Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование рекомбинантной арилсульфатазы А человека (HGT-1111) при поздних младенческих MLD

19 мая 2021 г. обновлено: Shire

Многоцентровое открытое расширенное исследование лечения HGT-1111 (рекомбинантной человеческой арилсульфатазой А или rhASA) у пациентов с поздней детской метахроматической лейкодистрофией (MLD)

Это многоцентровое открытое расширенное исследование пациентов с поздним младенческим MLD, которые ранее завершили клиническое исследование HGT-MLD-048 (NCT00633139), определяемое как завершение всех процедур на неделе 52. Этой группе пациентов будет предложено постоянное лечение с помощью HGT-1111 в этом протоколе. Одна инфузия будет проводиться раз в две недели до тех пор, пока продукт не станет коммерчески доступным, пациент не прекратит участие или исследование не будет прекращено Спонсором, при условии, что не возникнет проблем с безопасностью.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования — обеспечить непрерывное лечение HGT-1111 пациентов, которые завершили исследование HGT-MLD-048 (ранее исследование rhASA-03 — NCT00633139) до тех пор, пока HGT-1111 не станет коммерчески доступным или пока исследование не будет прекращено спонсором. , при условии, что не возникло проблем с безопасностью. Вторичной целью этого исследования является мониторинг прогрессирования заболевания и профиля безопасности HGT-1111, вводимого пациентам, которые завершили исследование HGT-MLD-048 (NCT00633139).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Законный(е) уполномоченный(ые) опекун(ы) субъекта(ов) должен предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых действий, связанных с исследованием (действия, связанные с исследованием, – это любые процедуры, которые не выполнялись бы при обычном ведении субъекта).
  2. Завершение исследования HGT-MLD-048 (NCT00633139)
  3. Субъект и его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать протокол

Критерий исключения:

  1. Спастичность настолько серьезная, что препятствует транспортировке
  2. Наличие известного клинически значимого сердечно-сосудистого, печеночного, легочного или почечного заболевания или другого заболевания, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  3. Любое другое заболевание или серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: HGT-1111 100 ЕД/кг
Лекарство: ХГТ-1111
Пациенты, получающие в настоящее время дозу 100 ЕД/кг или 200 ЕД/кг, будут продолжать это лечение. Пациенты, получившие дозу 50 ЕД/кг, будут в равной степени рандомизированы для лечения 100 ЕД/кг или 200 ЕД/кг. Дозу корректируют каждые 6 недель с учетом изменений массы тела. Продолжительность инфузии будет зависеть от дозы. Настой 100 ЕД/кг разводят в 50 мл изотонического раствора хлорида натрия и вливают в течение 30 минут. Инфузию 200 ЕД/кг проводят таким же образом, за исключением времени инфузии 60 минут.
Другие имена:
  • rhASA, Метазим
Экспериментальный: HGT-1111 200 ед/кг
Лекарство: ХГТ-1111
Пациенты, получающие в настоящее время дозу 100 ЕД/кг или 200 ЕД/кг, будут продолжать это лечение. Пациенты, получившие дозу 50 ЕД/кг, будут в равной степени рандомизированы для лечения 100 ЕД/кг или 200 ЕД/кг. Дозу корректируют каждые 6 недель с учетом изменений массы тела. Продолжительность инфузии будет зависеть от дозы. Настой 100 ЕД/кг разводят в 50 мл изотонического раствора хлорида натрия и вливают в течение 30 минут. Инфузию 200 ЕД/кг проводят таким же образом, за исключением времени инфузии 60 минут.
Другие имена:
  • rhASA, Метазим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дни воздействия HGT-1111
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)
Окончание исследования определялось до тех пор, пока HGT-1111 не поступил в продажу, участие участника не было прекращено или исследование не было прекращено спонсором.
Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень цереброспинальной жидкости (ЦСЖ) сульфатид
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)
Уровень сульфатидов в спинномозговой жидкости измеряли с интервалом в 6 месяцев в HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)
Уровень метаболитов белого вещества
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)
Уровень метаболитов белого вещества [N-ацетиласпартата (NAA)] измеряли с 6-месячными интервалами в HGT-MLD-049 (NCT00681811).
Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)
Оценка общей двигательной функции (GMFM)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)
Общая моторная функция измерялась с использованием GMFM-88 с интервалом в 6 месяцев. Баллы по пунктам GMFM-88 суммировали для расчета общего балла GMFM-88. По каждому пункту GMFM-88 баллы были от 0 (минимум) до 3 (максимум). Общий балл GMFM-88 был от 0 (минимум) до 264 (максимум). Снижение показателя GMFM указывает на прогрессирование заболевания.
Исходный уровень до конца исследования (неделя 139)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 февраля 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 октября 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 октября 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 мая 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 мая 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 мая 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ХГТ-1111

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Brazil

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться