Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidelsesstudie av rekombinant human arylsulfatase A (HGT-1111) i sen infantil MLD

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

En multisenter, åpen utvidelsesstudie av HGT-1111 (rekombinant human arylsulfatase A eller rhASA) behandling hos pasienter med sent infantil metakromatisk leukodystrofi (MLD)

Dette er en multisenter, åpen utvidelsesstudie av pasienter med sen infantil MLD som tidligere har fullført klinisk studie HGT-MLD-048 (NCT00633139), definert som fullføring av alle uke 52-prosedyrer. Denne pasientgruppen vil bli tilbudt pågående behandling med HGT-1111 i denne protokollen. Én infusjon vil bli gitt annenhver uke inntil produktet er kommersielt tilgjengelig, pasienten avbryter eller studien avsluttes av sponsoren, forutsatt at ingen sikkerhetsproblemer har dukket opp.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å gi pågående behandling av HGT-1111 til pasienter som har fullført studie HGT-MLD-048 (tidligere studie rhASA-03 - NCT00633139) inntil HGT-1111 er kommersielt tilgjengelig eller studien avsluttes av sponsoren , forutsatt at ingen sikkerhetsproblemer har dukket opp. Det sekundære målet med denne studien er å overvåke sykdomsprogresjon og sikkerhetsprofilen til HGT-1111 administrert til pasienter som har fullført studien HGT-MLD-048 (NCT00633139).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonens lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før de utfører noen studierelaterte aktiviteter (forsøksrelaterte aktiviteter er prosedyrer som ikke ville blitt utført under normal behandling av faget)
  2. Fullføring av studie HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. Forsøkspersonen og hans/hennes verge(r) må ha evne til å følge protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Spastisitet så alvorlig å hemme transport
  2. Tilstedeværelse av kjent klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge- eller nyresykdom eller annen medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien
  3. Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HGT-1111 100 U/kg
Legemiddel: HGT-1111
Pasienter som for tiden doseres med 100 E/kg eller 200 E/kg vil fortsette denne behandlingen. Pasienter som doseres med 50 E/kg vil bli like randomisert til behandling på 100 E/kg eller 200 E/kg. Dosen vil bli justert hver 6. uke for å ta hensyn til endringer i kroppsvekt. Infusjonslengden vil være avhengig av dosen. Infusjon på 100 U/kg vil bli fortynnet i 50 ml isotonisk natriumklorid og infunderes over 30 minutter. Infusjon på 200 U/kg vil bli administrert på samme måte bortsett fra en infusjonstid på 60 minutter.
Andre navn:
  • rhASA, Metazym
Eksperimentell: HGT-1111 200 U/kg
Legemiddel: HGT-1111
Pasienter som for tiden doseres med 100 E/kg eller 200 E/kg vil fortsette denne behandlingen. Pasienter som doseres med 50 E/kg vil bli like randomisert til behandling på 100 E/kg eller 200 E/kg. Dosen vil bli justert hver 6. uke for å ta hensyn til endringer i kroppsvekt. Infusjonslengden vil være avhengig av dosen. Infusjon på 100 U/kg vil bli fortynnet i 50 ml isotonisk natriumklorid og infunderes over 30 minutter. Infusjon på 200 U/kg vil bli administrert på samme måte bortsett fra en infusjonstid på 60 minutter.
Andre navn:
  • rhASA, Metazym

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dager med eksponering for HGT-1111
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (uke 139)
Slutten av studien ble definert som inntil HGT-1111 var kommersielt tilgjengelig, deltakerens deltakelse ble avbrutt, eller studien ble avsluttet av sponsoren.
Baseline til slutten av studiet (uke 139)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nivå av cerebrospinalvæske (CSF) Sulfatid
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (uke 139)
Nivå av CSF-sulfatid målt med 6-måneders intervaller i HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Baseline til slutten av studiet (uke 139)
Nivå av hvitstoffmetabolitter
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (uke 139)
Nivå av hvitstoffmetabolitter [N-acetylaspartat (NAA)] målt med 6-måneders intervaller i HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Baseline til slutten av studiet (uke 139)
Poengsum for måling av bruttomotorisk funksjon (GMFM)
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (uke 139)
Grovmotorisk funksjon ble målt ved bruk av GMFM-88 med 6-måneders intervaller. GMFM-88-elementpoengsummene ble summert for å beregne en total GMFM-88-poengsum. For hvert GMFM-88-element var poengsummen mellom 0 (minimum) til 3 (maksimum). Den totale GMFM-88-poengsummen var mellom 0 (minimum) til 264 (maksimum). Nedgang i GMFM-score indikerer sykdomsprogresjon.
Baseline til slutten av studiet (uke 139)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2008

Primær fullføring (Faktiske)

22. oktober 2010

Studiet fullført (Faktiske)

22. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2008

Først lagt ut (Anslag)

21. mai 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HGT-1111

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere