Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label forlængelsesundersøgelse af rekombinant human arylsulfatase A (HGT-1111) i sen infantil MLD

19. maj 2021 opdateret af: Shire

Et multicenter, åbent udvidelsesstudie af HGT-1111 (rekombinant human arylsulfatase A eller rhASA) behandling hos patienter med sen infantil metakromatisk leukodystrofi (MLD)

Dette er et multicenter, åbent forlængelsesstudie af patienter med sen infantil MLD, som tidligere har gennemført klinisk undersøgelse HGT-MLD-048 (NCT00633139), defineret som fuldførelsen af ​​alle Uge 52 procedurer. Denne gruppe patienter vil blive tilbudt løbende behandling med HGT-1111 i denne protokol. Én infusion vil blive givet hver anden uge, indtil produktet er kommercielt tilgængeligt, patienten afbrydes, eller undersøgelsen afsluttes af sponsoren, forudsat at der ikke er opstået sikkerhedsproblemer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at give løbende behandling af HGT-1111 til patienter, der har gennemført undersøgelse HGT-MLD-048 (tidligere undersøgelse rhASA-03 - NCT00633139), indtil HGT-1111 er kommercielt tilgængelig, eller undersøgelsen afsluttes af sponsoren , forudsat at der ikke er opstået sikkerhedsproblemer. Det sekundære formål med denne undersøgelse er at overvåge sygdomsprogression og sikkerhedsprofilen for HGT-1111 administreret til patienter, der har gennemført undersøgelsen HGT-MLD-048 (NCT00633139).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonens lovligt autoriserede værge(r) skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter (forsøgsrelaterede aktiviteter er procedurer, der ikke ville være blevet udført under normal ledelse af forsøgspersonen)
  2. Afslutning af studie HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. Forsøgspersonen og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Spasticitet så alvorlig at hæmme transport
  2. Tilstedeværelse af kendt klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge- eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  3. Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i retssagen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HGT-1111 100 U/kg
Medicin: HGT-1111
Patienter, der i øjeblikket er doseret med 100 E/kg eller 200 E/kg, vil fortsætte denne behandling. Patienter doseret med 50 U/kg vil ligeligt blive randomiseret til behandling på 100 U/kg eller 200 U/kg. Dosis vil blive justeret hver 6. uge for at tage højde for ændringer i kropsvægt. Infusionslængden vil være afhængig af dosis. Infusion på 100 U/kg fortyndes i 50 ml isotonisk natriumchlorid og infunderes over 30 minutter. Infusion på 200 U/kg vil blive administreret på samme måde bortset fra en infusionstid på 60 minutter.
Andre navne:
  • rhASA, Metazym
Eksperimentel: HGT-1111 200 U/kg
Medicin: HGT-1111
Patienter, der i øjeblikket er doseret med 100 E/kg eller 200 E/kg, vil fortsætte denne behandling. Patienter doseret med 50 U/kg vil ligeligt blive randomiseret til behandling på 100 U/kg eller 200 U/kg. Dosis vil blive justeret hver 6. uge for at tage højde for ændringer i kropsvægt. Infusionslængden vil være afhængig af dosis. Infusion på 100 U/kg fortyndes i 50 ml isotonisk natriumchlorid og infunderes over 30 minutter. Infusion på 200 U/kg vil blive administreret på samme måde bortset fra en infusionstid på 60 minutter.
Andre navne:
  • rhASA, Metazym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dage med eksponering for HGT-1111
Tidsramme: Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)
Slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som indtil HGT-1111 var kommercielt tilgængelig, deltagerens deltagelse blev afbrudt, eller undersøgelsen blev afsluttet af sponsoren.
Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Niveau af cerebrospinalvæske (CSF) Sulfatid
Tidsramme: Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)
Niveau af CSF-sulfatid målt med 6-måneders intervaller i HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)
Niveau af hvidstofmetabolitter
Tidsramme: Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)
Niveau af hvidstofmetabolitter [N-acetylaspartat (NAA)] målt med 6-måneders intervaller i HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)
Score for Gross Motor Function Measurement (GMFM)
Tidsramme: Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)
Bruttomotorisk funktion blev målt ved hjælp af GMFM-88 med 6-måneders intervaller. GMFM-88-elementscorerne blev summeret for at beregne en samlet GMFM-88-score. For hvert GMFM-88-emne var scoren mellem 0 (minimal) til 3 (maksimum). Den samlede GMFM-88-score var mellem 0 (minimal) til 264 (maksimum). Fald i GMFM-score indikerer sygdomsprogression.
Baseline indtil studiets afslutning (uge 139)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. oktober 2010

Studieafslutning (Faktiske)

22. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2008

Først opslået (Skøn)

21. maj 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HGT-1111

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner