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Open-Label-Verlängerungsstudie mit rekombinanter humaner Arylsulfatase A (HGT-1111) bei spätinfantiler MLD

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine multizentrische Open-Label-Verlängerungsstudie zur Behandlung mit HGT-1111 (rekombinante humane Arylsulfatase A oder rhASA) bei Patienten mit spätinfantiler metachromatischer Leukodystrophie (MLD)

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie mit Patienten mit spätinfantiler MLD, die zuvor die klinische Studie HGT-MLD-048 (NCT00633139) abgeschlossen haben, definiert als Abschluss aller Verfahren in Woche 52. Dieser Patientengruppe wird in diesem Protokoll eine fortlaufende Behandlung mit HGT-1111 angeboten. Alle zwei Wochen wird eine Infusion verabreicht, bis das Produkt im Handel erhältlich ist, der Patient die Behandlung abbricht oder die Studie vom Sponsor beendet wird, sofern keine Sicherheitsprobleme aufgetreten sind.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist die kontinuierliche Behandlung von HGT-1111 für Patienten, die die Studie HGT-MLD-048 (früher Studie rhASA-03 - NCT00633139) abgeschlossen haben, bis HGT-1111 im Handel erhältlich ist oder die Studie vom Sponsor beendet wird , sofern keine Sicherheitsbedenken aufgetreten sind. Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Überwachung des Krankheitsverlaufs und des Sicherheitsprofils von HGT-1111, das Patienten verabreicht wird, die die Studie HGT-MLD-048 (NCT00633139) abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vormund(e) des Probanden müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten eine unterzeichnete, informierte Zustimmung erteilen (Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die während der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären).
  2. Abschluss der Studie HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Spastik so stark, dass sie den Transport behindert
  2. Vorhandensein einer bekannten klinisch signifikanten kardiovaskulären, hepatischen, pulmonalen oder renalen Erkrankung oder eines anderen medizinischen Zustands, der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  3. Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HGT-1111 100 U/kg
Arzneimittel: HGT-1111
Patienten, denen derzeit eine Dosis von 100 E/kg oder 200 E/kg verabreicht wird, werden diese Behandlung fortsetzen. Patienten, denen eine Dosis von 50 E/kg verabreicht wurde, werden gleichermaßen randomisiert einer Behandlung mit 100 E/kg oder 200 E/kg zugeteilt. Die Dosis wird alle 6 Wochen angepasst, um Änderungen des Körpergewichts zu berücksichtigen. Die Dauer der Infusion hängt von der Dosis ab. Eine Infusion von 100 E/kg wird in 50 ml isotonischem Natriumchlorid verdünnt und über 30 Minuten infundiert. Eine Infusion von 200 E/kg wird auf die gleiche Weise verabreicht, mit Ausnahme einer Infusionszeit von 60 Minuten.
Andere Namen:
  • rhASA, Metazym
Experimental: HGT-1111 200 U/kg
Arzneimittel: HGT-1111
Patienten, denen derzeit eine Dosis von 100 E/kg oder 200 E/kg verabreicht wird, werden diese Behandlung fortsetzen. Patienten, denen eine Dosis von 50 E/kg verabreicht wurde, werden gleichermaßen randomisiert einer Behandlung mit 100 E/kg oder 200 E/kg zugeteilt. Die Dosis wird alle 6 Wochen angepasst, um Änderungen des Körpergewichts zu berücksichtigen. Die Dauer der Infusion hängt von der Dosis ab. Eine Infusion von 100 E/kg wird in 50 ml isotonischem Natriumchlorid verdünnt und über 30 Minuten infundiert. Eine Infusion von 200 E/kg wird auf die gleiche Weise verabreicht, mit Ausnahme einer Infusionszeit von 60 Minuten.
Andere Namen:
  • rhASA, Metazym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tage der Exposition gegenüber HGT-1111
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Woche 139)
Als Ende der Studie wurde definiert, bis HGT-1111 im Handel erhältlich war, die Teilnahme des Teilnehmers eingestellt wurde oder die Studie vom Sponsor beendet wurde.
Baseline bis Studienende (Woche 139)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sulfatidspiegel im Liquor cerebrospinalis (CSF).
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Woche 139)
In HGT-MLD-049 (NCT00681811) in Abständen von 6 Monaten gemessener CSF-Sulfatidspiegel.
Baseline bis Studienende (Woche 139)
Gehalt an Metaboliten der weißen Substanz
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Woche 139)
Spiegel der Metaboliten der weißen Substanz [N-Acetylaspartat (NAA)] gemessen in 6-Monats-Intervallen in HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Baseline bis Studienende (Woche 139)
Score der Grobmotorischen Funktionsmessung (GMFM)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Woche 139)
Die grobmotorische Funktion wurde mit GMFM-88 in 6-Monats-Intervallen gemessen. Die GMFM-88-Item-Scores wurden summiert, um einen GMFM-88-Gesamtscore zu berechnen. Für jedes GMFM-88-Item lag die Punktzahl zwischen 0 (minimal) und 3 (maximal). Der GMFM-88-Gesamtwert lag zwischen 0 (minimal) und 264 (maximal). Eine Abnahme des GMFM-Scores zeigt das Fortschreiten der Krankheit an.
Baseline bis Studienende (Woche 139)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Februar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Mai 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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