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Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'AMG531 nell'anemia aplastica

26 gennaio 2021 aggiornato da: Kyowa Kirin Korea Co., Ltd.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in aperto, parallelo, comparativo, per la determinazione della dose per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'AMG531 nei soggetti con anemia aplastica con trombocitopenia refrattaria alla terapia immunosoppressiva

Il presente studio sarà condotto per valutare l'efficacia e la sicurezza di AMG531 e per determinare la dose iniziale raccomandata di AMG531 sulla base della sua efficacia e sicurezza quando viene somministrato per via sottocutanea (SC) ai pazienti con anemia aplastica (AA) con immunosoppressione- trombocitopenia refrattaria alla terapia e anche per valutare la farmacocinetica di questo prodotto. Saranno valutate anche l'efficacia e la sicurezza durante il periodo di estensione oltre un anno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

19 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente con diagnosi di AA e refrattario alla terapia immunosoppressiva
  • Piastrine ≤ 30.000/μL

Criteri di esclusione:

  • Infezione attiva concomitante che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata
  • Positività all'HIV
  • Grado di reticolina nel midollo osseo > 1
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa
  • Trombosi arteriosa o venosa nell'ultimo anno 1 prima dell'arruolamento
  • Altra causa di trombocitopenia
  • AA con emoglobinuria parossistica notturna a predominanza emolitica (EPN)
  • Diabete non controllato
  • Ricezione di qualsiasi agente usato per trattare l'AA, inclusa la globulina antitimocitica (ATG) o ATG + ciclosporina entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio e/o ciclosporina o ormone anabolico entro 6 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Storia di PEG-rHuMGDF, trombopoietina umana ricombinante, AMG531 e altri agonisti del recettore della trombopoietina (TPO)
  • Chi prevede di eseguire il trapianto di cellule staminali emopoietiche entro 1 anno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AMG531 (Dose 1)
Droga: AMG531
Iniezione sottocutanea settimanale
Sperimentale: AMG531 (Dose 2)
Droga: AMG531
Iniezione sottocutanea settimanale
Sperimentale: AMG531 (Dose 3)
Droga: AMG531
Iniezione sottocutanea settimanale
Sperimentale: AMG531 (Dose 4)
Droga: AMG531
Iniezione sottocutanea settimanale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto una risposta piastrinica alla settimana 9
Lasso di tempo: Alla settimana 9
Verrà calcolata la percentuale di soggetti che ottengono una risposta piastrinica alla settimana 9 e l'intervallo di confidenza bilaterale al 95%. La risposta piastrinica è definita come 1) raggiungimento di un aumento assoluto delle piastrine di ≥ 20x10^9/L sopra il basale o 2) aumento a ≥ 10x10^9/L e di almeno il 100% rispetto al basale.
Alla settimana 9

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che ottengono una risposta piastrinica
Lasso di tempo: Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
La percentuale di soggetti con una risposta piastrinica in qualsiasi momento durante il periodo di valutazione della dose iniziale, dalla settimana 1 alla settimana 12, dalla settimana 1 alla settimana 16, dalla settimana 1 alla settimana 24, dalla settimana 1 alla settimana 52, dalla settimana 1 alla settimana 104 e dalla settimana 1 fino alla settimana 156.
Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
La percentuale di soggetti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica in qualsiasi momento durante il periodo di valutazione della dose iniziale, dalla settimana 1 alla settimana 12, dalla settimana 1 alla settimana 16, dalla settimana 1 alla settimana 24, dalla settimana 1 alla settimana 52, dalla settimana 1 alla settimana 104 e dalla settimana 1 fino alla settimana 156 sarà calcolato nello stesso modo delle variabili primarie (il numero di soggetti interrotti o di soggetti con dati mancanti non sarà calcolato). L'indipendenza dalle trasfusioni piastriniche è definita come il raggiungimento di un periodo senza trasfusioni di almeno 8 settimane consecutive (56 giorni).
Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
Proporzione di soggetti che ottengono risposta eritroide e/o risposta neutrofila
Lasso di tempo: Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
La percentuale di soggetti con risposta eritroide, risposta neutrofila e risposta eritroide e/o neutrofila in qualsiasi momento durante il periodo di valutazione della dose iniziale, dalla settimana 1 alla settimana 12, dalla settimana 1 alla settimana 16, dalla settimana 1 alla settimana 24, dalla settimana 1 alla settimana 52 , dalla settimana 1 alla settimana 104 e dalla settimana 1 alla settimana 156 saranno calcolate nello stesso modo delle variabili primarie (il numero di soggetti interrotti o di soggetti con dati mancanti non sarà calcolato).
Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
Durata della risposta piastrinica e tempo alla risposta piastrinica
Lasso di tempo: Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156

Per i soggetti con una risposta piastrinica in qualsiasi momento, verranno riepilogati il ​​tempo alla risposta piastrinica iniziale e la durata della risposta piastrinica Il tempo alla risposta piastrinica iniziale sarà calcolato come data di campionamento (risposta raggiunta) meno la data della prima dose del farmaco in studio più 1.

La durata della risposta piastrinica sarà calcolata come il massimo della durata della risposta piastrinica per ciascun soggetto, ciascuna durata della risposta calcolata come la data in cui la risposta è scomparsa meno la data in cui la risposta è stata raggiunta. La data di censura è definita come la data dell'ultimo esame delle piastrine o EOS, a seconda di quale sia stata archiviata per prima.
Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
Proporzione di soggetti che ottengono risposte trilignaggio
Lasso di tempo: Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 157
La risposta tri-lignaggio è definita in coloro che raggiungono la risposta piastrinica, la risposta eritroide e la risposta neutrofila tutti insieme. La proporzione di soggetti con risposta trilignaggio sarà calcolata allo stesso modo delle variabili primarie. Il tempo alla risposta trilineare sarà riassunto nello stesso modo del tempo alla risposta piastrinica. Il tempo alla risposta di trilignaggio è definito come la durata del tempo dal giorno 1 alla data della risposta piastrinica, della risposta eritroide o della risposta neutrofila, a seconda di quale dei due si raggiunga per ultimo nella visita.
Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 157
Durata dell'interruzione del farmaco in studio mantenendo una risposta stabile
Lasso di tempo: Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156
Viene riassunta la durata più lunga dell'interruzione del farmaco oggetto dello studio nei soggetti pur mantenendo una risposta stabile
Periodo di valutazione della dose iniziale (Settimana 9), Settimana 12, Settimana 16, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104 e Settimana 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Korea Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

24 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

7 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

21 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 531-KR001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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