogliani EM, Rambaldi A. Randomized trial comparing standard vs sequential high-dose chemotherapy for inducing early CR in adult AML. Blood Adv. 2019 Apr 9;3(7):1103-1117. doi: 10.1182/bloodadvances.2018026625.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Leukämie
- Leukämie, Myeloid
- Leukämie, myeloisch, akut
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Antivirale Mittel
- Antimetaboliten, antineoplastisch
- Antimetaboliten
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Cytarabin
Andere Studien-ID-Nummern
- NILG-AML 02/06
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