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Haploidentische Knochenmarktransplantation mit Cyclophosphamid nach der Transplantation für Patienten mit schwerer aplastischer Anämie

15. April 2026 aktualisiert von: Northside Hospital, Inc.

Eine Studie zur T-Zell-Replet, HLA-Mismatched haploidentical Knochenmarktransplantation mit Cyclophosphamid nach der Transplantation bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie ohne HLA-Matched Related Donor

Schwere aplastische Anämie ist eine seltene und schwerwiegende Form von Knochenmarkversagen im Zusammenhang mit einem immunvermittelten Mechanismus, der zu schwerer Panzytopenie und einem hohen Risiko für Infektionen und Blutungen führt. Patienten mit passenden Geschwisterspendern für die Transplantation haben eine Überlebenschance von 80–90 %; jedoch beträgt die Ansprechrate nur mit Immunsuppression bei jenen Patienten, denen geeignete HLA-übereinstimmende verwandte Geschwister fehlen, nur 60 %. Mit Immunsuppression werden nur 1/3 der Patienten geheilt, 1/3 sind auf eine langfristige Immunsuppression angewiesen und das andere 1/3 erleidet einen Rückfall oder entwickelt eine klonale Erkrankung. Jüngste Studien haben gezeigt, dass die Verwendung eines haploidentischen Spenders für die Transplantation gute Ansprechraten und signifikant niedrigere Raten akuter und chronischer GVHD hat.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nicht übereinstimmende haploidentische Spender werden für Patienten mit schwerer aplastischer Anämie identifiziert. Diese Patienten werden einer vorbereitenden Behandlung mit Fludarabin/Cyclophosphamid/TBI unterzogen, gefolgt von einer haploidentischen Knochenmarktransplantation. Nach der Transplantation wird Cyclophosphamid an den Tagen 3 und 4 verabreicht. Die Immunsuppression mit Tacrolimus und MMF beginnt am Tag +5; MMF wird am Tag +35 abgesetzt, während Tacrolimus bis Tag +180 fortgesetzt wird. Die Forscher gehen davon aus, dass die haploidentische Transplantation mit dem oben genannten präparativen Schema eine Transplantatversagensrate von < 30 % aufweisen wird. Um diese Hypothese zu testen, wird der einseitige exakte Binomialtest auf einem Signifikanzniveau von 5 % verwendet. Die Größe von 20 Patienten liefert eine Aussagekraft von 92,5 % zur Bestätigung der 30-Tage-Transplantatversagensrate < 30 %.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Melhem Solh, MD
  • Telefonnummer: 404-255-1930
  • E-Mail: msolh@bmtga.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Rekrutierung
        • Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Asad Bashey, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Lawrence Morris, MD
        • Unterermittler:
          • Scott Solomon, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Melhem Solh, MD
        • Unterermittler:
          • H. Kent Holland, MD
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Rekrutierung
        • Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Verfügbarkeit von 3/6–5/6 übereinstimmenden (HLA-A, B, DR) verwandten Spendern, die eine negative HLA-Kreuzübereinstimmung in der Richtung Wirt vs. Transplantat aufweisen müssen
  • Alter <= 65 Jahre bei vorbehandelten und <= 75 Jahre bei vorbehandelten Patienten
  • KPS >= 70 %
  • Aplastische Anämie, die die folgenden Kriterien erfüllt:

Peripheres Blut (muss 2 von 3 erfüllen):

  • <500 PMN/mm3
  • <20.000 Blutplättchen
  • absolute Retikulozytenzahl <40.000/microL

Knochenmark (muss eines von beiden sein):

  • deutlich hypozellulär (<25 % der normalen Zellularität)
  • mäßig hypozellulär mit 70 % nicht-myeloischen Vorläufern und der Patient erfüllt die oben genannten Kriterien für peripheres Blut

Ausschlusskriterien:

  • schlechte Herzfunktion (LVEF <40 %)
  • schlechte Lungenfunktion (FEV1 & FVC <50 % vorhergesagt)
  • schlechte Leberfunktion (Bili >= 2 mg/dL)
  • schlechte Nierenfunktion (Kreatinin >= 2,0 mg/dl oder Kreatinin-Clearance < 40 ml/min)
  • vorherige allogene Transplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Grippe/Cy/SHT
Fludarabin, Cyclophosphamid, TBI, gefolgt von einer Knochenmarktransplantation. Cyclophosphamid nach der Transplantation erfolgt an den Tagen 3 und 4.
Arzneimittel: Fludarabin
30 mg/m2 IV QD x 5 Tage (Tage -6 bis -2)
Arzneimittel: Cyclophosphamid
14,5 mg/kg/Tag IV x 2 Dosen (Tage -6 und -5)
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
300 cGy x1 Dosis (Tag -1)
Andere Namen:
  • TBI
Arzneimittel: Kaninchen ATG
1,5 mg/kg/Tag x 3 Tage (Tag -3 bis -1)
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Posttransplantation: 50 mg/kg IV QD (Tag +3 bis +4)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Demonstrieren Sie eine anhaltende Transplantation nach T-Zell-gesättigter HLA-nicht übereinstimmender haploidentischer Knochenmarktransplantation, indem Sie monatlich nach der Transplantation Chimärismustests sammeln
Zeitfenster: Zwei Jahre
Die Hypothese ist, dass die 30-Tage-Transplantatversagensrate nach dem präparativen Regime und der Knochenmarktransplantation < 30 % sein wird.
Zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Inzidenz von behandlungsbedingter Mortalität 100 Tage nach der Transplantation, indem Sie behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse aufzeichnen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Zwei Jahre
Bestimmen Sie die Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit Grad 2-4 und 3-4 100 Tage nach der Transplantation, indem Sie die Anzeichen und Symptome von GVHD während des gesamten Verlaufs nach der Transplantation bewerten
Zeitfenster: Zwei Jahre
Zwei Jahre
Bestimmen Sie die Inzidenz chronischer GVHD 6 Monate und 1 Jahr nach der Transplantation, indem Sie die Anzeichen und Symptome der GVHD während des gesamten Verlaufs nach der Transplantation beurteilen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Zwei Jahre
Schätzen Sie das Gesamtüberleben nach 100 Tagen und 1 Jahr nach der Transplantation, indem Sie Überlebensinformationen zu diesen Zeitpunkten sammeln
Zeitfenster: Zwei Jahre
Zwei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Northside Hospital, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Melhem Solh, MD, Blood and Marrow Transplant Group of Georgia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. September 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

11. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NSH 1158

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

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