Amantadin zur Verbesserung der neurologischen Symptome bei Ataxie-Telangiektasie

Ataxie-Telangiektasie (A-T) ist eine komplexe Multisystemerkrankung mit neurodegenerativem Verlauf, Immunschwäche und Tendenz zur Entwicklung maligner Erkrankungen. Das klinische Bild umfasst eine fortschreitende zerebelläre Ataxie zusammen mit einer Bewegungsstörung (Chorea, Dystonie oder Bradykinesie), die noch stärker beeinträchtigend sein kann als die Ataxie. Ermüdbarkeit, Sabbern und verminderte Ausdauer sind weitere wichtige Bedenken. Der Krankheitsverlauf ist verheerend: Gegen das zweite Lebensjahrzehnt sind die betroffenen Kinder meist an den Rollstuhl gebunden und ein Überleben über das zweite Lebensjahrzehnt hinaus ist selten. Die Behandlung von A-T ist entmutigend, da keine Behandlung den Krankheitsverlauf zu ändern scheint, aber eine Verbesserung durch eine symptomatische Behandlung der lästigen Bewegungsstörung erreicht werden kann. Während gelegentlich verschiedene dopaminerge Mittel verwendet werden, sind Berichte über den Nutzen eher spärlich und anekdotisch.

Amantadin ist ein dopaminerger Wirkstoff, der zur Prophylaxe der Influenza (bei Kindern über 1 Jahr und Erwachsenen) sowie für extrapyramidale Erkrankungen bei Erwachsenen zugelassen ist: Parkinson-Krankheit und arzneimittelinduzierte Dyskinesien. Amantadin erhöht die dopaminerge Übertragung, indem es seine synaptische Aufnahme hemmt und die striatalen NMDA-Rezeptoren antagonisiert). Weitere Zustände, die sich mit Amantadin verbessern, sind: zerebelläre Ataxie, Wachsamkeit nach Hirntrauma bei Erwachsenen und Kindern, Aufmerksamkeitsdefizitstörung bei Kindern, Chorea und Akinesie bei der Huntington-Krankheit.

Amantadin ist ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung und Vorbeugung von Influenza, Parkinson-Krankheit und arzneimittelinduzierter Dyskinesie; Es ist für die Anwendung bei Erwachsenen und Kindern über 1 Jahr zugelassen.

Dosierung bei Kindern: 5 mg/kg Körpergewicht bis 8,8 mg/kg/. Dosierung bei Erwachsenen: 200 bis 300 mg/Tag. Die Tagesdosis sollte auf 2 bis 3 Tagesportionen aufgeteilt werden. Amantadin ist ein sicheres Medikament mit leichten Nebenwirkungen: Kopfschmerzen, verminderter Appetit, Sedierung, Müdigkeit, Bauchschmerzen, Erbrechen, Schlaflosigkeit, Pedalödem und Hautausschlag (4-10).

Studien an Kindern haben gezeigt, dass Amantadin ein sicheres und verträgliches Medikament ist. Amantadin wurde 24 gesunden Kindern mit ADHS im Alter von 5 bis 13 Jahren verabreicht. Nebenwirkungen traten bei 13/24 auf und waren in der Regel leicht: verminderter Appetit, Kopfschmerzen, Sedierung, leichte Schlaflosigkeit, Erbrechen, Müdigkeit, Bauchschmerzen. Ein Fach brach wegen Kopfschmerzen ab. Sechs Kinder mit geringer Reaktion nach traumatischer Hirnverletzung wurden mit Amantadin behandelt (gleichzeitig mit anderen Medikamenten). Das Medikament war sicher mit relativ milden Nebenwirkungen: Sedierung, intermittierender Tremor, Schwindel, aber keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, die einen Abbruch des Protokolls erforderlich machten.

Zweck der Studie Der Zweck dieser Studie ist zu untersuchen, ob Amantadinsulfat Ataxie und Bewegungsstörungen (Bradykinesie, Parkinsonismus, Dystonie, Chorea) sowie das allgemeine Wohlbefinden bei Patienten mit A-T verbessert.