Amantadina para Melhorar os Sintomas Neurológicos na Ataxia-Telangiectasia

Ataxia-telangiectasia (A-T) é um distúrbio multissistêmico complexo com curso neurodegenerativo, deficiência imunológica e tendência a desenvolver malignidades. O quadro clínico inclui ataxia cerebelar progressiva juntamente com um distúrbio do movimento (coreia, distonia ou bradicinesia) que pode ser ainda mais incapacitante do a ataxia. Fatigabilidade, baba e resistência reduzida são outras grandes preocupações. O curso da doença é devastador: perto da segunda década de vida, as crianças afetadas geralmente ficam presas a uma cadeira de rodas e a sobrevivência além da segunda década de vida é rara. O tratamento da A-T é desencorajador, uma vez que nenhum tratamento parece mudar o curso da doença, mas a melhora pode ser alcançada pelo tratamento sintomático do incômodo distúrbio do movimento. Embora vários agentes dopaminérgicos sejam usados ​​ocasionalmente, os relatos de benefícios são bastante esparsos e anedóticos.

A amantadina é um agente dopaminérgico aprovado para a profilaxia da gripe (em crianças com mais de 1 ano de idade e adultos), bem como para distúrbios extrapiramidais em adultos: doença de Parkinson e discinesias induzidas por drogas. A amantadina aumenta a transmissão dopaminérgica inibindo sua captação sináptica, bem como antagonizando os receptores NMDA estriatais). Condições adicionais que melhoram com a amantadina são: ataxia cerebelar, vigilância após trauma cerebral em adultos e crianças, transtorno de déficit de atenção em crianças, coreia e acinesia na doença de Huntington.

Amantadina é um medicamento aprovado pela FDA para o tratamento e prevenção da gripe, doença de Parkinson e discinesia induzida por medicamentos; é aprovado para uso em adultos e crianças com mais de 1 ano de idade.

Dosagem em crianças: 5 mg/kg de peso corporal até 8,8 mg/kg/. Dosagem em adultos: 200 a 300 mg/dia. A dosagem diária deve ser dividida em 2 a 3 porções diárias. A amantadina é uma droga segura com efeitos colaterais leves: cefaléia, diminuição do apetite, sedação, fadiga, dor abdominal, vômitos, insônia, edema do pé e erupção cutânea (4-10).

Estudos em crianças provaram que a amantadina é uma droga segura e tolerável. A amantadina foi administrada a 24 crianças saudáveis ​​com TDAH, com idade entre 5 e 13 anos. Os efeitos colaterais estiveram presentes em 13/24 e foram geralmente leves: diminuição do apetite, dor de cabeça, sedação, insônia leve, vômitos, fadiga, dor abdominal. Um sujeito desistiu por causa da dor de cabeça. Seis crianças com baixa resposta após traumatismo cranioencefálico foram tratadas com amantadina (concomitantemente com outra medicação).

Objetivo do estudo O objetivo deste estudo é investigar se o sulfato de amantadina melhora a ataxia e o distúrbio do movimento (bradicinesia, parkinsonismo, distonia, coreia), bem como o bem-estar geral em pacientes com A-T.