Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie rekombinantní lidské arylsulfatázy A (HGT-1111) u pozdní dětské MLD

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická, otevřená rozšiřující studie léčby HGT-1111 (rekombinantní lidskou arylsulfatázou A nebo rhASA) u pacientů s pozdní infantilní metachromatickou leukodystrofií (MLD)

Jedná se o multicentrickou, otevřenou, prodlouženou studii pacientů s pozdní infantilní MLD, kteří již dříve dokončili klinickou studii HGT-MLD-048 (NCT00633139), definovanou jako dokončení všech procedur v 52. týdnu. Této skupině pacientů bude v tomto protokolu nabídnuta pokračující léčba HGT-1111. Jedna infuze bude podávána každý druhý týden, dokud nebude produkt komerčně dostupný, pacient přeruší nebo studie neukončí sponzor, pokud se neobjeví žádné bezpečnostní problémy.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je poskytovat pokračující léčbu HGT-1111 pacientům, kteří dokončili studii HGT-MLD-048 (dříve studie rhASA-03 - NCT00633139), dokud nebude HGT-1111 komerčně dostupný nebo dokud nebude studie ukončena sponzorem za předpokladu, že se neobjeví žádné bezpečnostní obavy. Sekundárním cílem této studie je monitorovat progresi onemocnění a bezpečnostní profil HGT-1111 podávaného pacientům, kteří dokončili studii HGT-MLD-048 (NCT00633139).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zákonně zmocnění opatrovníci subjektu musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií (činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které by nebyly provedeny během běžného řízení subjektu)
  2. Dokončení studie HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. Subjekt a jeho/její opatrovníci musí mít schopnost protokol dodržovat

Kritéria vyloučení:

  1. Spasticita tak silná, že brání transportu
  2. Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiného zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího bránil účasti ve studii
  3. Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HGT-1111 100 U/kg
Lék: HGT-1111
Pacienti v současné době užívající 100 U/kg nebo 200 U/kg budou v této léčbě pokračovat. Pacienti s dávkou 50 U/kg budou stejně randomizováni k léčbě 100 U/kg nebo 200 U/kg. Dávka bude upravována každých 6 týdnů, aby se zohlednily změny tělesné hmotnosti. Délka infuze bude záviset na dávce. Infuze 100 U/kg se zředí v 50 ml izotonického chloridu sodného a podává se infuzí po dobu 30 minut. Infuze 200 U/kg bude podávána stejným způsobem s výjimkou doby infuze 60 minut.
Ostatní jména:
  • rhASA, Metazym
Experimentální: HGT-1111 200 U/kg
Lék: HGT-1111
Pacienti v současné době užívající 100 U/kg nebo 200 U/kg budou v této léčbě pokračovat. Pacienti s dávkou 50 U/kg budou stejně randomizováni k léčbě 100 U/kg nebo 200 U/kg. Dávka bude upravována každých 6 týdnů, aby se zohlednily změny tělesné hmotnosti. Délka infuze bude záviset na dávce. Infuze 100 U/kg se zředí v 50 ml izotonického chloridu sodného a podává se infuzí po dobu 30 minut. Infuze 200 U/kg bude podávána stejným způsobem s výjimkou doby infuze 60 minut.
Ostatní jména:
  • rhASA, Metazym

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dny expozice HGT-1111
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (139. týden)
Ukončení studie bylo definováno tak, že dokud nebude HGT-1111 komerčně dostupný, účast účastníka nebude ukončena nebo studie ukončena sponzorem.
Výchozí stav do konce studie (139. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladina sulfatidu mozkomíšního moku (CSF).
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (139. týden)
Hladina CSF sulfatidu měřená v 6měsíčních intervalech v HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Výchozí stav do konce studie (139. týden)
Úroveň metabolitů bílé hmoty
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (139. týden)
Hladina metabolitů bílé hmoty [N-acetyl aspartát (NAA)] měřená v 6měsíčních intervalech v HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Výchozí stav do konce studie (139. týden)
Skóre měření hrubé motorické funkce (GMFM)
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (139. týden)
Hrubá motorická funkce byla měřena pomocí GMFM-88 v 6měsíčních intervalech. Skóre položek GMFM-88 bylo sečteno pro výpočet celkového skóre GMFM-88. Pro každou položku GMFM-88 bylo skóre mezi 0 (minimální) až 3 (maximum). Celkové skóre GMFM-88 bylo mezi 0 (minimální) až 264 (maximum). Pokles GMFM skóre ukazuje na progresi onemocnění.
Výchozí stav do konce studie (139. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2008

Primární dokončení (Aktuální)

22. října 2010

Dokončení studie (Aktuální)

22. října 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2008

První zveřejněno (Odhad)

21. května 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HGT-1111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit