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Estudio de extensión de etiqueta abierta de arilsulfatasa A humana recombinante (HGT-1111) en MLD infantil tardía

19 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio de extensión abierto y multicéntrico del tratamiento con HGT-1111 (arilsulfatasa A humana recombinante o rhASA) en pacientes con leucodistrofia metacromática infantil tardía (MLD)

Este es un estudio de extensión abierto y multicéntrico de pacientes con LDM infantil tardía que previamente completaron el estudio clínico HGT-MLD-048 (NCT00633139), definido como la finalización de todos los procedimientos de la semana 52. A este grupo de pacientes se le ofrecerá tratamiento continuo con HGT-1111 en este protocolo. Se administrará una infusión cada dos semanas hasta que el producto esté disponible comercialmente, el paciente lo interrumpa o el patrocinador finalice el estudio, siempre que no hayan surgido problemas de seguridad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es proporcionar un tratamiento continuo de HGT-1111 a los pacientes que hayan completado el estudio HGT-MLD-048 (anteriormente estudio rhASA-03 - NCT00633139) hasta que HGT-1111 esté disponible comercialmente o el patrocinador finalice el estudio. , siempre que no hayan surgido problemas de seguridad. El objetivo secundario de este estudio es monitorear la progresión de la enfermedad y el perfil de seguridad de HGT-1111 administrado a pacientes que completaron el estudio HGT-MLD-048 (NCT00633139).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los tutores legalmente autorizados del sujeto deben proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el ensayo son cualquier procedimiento que no se habría realizado durante el manejo normal del sujeto)
  2. Finalización del estudio HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. El sujeto y su(s) tutor(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo

Criterio de exclusión:

  1. Espasticidad tan severa que inhibe el transporte.
  2. Presencia de enfermedad cardiovascular, hepática, pulmonar o renal clínicamente significativa conocida u otra afección médica que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
  3. Cualquier otra condición médica o enfermedad intercurrente grave, o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, impediría la participación en el ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: HGT-1111 100 U/kg
Droga: HGT-1111
Los pacientes que actualmente reciben una dosis de 100 U/kg o 200 U/kg continuarán con este tratamiento. Los pacientes que reciban una dosis de 50 U/kg serán igualmente aleatorizados al tratamiento con 100 U/kg o 200 U/kg. La dosis se ajustará cada 6 semanas para tener en cuenta los cambios en el peso corporal. La duración de la infusión dependerá de la dosis. La infusión de 100 U/kg se diluirá en 50 ml de cloruro de sodio isotónico y se infundirá durante 30 minutos. La infusión de 200 U/kg se administrará de la misma manera excepto por un tiempo de infusión de 60 minutos.
Otros nombres:
  • rhASA, Metazym
Experimental: HGT-1111 200 U/kg
Droga: HGT-1111
Los pacientes que actualmente reciben una dosis de 100 U/kg o 200 U/kg continuarán con este tratamiento. Los pacientes que reciban una dosis de 50 U/kg serán igualmente aleatorizados al tratamiento con 100 U/kg o 200 U/kg. La dosis se ajustará cada 6 semanas para tener en cuenta los cambios en el peso corporal. La duración de la infusión dependerá de la dosis. La infusión de 100 U/kg se diluirá en 50 ml de cloruro de sodio isotónico y se infundirá durante 30 minutos. La infusión de 200 U/kg se administrará de la misma manera excepto por un tiempo de infusión de 60 minutos.
Otros nombres:
  • rhASA, Metazym

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Días de exposición a HGT-1111
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)
El final del estudio se definió como hasta que HGT-1111 estuvo disponible comercialmente, se interrumpió la participación del participante o el patrocinador finalizó el estudio.
Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Nivel de sulfatida en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)
Nivel de sulfatida en LCR medido a intervalos de 6 meses en HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)
Nivel de metabolitos de materia blanca
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)
Nivel de metabolitos de materia blanca [N-acetil aspartato (NAA)] medido a intervalos de 6 meses en HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)
Puntuación de la medición de la función motora gruesa (GMFM)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)
La función motora gruesa se midió usando GMFM-88 a intervalos de 6 meses. Las puntuaciones de los elementos del GMFM-88 se sumaron para calcular una puntuación total del GMFM-88. Para cada ítem del GMFM-88, la puntuación osciló entre 0 (mínimo) y 3 (máximo). La puntuación total de GMFM-88 estuvo entre 0 (mínimo) y 264 (máximo). La disminución en la puntuación GMFM indica progresión de la enfermedad.
Línea de base hasta el final del estudio (semana 139)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de febrero de 2008

Finalización primaria (Actual)

22 de octubre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

22 de octubre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de mayo de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de mayo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Leucodistrofia metacromática infantil tardía

  • MD Stem Cells
    Inscripción por invitación
    Estudio de tratamiento con células madre para el autismo y el deterioro cognitivo de la enfermedad de Alzheimer (ACIST)
    Enfermedad de Alzheimer | Lesión cerebral traumática | Desorden del espectro autista | Enfermedad de cuerpos de Lewy | Demencia vascular | Autismo | Demencia Mixta | Demencia de Alzheimer | Demencia Multiinfarto | Cadasil | Síndrome de Parkinson-Demencia | Encefalopatía Traumática Crónica | Comportamiento autista | Demencia con cuerpos de Lewy con alteración del comportamiento (trastorno) y otras condiciones
    Estados Unidos, Emiratos Árabes Unidos

Ensayos clínicos sobre HGT-1111

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