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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von AMG531 bei aplastischer Anämie

26. Januar 2021 aktualisiert von: Kyowa Kirin Korea Co., Ltd.

Eine randomisierte, offene, parallele, vergleichende Phase-2-Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von AMG531 bei Patienten mit aplastischer Anämie und Thrombozytopenie, die auf eine immunsuppressive Therapie nicht ansprechen

Die vorliegende Studie wird durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AMG531 zu bewerten und die empfohlene Anfangsdosis von AMG531 auf der Grundlage seiner Wirksamkeit und Sicherheit bei subkutaner Verabreichung (SC) an Patienten mit aplastischer Anämie (AA) mit immunsuppressiven therapierefraktärer Thrombozytopenie und auch zur Beurteilung der Pharmakokinetik dieses Produkts. Seine Wirksamkeit und Sicherheit während des Verlängerungszeitraums über ein Jahr hinaus werden ebenfalls bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

19 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient, bei dem AA diagnostiziert wurde und der auf eine immunsuppressive Therapie nicht anspricht
  • Blutplättchen ≤ 30.000/μl

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige aktive Infektion, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie anspricht
  • HIV-Positivität
  • Knochenmark-Retikulin-Grad von > 1
  • Klinisch signifikante Herzerkrankung
  • Arterielle oder venöse Thrombose innerhalb des letzten 1 Jahres vor der Einschreibung
  • Andere Ursache für Thrombozytopenie
  • AA mit überwiegend hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Erhalt eines Mittels zur Behandlung von AA, einschließlich Antithymozytenglobulin (ATG) oder ATG + Cyclosporin innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung und / oder Cyclosporin oder anaboles Hormon innerhalb von 6 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung
  • Geschichte von PEG-rHuMGDF, rekombinantem humanem Thrombopoietin, AMG531 und anderen Thrombopoietin (TPO)-Rezeptoragonisten
  • Wer plant, innerhalb von 1 Jahr eine hämatopoetische Stammzelltransplantation durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AMG531 (Dosis 1)
Arzneimittel: AMG531
Subkutane, wöchentliche Injektion
Experimental: AMG531 (Dosis 2)
Arzneimittel: AMG531
Subkutane, wöchentliche Injektion
Experimental: AMG531 (Dosis 3)
Arzneimittel: AMG531
Subkutane, wöchentliche Injektion
Experimental: AMG531 (Dosis 4)
Arzneimittel: AMG531
Subkutane, wöchentliche Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die in Woche 9 eine Thrombozytenreaktion erreichten
Zeitfenster: In Woche 9
Der Anteil der Probanden, die in Woche 9 eine Thrombozytenreaktion erreichten, und das zweiseitige 95 %-Konfidenzintervall werden berechnet. Die Thrombozytenreaktion ist definiert als 1) das Erreichen eines absoluten Thrombozytenanstiegs von ≥ 20 x 10 ^ 9 / l über dem Ausgangswert oder 2) Anstieg auf ≥ 10 x 10 ^ 9 / l und um mindestens 100 % vom Ausgangswert.
In Woche 9

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die eine Thrombozytenreaktion erreichen
Zeitfenster: Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Der Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenreaktion zu irgendeinem Zeitpunkt während des Bewertungszeitraums der anfänglichen Dosis, Woche 1 bis Woche 12, Woche 1 bis Woche 16, Woche 1 bis Woche 24, Woche 1 bis Woche 52, Woche 1 bis Woche 104 und Woche 1 bis Woche 156.
Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Anteil der Probanden, die eine Thrombozytentransfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Der Anteil der Probanden, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Bewertungsphase der anfänglichen Dosis, Woche 1 bis Woche 12, Woche 1 bis Woche 16, Woche 1 bis Woche 24, Woche 1 bis Woche 52, Woche 1 bis Woche 104 und Woche 1 eine Thrombozytentransfusionsunabhängigkeit erreichten bis Woche 156 werden auf die gleiche Weise wie die primären Variablen berechnet (Die Anzahl der Studienteilnehmer, die die Behandlung abgebrochen haben, oder Studienteilnehmer, bei denen Daten fehlen, wird nicht berechnet). Thrombozytentransfusionsunabhängigkeit ist definiert als das Erreichen eines transfusionsfreien Zeitraums von mindestens 8 aufeinanderfolgenden Wochen (56 Tagen).
Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Anteil der Probanden, die eine Erythroid-Reaktion und/oder Neutrophilen-Reaktion erreichen
Zeitfenster: Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Der Anteil der Probanden mit erythroider Reaktion, neutrophiler Reaktion und erythroider und/oder neutrophiler Reaktion zu irgendeinem Zeitpunkt während des Bewertungszeitraums der anfänglichen Dosis, Woche 1 bis Woche 12, Woche 1 bis Woche 16, Woche 1 bis Woche 24, Woche 1 bis Woche 52 , Woche 1 bis Woche 104 und Woche 1 bis Woche 156 werden auf die gleiche Weise wie die primären Variablen berechnet (Die Anzahl der Studienteilnehmer, die die Behandlung abgebrochen haben, oder Studienteilnehmer mit fehlenden Daten werden nicht berechnet).
Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Dauer der Thrombozytenreaktion und Zeit bis zur Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156

Für Probanden mit einer Thrombozytenreaktion zu irgendeinem Zeitpunkt werden die Zeit bis zur anfänglichen Thrombozytenreaktion und die Dauer der Thrombozytenreaktion zusammengefasst. Die Zeit bis zur anfänglichen Thrombozytenreaktion wird als Probenahmedatum (erreichtes Ansprechen) minus Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments plus 1 berechnet.

Die Dauer der Blutplättchenreaktion wird als Maximum der Dauer der Blutplättchenreaktion für jeden Probanden berechnet, wobei jede Reaktionsdauer als das Datum berechnet wird, an dem die Reaktion verschwunden ist, minus dem Datum, an dem die Reaktion erreicht ist. Das Zensurdatum ist definiert als das Datum der letzten Thrombozytenuntersuchung oder EOS, je nachdem, was zuerst archiviert wird.
Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Anteil der Probanden, die Tri-Lineage-Antworten erreichen
Zeitfenster: Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 157
Die Tri-Linien-Reaktion ist in jenen definiert, die eine Blutplättchen-Reaktion, eine Erythroid-Reaktion und eine Neutrophilen-Reaktion alle zusammen erreichen. Der Anteil der Probanden mit Tri-Lineage-Antwort wird auf die gleiche Weise wie die primären Variablen berechnet. Die Zeit bis zur Tri-Lineage-Reaktion wird auf die gleiche Weise wie die Zeit bis zur Blutplättchen-Reaktion zusammengefasst. Die Zeit bis zur Tri-Lineage-Reaktion ist definiert als die Dauer der Zeit von Tag 1 bis zum Datum der Thrombozytenreaktion, der Erythrozytenreaktion oder der Neutrophilenreaktion, je nachdem, was zuletzt bei der Visite erreicht wird.
Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 157
Dauer des Absetzens des Studienmedikaments bei Aufrechterhaltung eines stabilen Ansprechens
Zeitfenster: Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Die längste Dauer des Absetzens des Studienmedikaments bei den Probanden unter Aufrechterhaltung eines stabilen Ansprechens wird zusammengefasst
Bewertungszeitraum für die Anfangsdosis (Woche 9), Woche 12, Woche 16, Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Korea Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. November 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 531-KR001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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