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後期乳児MLDにおける組換えヒトアリールスルファターゼA（HGT-1111）の非盲検延長研究

2021年5月19日 更新者：Shire

後期乳児異染性白質ジストロフィー（MLD）患者におけるHGT-1111（組換えヒトアリールスルファターゼAまたはrhASA）治療の多施設非盲検延長試験

これは、臨床試験 HGT-MLD-048 (NCT00633139) を以前に完了した後期乳児 MLD 患者の多施設非盲検延長試験であり、52 週目のすべての手順の完了として定義されます。 この患者グループには、このプロトコルで HGT-1111 による継続的な治療が提供されます。 安全性の問題が発生しなければ、製品が市販されるか、患者が中止するか、治験依頼者によって試験が終了されるまで、隔週で 1 回の注入が行われます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、研究 HGT-MLD-048 (以前の研究 rhASA-03 - NCT00633139) を完了した患者に、HGT-1111 が市販されるか、研究がスポンサーによって終了されるまで、HGT-1111 の継続的な治療を提供することです。ただし、安全上の懸念が生じていないことを条件とします。 この研究の第 2 の目的は、研究 HGT-MLD-048 (NCT00633139) を完了した患者に投与された HGT-1111 の疾患の進行と安全性プロファイルを監視することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 被験者の法的に認可された保護者は、研究関連の活動を行う前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります (治験関連の活動は、被験者の通常の管理中には実行されなかったであろう手順です)。
  2. 研究 HGT-MLD-048 (NCT00633139) の完了
  3. -被験者とその保護者は、プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります

除外基準:

  1. 輸送を妨げるほどの重度の痙性
  2. -既知の臨床的に重要な心血管、肝臓、肺または腎臓の疾患、または治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げるその他の病状の存在
  3. -その他の病状または重篤な併発疾患、または酌量すべき状況で、治験責任医師の意見では、治験への参加を妨げる

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：HGT-1111 100U/kg
薬：HGT-1111
現在 100 U/kg または 200 U/kg を投与されている患者は、この治療を継続します。 50 U/kg を投与された患者は、100 U/kg または 200 U/kg での治療に均等に無作為化されます。 投与量は、体重の変化を考慮して 6 週間ごとに調整されます。注入の長さは、投与量に依存します。 １００Ｕ／ｋｇの注入は、５０ｍｌの等張塩化ナトリウムで希釈され、３０分にわたって注入される。 200 U/kg の注入は、注入時間が 60 分であることを除いて、同じ方法で投与されます。
他の名前：
  • rhASA、メタザイム
実験的：HGT-1111 200U/kg
薬：HGT-1111
現在 100 U/kg または 200 U/kg を投与されている患者は、この治療を継続します。 50 U/kg を投与された患者は、100 U/kg または 200 U/kg での治療に均等に無作為化されます。 投与量は、体重の変化を考慮して 6 週間ごとに調整されます。注入の長さは、投与量に依存します。 １００Ｕ／ｋｇの注入は、５０ｍｌの等張塩化ナトリウムで希釈され、３０分にわたって注入される。 200 U/kg の注入は、注入時間が 60 分であることを除いて、同じ方法で投与されます。
他の名前：
  • rhASA、メタザイム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HGT-1111 への暴露日数
時間枠：研究終了までのベースライン（139週）
研究の終了は、HGT-1111 が市販されるまで、参加者の参加が中止されるまで、またはスポンサーによって研究が終了されるまでと定義されました。
研究終了までのベースライン（139週）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳脊髄液（CSF）スルファチドのレベル
時間枠：研究終了までのベースライン（139週）
HGT-MLD-049（NCT00681811）で6か月間隔で測定されたCSFスルファチドのレベル。
研究終了までのベースライン（139週）
白質代謝物のレベル
時間枠：研究終了までのベースライン（139週）
HGT-MLD-049 (NCT00681811) で 6 か月間隔で測定された白質代謝産物 [N-アセチル アスパラギン酸 (NAA)] のレベル。
研究終了までのベースライン（139週）
粗大運動機能測定 (GMFM) のスコア
時間枠：研究終了までのベースライン（139週）
粗大運動機能は、GMFM-88 を使用して 6 か月間隔で測定されました。 GMFM-88 項目のスコアを合計して、合計 GMFM-88 スコアを計算しました。 各 GMFM-88 項目について、スコアは 0 (最小) から 3 (最大) の間でした。 合計 GMFM-88 スコアは、0 (最小) から 264 (最大) の間でした。 GMFM スコアの低下は、疾患の進行を示します。
研究終了までのベースライン（139週）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2008年2月20日

一次修了 (実際)

2010年10月22日

研究の完了 (実際)

2010年10月22日

試験登録日

最初に提出

2008年5月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年5月19日

最初の投稿 (見積もり)

2008年5月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月19日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HGT-MLD-049
  • 2008-000084-41 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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