Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di estensione in aperto dell'arilsolfatasi A umana ricombinante (HGT-1111) nella MLD tardo-infantile

19 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio multicentrico di estensione in aperto sul trattamento con HGT-1111 (arilsolfatasi umana ricombinante A o rhASA) in pazienti con leucodistrofia metacromatica infantile tardiva (MLD)

Questo è uno studio di estensione multicentrico, in aperto, su pazienti con MLD infantile tardiva che hanno precedentemente completato lo studio clinico HGT-MLD-048 (NCT00633139), definito come il completamento di tutte le procedure della Settimana 52. A questo gruppo di pazienti verrà offerto un trattamento in corso con HGT-1111 in questo protocollo. Verrà somministrata un'infusione a settimane alterne fino a quando il prodotto non sarà disponibile in commercio, il paziente interrompa o lo studio venga interrotto dallo Sponsor, a condizione che non siano emersi problemi di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è fornire un trattamento continuo di HGT-1111 ai pazienti che hanno completato lo studio HGT-MLD-048 (precedentemente studio rhASA-03 - NCT00633139) fino a quando HGT-1111 non sarà disponibile in commercio o lo studio sarà terminato dallo Sponsor , a condizione che non siano emersi problemi di sicurezza. L'obiettivo secondario di questo studio è monitorare la progressione della malattia e il profilo di sicurezza di HGT-1111 somministrato a pazienti che hanno completato lo studio HGT-MLD-048 (NCT00633139).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il/i tutore/i legalmente autorizzato/i del soggetto deve fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi attività correlata allo studio (le attività relative allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto)
  2. Completamento dello studio HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. Il soggetto e il/i suo/i tutore/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Spasticità così grave da inibire il trasporto
  2. Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  3. Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HGT-1111 100 U/kg
Droga: HGT-1111
I pazienti attualmente trattati con 100 U/kg o 200 U/kg continueranno questo trattamento. I pazienti trattati con 50 U/kg saranno ugualmente randomizzati al trattamento con 100 U/kg o 200 U/kg. La dose verrà aggiustata ogni 6 settimane per tenere conto delle variazioni del peso corporeo. La durata dell'infusione dipenderà dalla dose. L'infusione di 100 U/kg sarà diluita in 50 ml di cloruro di sodio isotonico e infusa in 30 minuti. L'infusione di 200 U/kg verrà somministrata nello stesso modo, tranne per un tempo di infusione di 60 minuti.
Altri nomi:
  • rhASA, Metazym
Sperimentale: HGT-1111 200 U/kg
Droga: HGT-1111
I pazienti attualmente trattati con 100 U/kg o 200 U/kg continueranno questo trattamento. I pazienti trattati con 50 U/kg saranno ugualmente randomizzati al trattamento con 100 U/kg o 200 U/kg. La dose verrà aggiustata ogni 6 settimane per tenere conto delle variazioni del peso corporeo. La durata dell'infusione dipenderà dalla dose. L'infusione di 100 U/kg sarà diluita in 50 ml di cloruro di sodio isotonico e infusa in 30 minuti. L'infusione di 200 U/kg verrà somministrata nello stesso modo, tranne per un tempo di infusione di 60 minuti.
Altri nomi:
  • rhASA, Metazym

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Giorni di esposizione a HGT-1111
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)
La fine dello studio è stata definita come fino a quando HGT-1111 non fosse disponibile in commercio, la partecipazione del partecipante fosse interrotta o lo studio fosse terminato dallo Sponsor.
Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di liquido cerebrospinale (CSF) Sulfatide
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)
Livello di solfatide CSF misurato a intervalli di 6 mesi in HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)
Livello dei metaboliti della sostanza bianca
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)
Livello dei metaboliti della sostanza bianca [N-acetil aspartato (NAA)] misurato a intervalli di 6 mesi in HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)
Punteggio della misurazione della funzione motoria lorda (GMFM)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)
La funzione motoria lorda è stata misurata utilizzando GMFM-88 a intervalli di 6 mesi. I punteggi degli elementi GMFM-88 sono stati sommati per calcolare un punteggio totale GMFM-88. Per ogni item GMFM-88, il punteggio era compreso tra 0 (minimo) e 3 (massimo). Il punteggio totale GMFM-88 era compreso tra 0 (minimo) e 264 (massimo). La diminuzione del punteggio GMFM indica la progressione della malattia.
Basale fino alla fine dello studio (Settimana 139)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 febbraio 2008

Completamento primario (Effettivo)

22 ottobre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

22 ottobre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2008

Primo Inserito (Stima)

21 maggio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi